日前，專注于開發(fā)大 麻素新藥的生物醫(yī)藥公司Therapix Biosciences宣布了其在耶魯大學(xué)（Yale University）開展的關(guān)于THX-110的2a期臨床試驗的結(jié)果。該研究顯示，THR-110顯著改善了托雷氏綜合征（Tourette syndrome，TS）成人受試者的癥狀。
托雷氏綜合征（TS）是一種抽動綜合征（Tic），是較常發(fā)生于少年兒童中的神經(jīng)內(nèi)科疾病?；颊邥挥勺灾鞯匕l(fā)出聲音或者搖晃身體。據(jù)估計，該疾病的年發(fā)病率為每百萬人中有5-10個患者。該疾病會給患者帶來**壓力和行為紊亂。而許多在幼年受TS影響的患者的嚴(yán)重癥狀會持續(xù)到成年。患有TS會給成年人帶來一系列獨(dú)特的挑戰(zhàn)，他們往往缺少幼年TS患者所具有的家庭和親友的支持，而社會偏見和歧視也讓患有TS的成年人處境艱難，需要有藥物能改善他們的狀況。
由Therapix公司基于大 麻素（cannabinoid-based）開發(fā)的藥物THX-110已經(jīng)展現(xiàn)出初步證據(jù)，能減輕TS成人患者的癥狀。大 麻素又稱大 麻類物質(zhì)，是從印度大 麻里發(fā)現(xiàn)的一組萜酚類化合物，人的大腦和免疫系統(tǒng)中存在有大 麻素受體。在醫(yī)療領(lǐng)域，大 麻素被用于控制癲癇、**疾病、慢性疼痛等癥狀。Therapix開發(fā)的THX-110是屈大 麻酚（**，合成大 麻素）和棕櫚酰乙醇酰胺（palmitoylethanolamide）的組合。除了TS，THX-110也在阻塞性睡眠呼吸暫停和疼痛治療等方面進(jìn)行評估。
據(jù)Therapix報道，在一項旨在確認(rèn)藥物安全性、耐受性和可行性的單臂、開放標(biāo)簽2a期臨床試驗中，16名接受THX-110治療的TS患者中有6名出現(xiàn)了明顯改善，他們的病情按耶魯整體抽動嚴(yán)重程度評分表（Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score）評定，在12周后評分降低的程度超過25％。來自耶魯大學(xué)的研究人員也報告了高達(dá)7.9（從38.4到30.5）的平均差值，這意味著平均抽動減少了21％ ，抽動是患者的反復(fù)無意識動作和聲音，是TS的疾病特征。
▲Therapix Biosciences公司研發(fā)管線（圖片來源：Therapix Biosciences官方網(wǎng)站）
該試驗的主要負(fù)責(zé)人、耶魯大學(xué)兒童研究中心副教授Michael H. Bloch博士認(rèn)為，這一結(jié)果令人鼓舞，因為這些患者對以前的治療（如抗**病藥物和行為療法）或者實(shí)驗性療法（如托吡酯或深部腦刺激）沒有反應(yīng)。
雖然這些積極結(jié)果較為喜人，但因為是單臂試驗，所以尚未能確定該結(jié)果的重要性。Therapix公司現(xiàn)在計劃將THX-110納入一項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的臨床研究以評估其療效。此外，公司還宣布了24周的延長試驗階段，16名患者中有12名同意參與延長期試驗。
Therapix主席兼臨時首席執(zhí)行官Ascher Shmulewitz博士在一份聲明中說：“我們相信，本研究所證明的療效進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了大 麻素在中樞神經(jīng)系統(tǒng)和運(yùn)動障礙領(lǐng)域的潛在作用，并表明Therapix可能開發(fā)出一種能用于治療TS的專有大 麻素產(chǎn)品。”
參考資料：
[1] Therapix shares rise on early data of its repurposed cannabinoid in Tourette syndrome
[2] Tourette Association of America
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