初創(chuàng)公司QurAlis近日宣布，完成550萬美元的種子輪融資。QurAlis打算利用這筆資金推進肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）的臨床前期研究。
基于哈佛大學(xué)教授及其實驗室的工作，QurAlis的干細胞疾病模型來源于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者，以幫助識別潛在的精準(zhǔn)治療。
利用先進的干細胞技術(shù)，QurAlis的創(chuàng)始人Kevin Eggan教授、Clifford Woolf教授與Brian Wainger博士與ALS患者一起工作，將他們的一些皮膚細胞重新編程為干細胞。之后，將這些干細胞制成與ALS患者體內(nèi)退化的、相同類型的運動神經(jīng)元，并在實驗室環(huán)境中進行研究。通過仔細研究這些運動神經(jīng)元，他們發(fā)現(xiàn)其表現(xiàn)出與ALS患者相似的過度興奮性。通過仔細的測量，Wainger博士隨后確定了某種鉀通道Kv7.2/7.3通道的活性降低。與對照神經(jīng)元相比，Kv7.2/7.3的活性降低使得ALS運動神經(jīng)元過度興奮，其中SOD1基因中的ALS基因突變已從DNA中除去。已經(jīng)批準(zhǔn)的名為Ezogabine的癲癇藥物，也稱為瑞替加濱，能夠恢復(fù)Kv7.2/7.3通道的活性，并將運動神經(jīng)元的活動過度降低至正常水平。該藥還能夠增加ALS突變的運動神經(jīng)元的存活率。Ezogabine（瑞替加濱）現(xiàn)在2a期生物標(biāo)志物試驗中進行測試，以確認(rèn)它可以減少ALS患者的過度運動系統(tǒng)。如果是這樣，它也可能延長ALS患者的存活期。QurAlis的一個主要項目是將Kv7通路激活劑瑞替加濱確定為可能的ALS療法，而另一個目標(biāo)是恢復(fù)自噬通路。
QurAlis公司首席執(zhí)行官Kasper Roet博士說：“ALS是最常見的運動神經(jīng)元疾病，這不是一種單一的疾病，而是一系列具有不同潛在機制的疾病。由于人類遺傳學(xué)的發(fā)展進步和對疾病機理的認(rèn)識，我們現(xiàn)在知道超過25個與ALS有關(guān)的基因，其中許多基因也與FTD的形成有關(guān)。QurAlis的關(guān)注點是為不同ALS和FTD患者人群開發(fā)有針對性的治療藥物。我們的專有技術(shù)和患者來源的細胞，結(jié)合我們團隊在藥物化學(xué)和基于結(jié)構(gòu)的藥物設(shè)計方面的專業(yè)知識，使我們能夠快速找出可進入臨床試驗的候選藥物。通過投資者和合作伙伴的卓越支持，我們正在竭力將這些藥物盡快帶給相關(guān)患者。”
Amgen Ventures（安進風(fēng)險投資基金）、MP Healthcare Venture Management，Alexandria Venture Investments以及BioInnovation Capital和Viva Biotech參與本輪融資。
QurAlis在2017年贏得由安進公司贊助的“金票獎（golden ticket）”。最近又贏得了由輝瑞贊助的“金票獎”，在馬薩諸塞州劍橋的LabCentral獲得了為醫(yī)學(xué)研究所提供的配備和實驗室，外加上一年的預(yù)付租金。另外，QurAlis也是強生創(chuàng)新JLABS孵化器項目中的常駐企業(yè)，同樣在LabCentral所在地，獲得了ALS和額顳葉癡呆（FTD）臨床前研究的相關(guān)配備和實驗室。
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