2017年12月19日，美國FDA批準(zhǔn)了Spark Therapeutics的基因療法，來治療罕見的遺傳性失明。這項舉措激勵了人們不斷努力尋找新方法，來修復(fù)多種疾病中的缺陷基因或細胞，這其中也包括糖尿病的治療。近日，匹茲堡大學(xué)（University of Pittsburgh）醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家宣布，他們在使用基因療法來逆轉(zhuǎn)糖尿病方面取得了重大進展。
當(dāng)免疫系統(tǒng)錯誤地破壞了胰 腺中產(chǎn)生胰島素的β細胞時，就會導(dǎo)致1型糖尿病。在1型糖尿病的小鼠模型中，研究人員展示了一種基因療法，可以將胰 腺中的α細胞轉(zhuǎn)化為功能完全的β細胞。這項技術(shù)被刊登在了《Cell Stem Cell》期刊上。
該研究小組使用腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)，將兩種蛋白Pdx1和MafA分泌到胰 腺中——這一技術(shù)與Spark Therapeutics的基因療法核心技術(shù)相同。這兩種蛋白質(zhì)可以將α細胞重新編程為產(chǎn)生胰島素的細胞。使用這一技術(shù)后的小鼠維持正常血糖水平的時間為四個月左右。
將α細胞轉(zhuǎn)化為β細胞的一個潛在優(yōu)勢為，α細胞本身足夠明顯，免疫系統(tǒng)不太可能把它們誤認成β細胞并攻擊它們。研究人員比較了正常β細胞和轉(zhuǎn)化為胰島素生產(chǎn)者的α細胞之間的基因表達模式，確定這些細胞已經(jīng)完成了“幾乎完整的細胞重新編程”。
許多新型糖尿病療法都在致力于誘導(dǎo)免疫系統(tǒng)正常工作。例如，英國卡迪夫大學(xué)（Cardiff University）醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家正在研究一種技術(shù)，使用胰島素原肽來防止破壞性免疫細胞攻擊β細胞。美國麻省總醫(yī)院（Massachusetts General Hospital）的研究人員正在測試結(jié)核病**卡介苗（BCG），他們發(fā)現(xiàn)它能夠恢復(fù)調(diào)節(jié)性T細胞（Tregs）——這是一種能夠防止β細胞被破壞的免疫細胞。而在去年11月，波士頓兒童醫(yī)院的一個研究小組發(fā)表了他們的研究成果，證明增強免疫檢查點蛋白PD-L1可以防止胰島素分泌細胞被破壞。
該研究的主要作者George Gittes博士在聲明中說道：“這項研究首次描述了自身免疫性糖尿病中的一種臨床上可轉(zhuǎn)化的單一干預(yù)，這項干預(yù)可以使血糖趨于正常水平。”他同時補充說，這種方法并不會抑制免疫系統(tǒng)，而抑制免疫系統(tǒng)正是自身免疫性疾病療法存在的主要風(fēng)險。
Gittes博士和他的同事們指出，他們依舊需要進行更多的研究，來確定這項療法的療效是否能順利從小鼠轉(zhuǎn)化到人身上，目前，他們正在靈長類動物中進行這項療法的測試，并計劃尋求美國FDA的批準(zhǔn)，從而在1型或2型糖尿病患者中進行臨床試驗。
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