今日，Dova Pharmaceuticals宣布美國FDA批準其子公司AkaRx的新藥Doptelet（avatrombopag）片劑用于治療計劃接受醫(yī)療或牙科手術的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板計數（血小板減少癥）。值得一提的是，這是FDA在一周內批準的第三款新藥，也是目前獲批用于該用途的首款藥物。
血小板是骨髓中產生的無色細胞，幫助在血管中形成血凝塊，防止出血。血小板減少癥是血液中的循環(huán)血小板數低于正常數量的一種病癥。當患者的血小板數有中度或重度減少時，可能會發(fā)生嚴重甚至危及生命的出血，特別是在實施侵入性手術過程中。嚴重血小板減少癥患者通常需要在手術前接受血小板輸注，以增加血小板計數。
Doptelet（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首個血小板生成素（TPO）受體激動劑。Doptelet能模擬TPO的作用，它是正常血小板生產的主要調節(jié)者。該藥物曾獲得優(yōu)先審評資格，治療將接受手術的CLD成人患者的血小板減少癥。
Doptelet的安全性和有效性在兩項試驗（ADAPT-1和ADAPT-2）中得到了驗證。這些研究共包含435名慢性肝病和嚴重血小板減少癥患者，他們將接受通常需要輸注血小板的手術。這些試驗評估了兩個劑量水平的口服Doptelet與安慰劑相比治療5天的效果。結果顯示，與安慰劑組相比，兩種劑量水平的Doptelet組有較高比例的患者具有增加的血小板計數，并且不需要在手術當天和治療后7天內接受血小板輸注或任何救援治療。Doptelet最常見的副作用有發(fā)燒、胃（腹）痛、惡心、頭痛、疲勞和手足腫脹（水腫）。
“具有低血小板計數和需要手術的慢性肝病患者的出血風險增加，”FDA藥物評估與研究中心腫瘤學卓越中心主任兼血液學和腫瘤學產品辦公室代理主任Richard Pazdur博士說：“Doptelet被證明可以安全地增加血小板計數。這種藥物可能會減少或消除對血小板輸注的需求，（血小板輸注）可能增加感染和其它不良反應的風險。”
“我們很高興FDA批準Doptelet，這對Dova、醫(yī)生，特別是患者來說，是一個重要的里程碑，”Dova總裁兼首席執(zhí)行官Alex C. Sapir先生說：“Doptelet是CLD患者的首款口服給藥治療選擇，能通過將血小板計數增加至大于或等于50,000每微升的目標水平，使大多數患者在手術前避免輸注血小板。鑒于我們到目前為止的廣泛籌備工作，我們將在6月份推出Doptelet，并提供全套的銷售和報銷支持資源。”
該藥物關鍵3期研究首席研究員、加州大學舊金山分校（UCSF）消化內科教授Norah Terrault博士說：“鑒于CLD患者需要常規(guī)進行多種侵入性手術，可增加血小板計數從而降低血小板輸注需求和出血風險的口服藥物的可用，將有助于這些患者的臨床管理。”
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