2017年8月，總部設(shè)在美國南舊金山的生物技術(shù)公司MyoKardia宣布旗下心臟病藥物mavacamten對有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）患者心功能改善率高達(dá)80%，心功能各指標(biāo)讀數(shù)一度逼近正常值！受此利好消息影響，該公司股價一路狂飆。近日，該公司再次公布了其中期試驗(yàn)達(dá)到主要和次要終點(diǎn)的消息。本周末，MyoKardia將公布實(shí)驗(yàn)的相關(guān)數(shù)據(jù)細(xì)節(jié)，其中將涉及未來開展三期試驗(yàn)中的劑量信息。
Mavacamten（又稱為MYK-461），是一種抑制心肌收縮力的藥物。在這一項(xiàng)稱為PIONEER-HCM的II期臨床試驗(yàn)中，考察了該藥物對嚴(yán)重癥狀的oHCM患者的療效，并動態(tài)監(jiān)測患者左室流出道(LVOT) 壓力階差。
實(shí)驗(yàn)中，21名患者試驗(yàn)分為兩組：一組接受每日劑量10、15或20毫克mavacamten的治療，另一組接受較低的劑量治療，每日劑量2或5毫克。后一組繼續(xù)使用β-受體阻滯劑，但不影響藥物的安全性或作用。經(jīng)過12周的治療后，兩個隊(duì)列都達(dá)到了主要終點(diǎn)，即運(yùn)動后左心室流出道梯度的減少，心臟功能的測量顯示好轉(zhuǎn)。
梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）是一種遺傳性心臟病，因心肌收縮蛋白發(fā)生基因突變導(dǎo)致心肌壁肥厚，影響心輸出血量，嚴(yán)重者可引起猝死。該病的人群發(fā)生率約為1/500。當(dāng)增厚的血管阻塞血液流出心室時，就會誘發(fā)阻塞的癥狀發(fā)生。
除了達(dá)到主要終點(diǎn)之外，mavacamten還達(dá)到了其次要終點(diǎn)：兩個隊(duì)列均顯示達(dá)到了紐約心臟協(xié)會評分標(biāo)準(zhǔn)下改善呼吸困難的情況。此外，高劑量組在高峰耗氧量方面顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著增加的現(xiàn)象，而低劑量組也存在顯著改善的趨勢。
Mavacamten是MyoKardia與賽諾菲合作開發(fā)的項(xiàng)目。賽諾菲曾經(jīng)擁有心血管重磅藥物波立維的部分權(quán)益，也是另一個心血管重要領(lǐng)域PSCK9的主要參與者。心血管疾病曾經(jīng)是世界頭號健康殺手，但最近西歐和美國部分州腫瘤已經(jīng)超過心血管疾病成為頭號殺手?，F(xiàn)代制藥工業(yè)開始于抗生素，但輝煌于心血管藥物。降壓、降脂、抗凝藥物都是超重磅領(lǐng)域。遺憾的是隨著這些老藥解決了不少問題，新藥進(jìn)入市場的難度也水漲船高。多數(shù)藥廠已經(jīng)退出這個領(lǐng)域，據(jù)統(tǒng)計(jì)2012年在研心血管藥物比1990年下降60%。
“綜合來看，PIONEER-HCM研究的數(shù)據(jù)表明，大多數(shù)患者的每日劑量可能在5-15毫克之間。”這些數(shù)據(jù)將告知mavacamten的關(guān)鍵階段3試驗(yàn)中采用的具體劑量，該試驗(yàn)定于2018年第二季度開始。
MyoKardia的首席醫(yī)療官M(fèi)arc Semigran博士表示，“隨著藥物進(jìn)入關(guān)鍵階段3 EXPLORER-HCM試驗(yàn)，更好地為該類患者服務(wù)，進(jìn)一步優(yōu)化mavacamten的治療效果，改善患者的癥狀和心臟功能，同時保留左心室射血分?jǐn)?shù)。”
耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院心肌病項(xiàng)目和綜合性心力衰竭項(xiàng)目主任研究員Daniel Jacoby博士認(rèn)為，“癥狀性梗阻性肥厚型心肌病患者的生活受到其病情惡化進(jìn)展的限制。不幸的是，目前的治療方案要么需要侵入性治療，要么治療效果十分有限，在第二階段PIONEER-HCM研究中，我們看到mavacamten可以使患者在定量和定性測量方面都有較好的恢復(fù)效果，包括消除LVOT阻塞、增加功能和運(yùn)動能力以及緩解呼吸短促的癥狀。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）
文章參考來源：MyoKardia delivers in midstage trial, revs up for phase 3
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