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CPHI制藥在線 資訊 一文看懂干細(xì)胞療法五大進(jìn)展

一文看懂干細(xì)胞療法五大進(jìn)展

來源:藥明康德
  2018-07-31
SanBio簽訂干細(xì)胞治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議;Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌細(xì)胞;Gamida獲得FDA的孤兒藥資格,用于治療造血干細(xì)胞移植...

 

圖片來源:視覺中國(guó)

       1、SanBio簽訂干細(xì)胞治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議

       專注于神經(jīng)疾病再生醫(yī)學(xué)的SanBio公司宣布與慶應(yīng)義塾大學(xué)醫(yī)學(xué)院達(dá)成關(guān)于SB623治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議。

       SB623是一種再生細(xì)胞藥物,正在美國(guó)進(jìn)行慢性卒中的臨床試驗(yàn),在日本和美國(guó)進(jìn)行治療慢性創(chuàng)傷性腦損傷的試驗(yàn)。SB623由來自成體骨髓的間充質(zhì)干細(xì)胞組成,這些干細(xì)胞經(jīng)過基因改造,釋放各種生長(zhǎng)因子,并在中風(fēng)或創(chuàng)傷性腦損傷引起的損傷部位給藥時(shí)促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞再生,被認(rèn)為是一種可以恢復(fù)功能喪失的干細(xì)胞療法。在SB623治療腦卒中小鼠的實(shí)驗(yàn)中,觀察到神經(jīng)干細(xì)胞向損傷部位的遷移,神經(jīng)細(xì)胞的增殖和血管發(fā)生。

       由Okyo Hideano教授領(lǐng)導(dǎo)的聯(lián)合研究項(xiàng)目旨在通過評(píng)估SB623在失智癥動(dòng)物模型中的治療效果,獲得進(jìn)入SB623臨床試驗(yàn)階段所需的數(shù)據(jù)。SanBio將通過此類合作開發(fā)SB623作為治療失智癥的方法,包括阿茲海默病和腦血管性失智癥。

       2、Axol Bioscience推出人源iPSC衍生的心房心肌細(xì)胞

       7月23日,致力于人源細(xì)胞培養(yǎng)、提供高度驗(yàn)證的原代細(xì)胞和iPSC衍生細(xì)胞以及優(yōu)化的培養(yǎng)基和生長(zhǎng)補(bǔ)充劑的Axol Bioscience公司,宣布推出人源iPSC衍生的心房肌細(xì)胞,用于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新的治療方法,促進(jìn)我們對(duì)心血管疾病的理解。由Axol的人源iPSC衍生的心室心肌細(xì)胞相同的供體產(chǎn)生,這種生理學(xué)相關(guān)的人源iPSC衍生細(xì)胞系快速且易于使用,可在解凍后7天內(nèi)制備好,用于電生理學(xué)、心 臟收縮性研究、心肌病篩查和研究。

       據(jù)Axol Bioscience公司首席執(zhí)行官Yichen Shi博士介紹,這是目前研究市場(chǎng)上唯一一個(gè)iPSC衍生的心房肌細(xì)胞產(chǎn)品。這些細(xì)胞將為研究人員提供一個(gè)快速且易于使用的平臺(tái),用于研究人類心房肌細(xì)胞,創(chuàng)建心房特異性疾病模型,以及后續(xù)開發(fā)用于識(shí)別疾病和改善治療。

       3、Gamida獲得FDA的孤兒藥資格,用于治療造血干細(xì)胞移植

       一家領(lǐng)先的細(xì)胞和免疫治療公司Gamida Cell宣布美國(guó)FDA已授予NiCord孤兒藥資格認(rèn)定,作為造血干細(xì)胞移植(HSCT)的治療方法。

