當(dāng)前，科學(xué)技術(shù)飛速發(fā)展正在為我們帶來一些堪稱神奇的藥物，幫助對抗以往被認(rèn)為不能夠治療的疾病，或為現(xiàn)有療法治療不佳的疾病帶來更好的療效。但這些藥物很多價格都非常高昂，特別是治療罕見病的藥物。
根據(jù)美國有線電視新聞網(wǎng)（CNN）近期的一篇報道，在美國，最昂貴的藥物來自Horizon Pharma公司的一種治療慢性肉芽腫病的藥物Actimmune，該藥一個月的成本高達(dá)5.2萬美元。另外，Shire公司治療遺傳性血管性水腫的藥物Cinryze，每個月的治療成本也高達(dá)4.4萬美元。來自Sarepta公司治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）藥物Exondys 51，年治療成本接近30萬美元。
最近，有一類疾病也因為價格問題逐漸受到公眾的關(guān)注，即血友病。這是一種罕見的出血性疾病，該病是由于基因突變阻礙了血液的正常凝結(jié)。
根據(jù)ExpresScripts的報告，血友病藥物的平均年治療成本超過27萬美元，這還只是針對那些沒有并發(fā)癥的患者，如果存在并發(fā)癥，那么年治療成本很可能會攀升到100萬美元以上。美國大約有2萬名血友病患者，市場規(guī)模大約為46億美元。
目前，在美國已有28種不同的血友病藥物上市，另有21種處于臨床開發(fā)中。這些藥物通常是生物制劑，還沒有相應(yīng)的生物仿制藥，價格普遍很昂貴。新上市藥物的價格不斷上漲，而血友病醫(yī)療需求的不斷增加也幫助推高了成本，因為越來越多的藥物被用來預(yù)防出血事件，而不僅僅是治療目的。
專注于研究處方藥成本的哈佛醫(yī)學(xué)院教授Jerry Avorn在接受美國國家公共電臺（NPR）采訪時表示，血友病市場的特點之一是競爭非常激烈，但價格卻并沒有下降。原因在于，企業(yè)沒有降低價格的動機，而患者一般也不會退縮，因為保險公司支付了大部分費用。
另外，保險公司也往往不會退縮，血友病藥物雖貴但市場規(guī)模較小，由于血友病患者極度脆弱，稍有不慎就會發(fā)生危及生命的出血事件，血友病藥物就成為了一類挽救生命的藥物，沒有哪個保險公司愿意因為成本，不顧及患者死活而登上報紙頭條。
而在制藥公司方面，由于整個血友病市場藥物價格普遍很高，也沒有哪家公司愿意成為第一個降低藥價的公司。因此，這些制藥商通常不是在價格上競爭，而是在臨床獲益（例如藥物作用的持續(xù)時間）方面競爭，以及通過密集營銷，獲取潛在的患者池。
第一批治療血友病的產(chǎn)品出現(xiàn)在20世紀(jì)60年代中期，這些藥物是從健康人的血漿中提取出來的。但在20世紀(jì)80年代，當(dāng)HIV出現(xiàn)并且不幸的進(jìn)入血液供應(yīng)鏈后，污染的產(chǎn)品感染了大約4000名血友病患者。
在20世紀(jì)90年代，出現(xiàn)了用重組DNA技術(shù)在動物細(xì)胞生產(chǎn)人類凝血蛋白，但也面臨著很大的難度。例如，拜耳在加州伯克利的生產(chǎn)血友病藥物Kogenate的工廠，當(dāng)滿負(fù)荷時，每年僅能生產(chǎn)不到一磅的凝血因子。這些凝血因子用其他成分稀釋后，被用于80個國家數(shù)以千計的血友病患者。
血友病市場是許多制藥公司很感興趣的一個領(lǐng)域，這無疑與利潤率之高不無關(guān)系，血友病是一種終生的慢性疾病，年治療成本高達(dá)6位數(shù)。近年來，隨著科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，血友病新藥研發(fā)領(lǐng)域也取得了喜人的競爭，以下是幾個例子：
2018年5月，BioMarin制藥公司宣布對先前報道的療法valoctocogene roxaparvovec的I/II期臨床更新，這是一種治療重度A型血友病的基因療法。該公司正在開展6個臨床試驗評估藥物的潛力，其中包括2個III期臨床研究。在6e13 vg/kg隊列中，迄今為止的研究表明，凝血因子VIII輸注的需求持續(xù)顯著減少，平均年出血率（ABR）減少97%，在第二年中沒有自發(fā)性出血并消除了目標(biāo)關(guān)節(jié)中的所有出血。
2018年5月，Spark Therapeutics與輝瑞發(fā)布了基因療法SPK-9001治療中度至重度B型血友病的III期臨床研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，所有15例受試者均停止了凝血因子IX濃縮物的常規(guī)輸注，沒有一例患者發(fā)生嚴(yán)重不良事件，也沒有發(fā)生血栓事件或出現(xiàn)因子IX抑制劑。在聲明中，Spark公司總裁兼研發(fā)主管Katherine High表示，很高興看到所有15例患者（其中包括首批參與臨床并隨訪了2年之久的4例患者）單次注射SPK-9001之后出血和因子IX輸注已顯著減少，并且沒有嚴(yán)重的不良反應(yīng)。
2018年6月，美國FDA受理了羅氏新型血友病藥物Hemlibra（emicizumab-kxwh）的一份補充生物制品許可（sBLA）并授予了優(yōu)先審查資格，該sBLA申請批準(zhǔn)Hemlibra用于體內(nèi)未產(chǎn)生因子VIII抑制劑的兒科及成人A型血友病患者。該藥最初于2017年11月獲批用作常規(guī)預(yù)防藥物，預(yù)防或減少體內(nèi)存在因子VIII抑制劑的A型血友病兒童及成人患者的出血發(fā)作頻率。在歐盟，該藥也于2018年2月批準(zhǔn)了相同適應(yīng)癥。
Hemlibra是一種雙特異性的因子IXa和因子X導(dǎo)向性抗體，旨在將因子IXa和因子X聚集在一起，這是激活和恢復(fù)自然凝血過程所必需的2種蛋白質(zhì)。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）
文章參考來源：A Look at Hemophilia Drug Prices and the Market
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