日前Bridge-Bio獲得諾華拋售的癌癥項目In-fi-gra-tinib (BGJ398)。該項目將交由新成立的子公司QED Therapeutics推進，除此之外，還將開展其治療侏儒癥的臨床前研究。這個諾華拋，Bridge-Bio收的抗癌新藥，正處于靶向FGFR來治療膽管癌患者的臨床2期試驗中。雖然該藥早期臨床試驗已顯示有意義，但諾華去年還是決定放棄這個藥。
In-fi-gra-tinib(研發(fā)代碼：BGJ-398、NVP-BGJ398)
來源藥渡數(shù)據(jù)
負責為Bridge-Bio尋找新項目的Michael Henderson說：諾華最初是開發(fā)FGFR抑制劑，來拓展其腫瘤學領域的研究。雖然當時已有跡象表明，其可能對膽管癌和尿路上皮癌治療有效，但這還不足以讓諾華繼續(xù)推動。然而這點點跡象對BridgeBio來說卻是雷鳴之前的閃光。QED Therapeutics剛獲得的6500萬美元的種子輪融資，而現(xiàn)在這筆現(xiàn)金大部分將直接轉(zhuǎn)回諾華口袋，以支付許可費，不過此交易細節(jié)還未披露。
目前與in-fi-gra-tinib有關的臨床試驗，已公布的有13項，其中在中國申請的只有一項(2014年公開)，主要針對晚期實體瘤的研究(CTR20140515)，但已主動叫停。其對晚期膽管癌的臨床2期試驗于2014年開始，在中國和日本進行，仍然在招募狀態(tài)。針對膀胱癌的臨床試驗2016年開始，在美國進行。(資料來源藥渡數(shù)據(jù))
抗癌藥用于侏儒癥研究中勵志故事
抗癌藥用于侏儒癥治療研究，這個故事估計得從才華橫溢的Hen-der-son說起。他22歲就讀于醫(yī)學院時就合伙創(chuàng)建了Pelle-Pharm?，F(xiàn)在他才28歲，在Bridge-Bio工作，為公司尋找有前途的資產(chǎn)。為了獲得潛在可行的項目，他每天花了大量的時間來刷PubMed，閱讀文獻摘要，有時還從大制藥公司的財務報表中獲取有用的信息。
就在幾個月前，Hen-der-son被一篇論文牢牢吸引，這是關于一種稱為軟骨發(fā)育不全的遺傳性侏儒癥。這種遺傳病情況下，因為骨骼不能發(fā)育，會導致腦干受壓和引發(fā)其他并發(fā)癥。在這篇抓住Hen-der-so眼球的論文中，研究人員在小鼠模型中發(fā)現(xiàn)，低劑量的諾華抗癌癥藥物infigratinib(抑制FGFR)，可以通過直接治療FGFR3突變來治療軟骨發(fā)育不全。
這從理論上看，對患有遺傳疾病的病人來說意義重大，可以從源頭上矯正，從而幫助骨骼更好的生長。它可能減少軟骨發(fā)育不良的嚴重并發(fā)癥，比如可能需要在以后的生活中進行手術的顱骨撞擊。它還可能減少椎管狹窄、阻塞性睡眠呼吸暫停和耳朵感染。
BridgeBio的首席執(zhí)行官Neil Kumar表示對靶向癌癥藥物可以用于治療其他遺傳疾病的想法非常感興趣。他還說到，因為激酶抑制劑**因素，大家對在兒童身上用激酶抑制劑往往很緊張，可這里的低劑量可能具有深遠的意義。
Henderson決定讓BridgeBio嘗試下infigratinib，恰好在諾華財務報表上發(fā)現(xiàn)其在尋找買家。事實上，這時已經(jīng)有其他公司向諾華提交了購買意向書，希望能搶走這個藥物。Henderson說“我們在一個月內(nèi)全速沖刺，組建了一支正確的隊伍，這兩個月一直在前進。”諾華方面也表示希望這個藥物能接觸到更多的患者，畢竟藥物接觸到的患者越多，越能發(fā)現(xiàn)藥物的潛力。
抗癌藥用于侏儒癥研究的發(fā)現(xiàn)，并不是偶然，而是每天刷文獻的結果，如此賺眼球的經(jīng)歷，新藥研發(fā)公司不得不借鑒。那BridgeBio接下來怎么處理這款藥物。對此BridgeBio提出了一個非常吸引人的方案：繼續(xù)在膽管癌和尿路上皮癌中進行(良好數(shù)據(jù)允許)臨床2期試驗，并開展全新的針對軟骨發(fā)育不良癥的臨床前研究。
結語
看完新聞好奇也在PubMed瀏覽文獻，是不是也如Hen-der-son一樣幸運。還碰巧找到了最近一篇有關的報道(不確定是否為Hen-der-son口中那篇，當時In-fi-gra-tinib的數(shù)據(jù)是報告于JCO)，即去年6月Mol Cell Proteomics上介紹軟骨細胞中成纖維細胞生長因子1 (FGF1)信號的文章，其中FGF1是在研究FGFR突變時發(fā)現(xiàn)的。FGFR突變往往導致多種骨形態(tài)發(fā)生紊亂，包括軟骨發(fā)育不全，也就是人類侏儒癥最常見的形式。
也搜了下諾華的年度財務報告，發(fā)現(xiàn)2017的報告中infigratinib的狀態(tài)就是移走和研究停止的狀態(tài)。而2016年為繼續(xù)狀態(tài)，在1月24號公布的2018年財務報告上這個藥就顯示已經(jīng)銷售給BridgeBio公司了。
參考：Cancer drug to treat dwarfism? Abandoned Novartis asset snagged by BridgeBio’s QED Therapeutics；Phosphoproteomics of Fibroblast Growth Factor 1 (FGF1) Signaling in Chondrocytes: Identifying the Signature of Inhibitory Response
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