作為首個獲得批準的罕見病基因療法，定價多少才合理？
如何從成本價值來衡量一個新藥的價格？
85萬美元，550萬元貴嗎？
治療兒童遺傳性失明的基因療法Luxturna，在去年年底獲得美國食品藥品管理局（FDA）的批準，治療REP65基因突變引起的遺傳進行性視網(wǎng)膜疾病。
目前，定價已經(jīng)公布。85萬美元，約合550萬元。
這個定價合理嗎？
最新的一份有非盈利機構(gòu)，臨床和經(jīng)濟評論研究所（ICER）提出的研究報告表明，定價是這個基因療法所提供的價值的四倍左右。
（Spark公司的Luxturna）
但是，這個最新的基因療法對特定患者來說仍然是物有所值，這份報告指出。
當然，對于糾正人類基因突變的最新療法，本身成本就很昂貴，臨床和經(jīng)濟評論研究所（ICER）提出的報告指出。
這個研究所表示，Luxturna的成本價格為153,000美元到217,000之間。實際定價是成本價格的四倍左右。
即使考慮到這個治療只需一次。但是考慮到缺乏視力永久性改善的數(shù)據(jù)，因此，85萬的定價著實有些偏高。
“雖然證據(jù)顯示，這種基因療法在幾年內(nèi)改善了患者的視力，但這種療效的長期療效仍不得而知，”ICER的首席醫(yī)學官David Rind博士在一份聲明中表示。
“即使在考慮到更廣泛的社會效益和改善效果，提高生產(chǎn)力和教育成本之后，假定在10-20年的收益期內(nèi)，按照現(xiàn)在的標價，治療仍不能達到標準的成本效益門檻。”
這個研究機構(gòu)通過假設(shè)一名15歲的患者，這是參加臨床試驗的患者的平均年齡，在十年或二十年內(nèi)獲得視力改善，并考慮到醫(yī)療保健系統(tǒng)的受益時，和考慮到教育，護理人員負擔和生產(chǎn)力等方面的收益時，藥品的標價仍應(yīng)該減半。
但是，在分析治療一名3歲患者時，情況大相徑庭。對于一名3歲的兒童，該藥的標價符合“成本效益門檻”的標準。在這種情況下，標價考慮到了醫(yī)療和社會效益，并認為視力改善將持續(xù)到患者的整個生命，這個研究機構(gòu)表示。
圍繞基因療法定價引起的爭論已經(jīng)沸沸揚揚。
諾華公司的首個獲批治療白血病的CAR-T（嵌合抗體受原T細胞）基因療法Kymriah，定價475,000美元，約合300萬元。
目前，CAR-T基因療法的定價是逆天還是親民，結(jié)論還為時尚早。
一些分析師曾經(jīng)預測價格，Luxturna的價格可能會達到100萬美元。
但是，藥企也有自己的深思熟慮。Spark公司在定價方面十分老練，制定了一個成熟的付款計劃，并明智地考慮了在其他藥物范圍內(nèi)的價格。
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