今日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其新藥Crysvita（burosumab），成為首個(gè)獲批治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥（XLH）的藥物。XLH是一種罕見(jiàn)的遺傳性軟骨病，會(huì)造成血液中磷含量低，導(dǎo)致兒童和青少年的骨骼生長(zhǎng)和發(fā)育受損，并使其一生都有骨礦化的問(wèn)題。
XLH是一種嚴(yán)重的罕見(jiàn)遺傳病，影響了美國(guó)約3000名兒童和12000名成年人。大多數(shù)XLH患兒會(huì)經(jīng)歷腿部彎曲、身材矮小、骨痛和嚴(yán)重的牙痛。有些XLH患者還會(huì)出現(xiàn)持續(xù)不適或并發(fā)癥，如關(guān)節(jié)疼痛、活動(dòng)能力受損、牙膿腫和聽(tīng)力下降。他們急需有效的治療來(lái)緩解疾病，提高生活質(zhì)量。
Crysvita是阻斷成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子23（FGF23）的一種抗體，F(xiàn)GF23是一種可導(dǎo)致磷酸鹽隨尿液排出并抑制腎 臟活性維生素D產(chǎn)生的激素。Crysvita旨在結(jié)合XLH患者過(guò)量的FGF23，使其磷水平正?；?，從而改善骨礦化，以及兒童的軟骨病和成人的骨折。Crysvita曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定以及孤兒藥資格。
此次Crysvita獲批是基于4項(xiàng)臨床試驗(yàn)中的安全性和療效數(shù)據(jù)。在一項(xiàng)安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)中，94％的每月接受一次Crysvita的成年人能達(dá)到正常的磷水平，而安慰劑組患者只有8％能達(dá)到這一水平。在兒童中，每?jī)芍芙邮芤淮蜟rysvita的患者中有94％到100％能達(dá)到正常的磷水平。在兒童和成人中，接受Crysvita療法的患者的X光（與XLH相關(guān)）結(jié)果有所改善。把這些結(jié)果與自然歷史隊(duì)列相比較，也為Crysvita的有效性提供了支持。
使用Crysvita的成人最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是背痛、頭痛、不寧腿綜合征、維生素D減少、頭暈和便秘。兒童最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是頭痛、注射部位反應(yīng)、嘔吐、維生素D減少和發(fā)熱。
▲Crysvita作用機(jī)制（KRN23）（圖片來(lái)源：Ultragenyx Pharmaceutical官方網(wǎng)站）
“XLH與其它形式的軟骨病有所不同，因?yàn)榫S生素D治療無(wú)效，”FDA藥物評(píng)估和研究中心藥物評(píng)估III辦公室主任Julie Beitz博士說(shuō)：“這是首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)用于治療XLH的藥物，這對(duì)那些罹患這種嚴(yán)重疾病的人來(lái)說(shuō)是一個(gè)真正的突破。”
“患者現(xiàn)在已經(jīng)有獲批的突破性療法，可以幫助糾正潛在的疾病，改變XLH的治療方法，并減少患有該疾病的兒童和成人的相關(guān)骨病，”Ultragenyx首席執(zhí)行官兼總裁Emil D. Kakkis博士說(shuō)： “這一里程碑代表了Ultragenyx在不到六個(gè)月的時(shí)間內(nèi)第二次獲得批準(zhǔn)的治療方案，它驗(yàn)證了我們將優(yōu)秀科學(xué)迅速轉(zhuǎn)化為針對(duì)罕見(jiàn)病的有效療法的戰(zhàn)略。這項(xiàng)批準(zhǔn)離不開(kāi)參加的患者、家屬和臨床醫(yī)生，我要感謝他們的承諾和奉獻(xiàn)**。”
“Crysvita的批準(zhǔn)對(duì)X連鎖性低磷血癥患者來(lái)說(shuō)確實(shí)是一個(gè)分水嶺，因?yàn)樗堑谝环N旨在糾正腎磷酸鹽消耗的治療方法，”耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科內(nèi)分泌學(xué)教授兼X連鎖低磷血癥中心主任Tom Carpenter博士說(shuō)：“通過(guò)針對(duì)這種機(jī)制，Crysvita可以帶來(lái)磷酸鹽代謝的持續(xù)改善，同時(shí)修復(fù)了骨骼，即便曾使用傳統(tǒng)方法進(jìn)行過(guò)治療。最重要的是，Crysvita的給藥方案比目前可用的治療方法少得多，應(yīng)該很容易被家庭接受。我期望它能徹底改變XLH患者的治療方法。”
我們期待這一新藥的獲批能為飽受疾病折磨的XLH患者和家庭帶來(lái)希望。
參考資料：
[1] FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia
[2] Ultragenyx and Kyowa Kirin Announce FDA Approval of Crysvita? (burosumab-twza) for the Treatment of Children and Adults with X–Linked Hypophosphatemia (XLH)
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