近日，總部位于波士頓的PureTech Health公司與總部位于瑞士的羅氏公司簽署了一項為期多年的合作協(xié)議，共同開發(fā)新型牛奶外泌體口服生物制劑。
根據(jù)協(xié)議條款，羅氏將向PureTech支付高達(dá)3600萬美元的預(yù)付款，用于研究支持和早期臨床前里程碑付款。PureTech還將有資格獲得價值超過10億美元的開發(fā)里程碑付款，以及更多未公開產(chǎn)品的銷售里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。
2017年，PureTech Health宣布與3P Biotechnologies公司簽署獨(dú)家許可協(xié)議，通過路易斯維爾大學(xué)授權(quán)其基于外泌體的口服生物制劑、核酸和復(fù)雜小分子的技術(shù)（Calix）。Calix技術(shù)是3P Biotechnologies創(chuàng)始人、詹姆斯·格雷厄姆布朗癌癥中心腫瘤研究主任、路易斯維爾大學(xué)藥理學(xué)和毒理學(xué)教授Ramesh Gupta博士的開創(chuàng)性研究。該許可證以及PureTech Health其他的知識產(chǎn)權(quán)，使得該公司成為外泌體應(yīng)用于分子口服治療藥物的領(lǐng)導(dǎo)者。
含有脂質(zhì)、蛋白質(zhì)和核酸混合物的外泌體在細(xì)胞間通訊和大分子在細(xì)胞和組織間的轉(zhuǎn)運(yùn)中起關(guān)鍵的生理作用。哺乳動物的外泌體具有作為各種藥物（特別是核酸）載體的潛力，因為相比目前使用的各種合成聚合物，它們的天然成分可能提供優(yōu)異的耐受性。以前，由于在通過胃和小腸惡劣生理條件時缺乏穩(wěn)定性，外泌體不被視為可口服藥物的載體。然而，以Calix技術(shù)基礎(chǔ)的牛奶來源的外泌體已經(jīng)可以完成復(fù)雜生物分子口服運(yùn)輸?shù)娜蝿?wù)。
牛奶外泌體是進(jìn)化上保守的獨(dú)特微泡類別，其在穿過胃和胃腸道途中保持其內(nèi)含的核酸和蛋白質(zhì)的完整性，它們可以在局部發(fā)揮作用或被運(yùn)送到循環(huán)系統(tǒng)中。此外，牛奶外泌體似乎比其他天然存在的外泌體更穩(wěn)定，其在酸性條件下以及在其它類型外泌體通常不穩(wěn)定的其他惡劣條件下表現(xiàn)出穩(wěn)定性。受牛奶外泌體的獨(dú)特屬性的靈感激發(fā)，PureTech Health利用牛奶外泌體來實現(xiàn)蛋白質(zhì)、多肽、核酸治療劑以及目前被分類為非口服的小分子藥物的口服給藥。
PureTech的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Daphne Zohar在一份聲明中說：“我們很高興能夠?qū)⑽覀儍?nèi)部的淋巴和免疫細(xì)胞計劃與羅氏一起合作，加速這項有前景的技術(shù)的開發(fā)。羅氏為合作帶來的專業(yè)知識和資源將幫助我們解決基于寡核苷酸的治療開發(fā)中的挑戰(zhàn)——口服核酸。”
PureTech Health處于理解和解決與大腦、免疫、胃腸道（BIG）相關(guān)生物過程和相互作用的前沿，內(nèi)部研究和開發(fā)計劃側(cè)重于腸腦軸，重點是淋巴管以及免疫細(xì)胞如何在整個淋巴系統(tǒng)中傳播以調(diào)節(jié)免疫力。該公司有三種產(chǎn)品用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（其中一種處于III期試驗），五種產(chǎn)品用于免疫系統(tǒng)疾病，其中兩種處于第二階段，兩種處于胃腸道試驗階段，一種處于III期試驗。PureTech的商業(yè)模式的一部分是創(chuàng)建和分拆聯(lián)盟生物技術(shù)公司，此外該公司還有自己的內(nèi)部計劃，但也進(jìn)行風(fēng)險投資、開發(fā)和資助聯(lián)營公司。
PureTech Health公司研發(fā)管線（來自PureTech Health公司官網(wǎng)）
今年6月，PureTech附屬公司Karuna Pharmaceuticals從英國威康信托基金獲得了800萬美元，該項目將用于推進(jìn)其牽頭計劃KarXT（Karuna-Xanomeline-Trospium）進(jìn)入**分裂癥的第二階段。Karuna關(guān)鍵藥物xanomeline在**分裂癥和阿爾茨海默病的臨床試驗中顯示出療效，但存在耐受性問題。KarXT旨在通過靶向大腦中的M1/M4毒蕈堿受體同時阻止其在腦外激活而解決耐受性問題——這是不良事件的原因。
Karuna首席執(zhí)行官Andrew Miller在一份聲明中說，“抗**病藥物是治療**分裂癥的主要療法，并且在過去的60年中都依賴于相同的基本作用機(jī)制，目前可用的治療效果有限，主要只針對陽性癥狀(如幻覺和妄想)，且通常伴有嚴(yán)重的、不可逆的副作用，因此需要為患有這種破壞性疾病的人提供新的治療方法。使用KarXT，我們有機(jī)會用xanomeline功效數(shù)據(jù)改善陽性、陰性和認(rèn)知癥狀，并且不會造成現(xiàn)有療法的副作用。”
文章參考來源：PureTech Health and Roche Sign Collaboration Deal Worth $1 Billion-Plus
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