石藥集團3月11日發(fā)布公告，稱其開發(fā)的消旋-3-正丁基苯酞（丁苯酞）獲得美國FDA頒發(fā)的治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的孤兒藥資格認定。
ALS也叫運動神經(jīng)元病、漸凍人癥，因4年前風靡網(wǎng)絡(luò)的“冰桶挑戰(zhàn)”而被人熟知。ALS是由于運動神經(jīng)細胞進行性退化，導(dǎo)致四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮，以及言語、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。該病多見于40至50歲的男性，病因至今不明，部分病例可能與遺傳及基因缺陷有關(guān)。雖然發(fā)病率很低，但ALS對病人的生活質(zhì)量及生命構(gòu)成很大威脅，目前的臨床用藥也沒有明顯效果。
丁苯酞是石藥集團和中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院合作開發(fā)的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的國家1類創(chuàng)新藥物，主要用來治療急性缺血性腦卒中。
石藥集團于2002年9月取得了丁苯酞原料及軟膠囊的一類新藥證書及試生產(chǎn)批件，2005年該品種正式上市，用于治療輕、中度急性缺血性腦卒中。2010年4月，石藥集團又推出了丁苯酞氯化鈉注射液。2015年丁苯酞銷售額超過15億元，是石藥集團的重磅品種之一。
據(jù)了解，石藥集團沒有丁苯酞的化合物專利，其膠囊和注射劑專利分別到2023和2022到期。該化合物用于急性缺血性腦卒中的專利也將于2023年到期。為延長該產(chǎn)品的生命周期，石藥集團還申請了丁苯酞新適應(yīng)癥、左旋丁苯酞、以及丁苯酞相關(guān)物質(zhì)制備專利。
在治療ALS的臨床前研究結(jié)果顯示，丁苯酞在ALS動物模型中有一定的治療作用。石藥集團自2015年開始在中國進行丁苯酞用于治療ALS的臨床研究。
孤兒藥資格認定最重要的意義是能得到美國藥監(jiān)局更多的指導(dǎo)，有機會與美國藥監(jiān)局進行廣泛的溝通，有的情況下還可以減免部分臨床試驗，加快產(chǎn)品上市的速度。而且，孤兒藥在美國可享有7年市場獨佔權(quán)及最多可達研發(fā)費用50%的稅務(wù)減免。
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