近日，總部位于加拿大魁北克省的Prometic Life Sciences公司宣布，其針對壞死性小腸結(jié)腸炎（necrotizing enterocolitis，NEC）的療法Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins（IAIP）獲得美國FDA頒發(fā)的兒科罕見病認(rèn)證（Rare Pediatric Disease Designation）。FDA兒科罕見病認(rèn)證旨在幫助醫(yī)藥公司開發(fā)用于18歲以下罕見病患者的創(chuàng)新療法，此項認(rèn)證將給予針對這種罕見病療法的所有者一份兌換憑證，可在日后遞交其他藥物上市申請時兌換成優(yōu)先審評。同時，F(xiàn)DA還給其IAIP項目授予了孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），如果該藥物獲批，孤兒藥資格能讓其獲得許多優(yōu)待，包括額外的監(jiān)管支持和一段時間的市場專利期等等。
NEC是一種在早產(chǎn)新生兒中最常見的胃腸疾病，也是新生兒重癥監(jiān)護(hù)病房的主要死亡原因之一。 這種主要影響早產(chǎn)兒的炎癥性腸病可以破壞腸壁，導(dǎo)致腸道穿孔，讓糞便溢入嬰兒腹內(nèi)，這可能引發(fā)強烈感染，甚至導(dǎo)致患者死亡。據(jù)報道，在29周齡之前出生的極低出生體重嬰兒中，受該疾病影響的達(dá)11％。據(jù)Prometic稱，該疾病導(dǎo)致的嬰兒死亡率高達(dá)15％到30％。除了與疾病相關(guān)的死亡率外，它對醫(yī)院造成的經(jīng)濟(jì)成本也很高。Prometic表示，NEC在新生兒相關(guān)支出中所占的比例約為19％，僅在美國就產(chǎn)生約50億美元的住院治療費用。即使可以避免手術(shù)，患兒的平均住院費用也高達(dá)73,000美元左右，住院時間超過其他早產(chǎn)兒22天。如果需要進(jìn)行手術(shù)，則平均費接近186,000美元，患兒在醫(yī)院的停留時間要比其他早產(chǎn)兒長60天。這對患兒自身及其家庭都是沉重的負(fù)擔(dān)，因此，該群體還有迫切的醫(yī)療需求待滿足。
Prometic的IAIP是種調(diào)節(jié)內(nèi)源性蛋白酶活性的絲氨酸蛋白酶抑制劑。據(jù)公司報道，IAIP能調(diào)節(jié)肌體對各種能誘發(fā)炎癥的刺激的反應(yīng)程度，這些刺激包括毒素、傳染性有機(jī)體、組織和器官損傷等等，控制過度的炎癥反應(yīng)。敗血癥（Sepsis）指的是由感染引起的全身性炎癥。嚴(yán)重的敗血癥能導(dǎo)致IAIP降低，對蛋白酶活性的抑制也從而降低。
Prometic聲稱，IAIP療法在許多臨床前敗血癥模型中展示出保護(hù)作用。Prometic在宣布此項消息時，展示了一個“能模仿NEC在人體中的金標(biāo)準(zhǔn)動物模型”，顯示通過給實驗動物注射IAIP治療后，顯著提高了研究對象的存活率。
FDA這次授予的兒科罕見病認(rèn)證是該公司從監(jiān)管機(jī)構(gòu)獲得的第二個兒科療法認(rèn)證，頒布給從公司的血漿純化平臺衍生的療法IAIP。Prometic的血漿純化平臺是基于其獨特的血漿分離技術(shù)建立的，主要用于開發(fā)血漿來源的蛋白產(chǎn)品，用于治療多種罕見病。
▲Prometic的研發(fā)管線概覽（圖片來源：Prometic官方網(wǎng)站）
Prometic首席執(zhí)行官Pierre Laurin先生表示：“兒科罕見病認(rèn)證和孤兒藥資格的結(jié)合，為我們提供了寶貴的激勵機(jī)制，讓我們繼續(xù)努力擴(kuò)大公司的孤兒藥管線。”
我們祝賀Prometic Life Sciences，希望這項療法能給早產(chǎn)兒患者帶來臨床益處。
參考資料：
[1] Prometic Snags Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for its Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins
[2] Prometic官網(wǎng)
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