       NiCord是Gamida Cell的主要臨床研究項(xiàng)目,是一種針對(duì)高風(fēng)險(xiǎn)血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的通用骨髓移植解決方案。與未經(jīng)處理的臍帶血相比,NiCord的療效有所提高,導(dǎo)致更少的細(xì)菌和真菌感染以及住院時(shí)間縮短。NiCord已獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定,是第一個(gè)獲得此稱號(hào)的骨髓移植替代品。它還獲得了美國(guó)和歐盟的孤兒藥資格。在美國(guó),歐洲和亞洲,正在進(jìn)行一項(xiàng)評(píng)估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究(NCT02730299)。

       4. Convelo開發(fā)再生藥物,治療神經(jīng)疾病的髓鞘損失

       Convelo Therapeutics宣布從隱匿模式成立,其使命是發(fā)現(xiàn)并開發(fā)一種可以再生神經(jīng)細(xì)胞周圍的保護(hù)性髓鞘層的新藥,這些神經(jīng)細(xì)胞在多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病中丟失,包括多發(fā)性硬化癥(MS)。Convelo的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)以Case Western Reserve University醫(yī)學(xué)院的Paul Tesar教授和Drew Adams教授實(shí)驗(yàn)室的成果為基礎(chǔ)。他們最近在《Nature》與《Nature Methods》上發(fā)表了一系列最新研究成果,確定了刺激中樞神經(jīng)系統(tǒng)新髓鞘細(xì)胞再生的中心分子通路。

 

       “能夠恢復(fù)髓鞘的藥物是以髓鞘丟失為特征的神經(jīng)退行性疾病患者的新治療范式,”被任命為Convelo Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官的Derrick Rossi博士說。在加入Convelo之前,Rossi博士是哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院和哈佛大學(xué)干細(xì)胞與再生生物學(xué)系的教員。他還曾在波士頓兒童醫(yī)院擔(dān)任研究員,他的實(shí)驗(yàn)室專注于干細(xì)胞生物學(xué)和再生醫(yī)學(xué)。Rossi博士擁有豐富的創(chuàng)業(yè)史,他是Moderna Therapeutics,Magenta Therapeutics和Intellia Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人。

       “MS是年輕人中最常見的慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病,患者僅能使用免疫調(diào)節(jié)藥物。這些可以有效減緩疾病的進(jìn)展但不會(huì)治愈疾病。我們的觀點(diǎn)是,直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)以刺激髓鞘再生的藥物有可能完全阻止或逆轉(zhuǎn)這些類型疾病的進(jìn)展。”

       5. 上海宣布將推動(dòng)生物治療產(chǎn)品應(yīng)用,打造干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)群

       7月25日,上海市人民政府正式發(fā)布了《關(guān)于推進(jìn)本市健康服務(wù)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展加快建設(shè)一流醫(yī)學(xué)中心城市的若干意見》,意見中明確提出:推動(dòng)新型個(gè)體化生物治療產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)化規(guī)范化應(yīng)用,打造免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療和基因檢測(cè)產(chǎn)業(yè)集群。支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展基因檢測(cè)服務(wù),把臨床需求確切、成本效益高的基因檢測(cè)項(xiàng)目納入醫(yī)保支付目錄。另外,意見中對(duì)于發(fā)展健康管理服務(wù)、推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同發(fā)展、發(fā)展各類健康研發(fā)創(chuàng)新機(jī)構(gòu)、強(qiáng)化個(gè)人健康消費(fèi)意識(shí)等均提出明確要求。

       參考資料:

       [1] SanBio: Joint Research Agreement for SB623 Targeting Dementia

       [2] Axol Bioscience Launch Human iPSC-derived Atrial Cardiomyocytes

       [3] Gamida Cell Receives Orphan Drug Designation from the FDA for NiCord® as a Treatment for Hematopoietic Stem Cell Transplantation

       [4] Convelo Therapeutics to Develop New Regenerative Medicines for Neurological Disease Characterized by Loss of Myelin

       原標(biāo)題:盤點(diǎn) | 一文看懂干細(xì)胞療法五大最新進(jìn)展

       

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