Argenx公司宣布：計劃在年底啟動Efgartigimod（ARGX-113）用于全身性重癥肌無力（gMG）的三期臨床試驗。預(yù)計在三期臨床試驗階段申請F(tuán)DA生物制劑許可證以及商業(yè)化治療的應(yīng)用。Argenx正在開發(fā)一系列基于抗體的治療方法，用于治療嚴(yán)重的自身免疫性疾病和癌癥。
（來源：argenxg官網(wǎng)）
重癥肌無力和Efgartigimod
重癥肌無力：（Myasthenia Gravis，MG）是一種由神經(jīng)-肌肉接頭處傳遞功能障礙所引起的自身免疫性疾病。
重癥肌無力病人發(fā)病初期往往感到眼或肢體酸脹不適，或視物模糊，容易疲勞，天氣炎熱或月經(jīng)來潮時疲乏加重。隨著病情發(fā)展，骨骼肌明顯疲乏無力，顯著特點是肌無力于下午或傍晚勞累后加重，晨起或休息后減輕臨床主要表現(xiàn)為部分或全身骨骼肌無力和易疲勞，活動后癥狀加重，經(jīng)休息后癥狀減輕。
重癥肌無力的發(fā)病原因分兩大類，一類是先天遺傳性，極少見,與自身免疫無關(guān)；第二類是自身免疫性疾病，最常見。
Efgartigimod（ARGX-113）是一種抗體片段，是一種針對IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的研究性治療，利用IgG抗體與其受體FcRn之間的天然相互作用， Argenx公司通過ABDEGTM技術(shù)改造修飾Efgartigimod，使其Efgartigimod對FcRn的親和力超過正常IgG抗體的Fc部分。Efgartigimod通過與FcRn結(jié)合阻斷IgG循環(huán)，導(dǎo)致引起自身免疫疾病的IgG抗體的快速消耗。
Efgartigimod已被創(chuàng)造性用于降解自身免疫抗體，并且在許多大型和孤兒病，比如：多發(fā)性硬化癥，免疫性血小板減少癥，系統(tǒng)性紅斑狼瘡，重癥肌無力和皮膚起泡疾病等具有極大潛力。
臨床二期結(jié)果
2017年12月，Argenx公司宣布24例MG患者的Efgartigimod 二期臨床試驗（NCT02965573）的關(guān)鍵結(jié)果。
第一次靜脈輸注一周后，就改善了患者的癥狀，并且治療的耐受性良好；
經(jīng)Efgartigimod治療患者比使用安慰劑治療的患者，有更顯著的臨床改善效果；
至少連續(xù)6周，75％經(jīng)Efgartigimod治療患者具有在臨床意義和統(tǒng)計學(xué)顯著改善效果，而安慰劑組只有25％的患者出現(xiàn)效果。
臨床三期計劃
Argenx公司預(yù)計將招募150名MG患者進(jìn)行安慰劑對照試驗，這項試驗持續(xù)將近26周，之后患者還可能進(jìn)行長達(dá)一年的擴(kuò)展研究。本次試驗招募的患者中包括具有突觸后煙堿型乙酰膽堿受體抗體和或不具突觸后煙堿型乙酰膽堿受體抗體這兩類患者，該蛋白在神經(jīng)-肌肉信號傳導(dǎo)中起作用。
在記者會上，Argenx公司的首席醫(yī)療官Nicolas Leupin 說："Efgartigimod對重癥肌無力患者的臨床二期的試驗結(jié)果是我們戰(zhàn)略計劃的重要一步。三期試驗的患者中包括AChR自身抗體陰性患者，因為在重癥肌無力患者中這部分人群有特別高的實需求。我們將繼續(xù)與相關(guān)監(jiān)管部門緊密合作，推動Efgartigimod盡快獲得批準(zhǔn)以幫助患有此嚴(yán)重自身免疫性疾病的患者能夠盡快得到治療，緩解病情。"
來源：https://myastheniagravisnews.com
筆者簡介：長林，輕工技術(shù)與工程碩士，從事抗體生物新藥研發(fā)方面的工作，一個勉勵前行的醫(yī)藥工作者。
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