今日，Solid Biosciences宣布，美國FDA已經(jīng)允許其繼續(xù)IGNITE DMD臨床試驗，評估基因療法SGT-001在杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）中的治療效果。
SGT-001是Solid Biosciences的領(lǐng)先在研新藥，能通過創(chuàng)新AAV9載體，將合成的抗肌萎縮蛋白基因遞送至患者體內(nèi)，治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的遺傳根源。按設(shè)計，這條合成基因編碼了具有功能性的蛋白。而臨床前試驗的結(jié)果也支持了它的治療潛力。它也由此曾獲得美國FDA頒發(fā)的罕見兒童疾病認(rèn)定（RPDD）、以及孤兒藥資格。
先前，由于首名接受SGT-001治療的患者出現(xiàn)了嚴(yán)重的副作用。盡管患者的情況最終得到穩(wěn)定，美國FDA依舊決定暫停該臨床試驗，并要求Solid Biosciences進(jìn)行評估。Solid Biosciences對FDA提出的所有問題都進(jìn)行了積極回應(yīng)，并最終得到FDA許可，重新開啟臨床試驗。此外，研究人員們也修改了臨床試驗的方法，進(jìn)一步提高安全性。
“無論患者年齡有多大，疾病是早期還是晚期，我們相信SGT-001有潛力為DMD患者帶來重要的收益，” Solid Biosciences的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Ilan Ganot先生說道：“我們非常高興能為FDA提供詳細(xì)的回復(fù)，讓臨床禁令得到取消，從而繼續(xù)這一重要潛在療法的開發(fā)。”
“基因療法有潛力改變DMD的進(jìn)程，并為患者帶來長期療效，”佛羅里達(dá)大學(xué)（University of Florida）基因療法中心主任Barry Byrne教授說道：“在詳盡地分析了臨床和實驗室中的數(shù)據(jù)后，我很肯定這些不良反應(yīng)易于監(jiān)控，且能夠得到控制。我們的患者快速回歸正常。我們期待繼續(xù)進(jìn)行IGNITE DMD試驗，為更多兒童和青少年提供這一充滿潛力的在研療法。”
按計劃，Solid Biosciences將重啟患者的招募，并有望在2019年下半年提供中期分析數(shù)據(jù)。我們期待這一基因療法能取得良好的療效，為諸多DMD患兒帶來生命的轉(zhuǎn)機(jī)！
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