5月14日，美國專注自閉癥譜系障礙藥物開發(fā)的公司Yamo Pharmaceuticals公布稱，美國FDA授予酪氨酸羥化酶抑制藥L1-79用于緩解自閉癥譜系障礙（ASD）患者的社會化和溝通癥狀的快速通道認定。L1-79已顯示出其有潛力解決ASD核心癥狀治療中未得到滿足的醫(yī)療需要。
FDA快速通道指定的目的是促進及加速那些用于治療嚴重疾病并顯示出解決未滿足的醫(yī)療需求潛力的藥物的開發(fā)及注冊審查。
Yamo制藥公司臨床開發(fā)高級副總裁及首席醫(yī)學官J. Thomas Megerian博士表示：“這是為ASD患者的核心癥狀開發(fā)出一種急需治療方法的重要而令人興奮的一步。我們對L1-79的首個研究結(jié)果和FDA授予的快速通道認證感到鼓舞。期待與FDA和我們的咨詢委員會密切合作，通過更多的臨床研究來推進L1-79上市進程。”
L1-79獲得快速通道認定主要基于最近完成的臨床2期研究的數(shù)據(jù)，該研究多個獨立的結(jié)果指標顯示受ASD影響的核心癥狀均有所改善。更重要的是，盡管研究對象數(shù)量較少，且研究持續(xù)時間較短(28天)，但在這些有效性指標方面仍出現(xiàn)了積極的趨勢。隨后公司會計劃對青少年、成人和兒童進行ASD的臨床研究，進一步探討L1-79改善ASD核心社會化和溝通癥狀的潛力。
L1-79是YAMO制藥公司開發(fā)的處在臨床試驗階段用于治療ASD核心癥狀的候選藥物，為酪氨酸羥化酶抑制劑，可望調(diào)節(jié)與ASD相關(guān)的兒茶酚胺能通路。
ASD或孤獨癥是指在**障礙診斷和統(tǒng)計手冊（DSM-5）中被定義的一組復雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，其癥狀為“社會溝通和社會交往中的困難，以及社會交往受限和重復的行為、興趣或活動受限。在美國，據(jù)估計，59名兒童中有1名患有ASD，其中男孩比女孩易感3-4倍。重復而又有特點的行為模式癥狀，以及社交和互動的困難，會從童年開始一直持續(xù)到一個人的一生。
雖然ASD的病因尚不清楚，但研究表明基因和環(huán)境都起著重要的作用。由于ASD的嚴重程度、具體的癥狀類型和病因各不相同，因此被稱為“頻譜”紊亂。目前還沒有針對ASD核心癥狀被批準的藥物療法。
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