今日，丹麥專注于皮膚科疾病療法的LEO Pharma公司和加州罕見病療法公司PellePharm宣布達(dá)成戰(zhàn)略研發(fā)和推廣協(xié)議，聯(lián)合推動(dòng)治療具有未被滿足醫(yī)療需求的皮膚病的創(chuàng)新療法。這些疾病包括戈林綜合征（Gorlin Syndrome）和高頻基底細(xì)胞癌（BCC），它們是兩種罕見皮膚癌。
戈林綜合征是一種罕見遺傳病，患者在PTCH1基因上攜帶遺傳性基因突變。PTCH1編碼的PATCHED1蛋白是hedgehog信號(hào)通路的主要抑制因子。這一基因的失常導(dǎo)致多個(gè)BCC的產(chǎn)生，腫瘤大多出現(xiàn)在臉部。戈林綜合征目前沒有FDA批準(zhǔn)的療法，標(biāo)準(zhǔn)療法為手術(shù)治療。嚴(yán)重戈林綜合征患者可能每年需要接受高達(dá)30次手術(shù)，這會(huì)帶來疤痕并可能毀容。
高頻BCC患者與戈林綜合征患者相仿，體表出現(xiàn)大量BCC。與戈林綜合征不同的是，高頻BCC患者不攜帶遺傳性PTCH1基因突變。對(duì)這些患者目前的標(biāo)準(zhǔn)療法同樣是手術(shù)。
PellePharm公司開發(fā)的Patidegib是一種hedgehog信號(hào)通路的小分子抑制劑。它通過阻斷Smo蛋白功能，抑制hedgehog信號(hào)通路的激活，從而降低BCC的發(fā)生。Patidegib的外用凝膠配方已經(jīng)在2期臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出可喜療效。它已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格，用于治療戈林綜合征。
根據(jù)協(xié)議，LEO Pharma將為PellePharm提供7000萬美元的股權(quán)融資和研發(fā)支持，資助patidegib外用凝膠治療戈林綜合征的3期臨床試驗(yàn)。LEO Pharma有權(quán)獲得PellePharm公司的所有股票。PellePharm和它的股東們可能獲得高達(dá)6.9億美元基于合并、監(jiān)管和推廣里程碑的后續(xù)付款，并且可以獲得產(chǎn)品銷售分成。
“我們很高興和PellePharm達(dá)成合作。該公司是治療戈林綜合征方面的先驅(qū)和罕見皮膚病的專家。這一合作標(biāo)志著LEO Pharma進(jìn)入罕見皮膚病領(lǐng)域，同時(shí)給與我們獨(dú)特的機(jī)會(huì)，為受到這一嚴(yán)重疾病困擾的患者提供第一款療法。”LEO Pharma公司研究副總裁Thorsten Thormann博士說。
“我們的公司的理念是靶向罕見皮膚病，最有效地為患者帶來突破性療法。作為皮膚病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，LEO Pharma是我們理想的研發(fā)和推廣伙伴。這一合作讓我們可以在2019年初開展治療戈林綜合征的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)。我們期待與LEO Pharma共同解決其它具有未滿足醫(yī)療需求的罕見皮膚病。”PellePharm公司的總裁兼首席執(zhí)行官Sanuj Ravindran博士說。
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