今日（11月27日），Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司聯(lián)合宣布，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)雙方共同開發(fā)的Vitrakvi（larotrectinib）上市，用于治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者，不需考慮癌癥的發(fā)生區(qū)域，這就意味著不管什么癌種（組織/細(xì)胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用 larotrectinib進(jìn)行治療。
神經(jīng)營養(yǎng)酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合是存在于廣泛類型腫瘤的異常基因改變，導(dǎo)致失控的TRK信號及腫瘤生長。越來越多的證據(jù)表明，編碼TRKs蛋白的基因NTRKs可能與其他基因異常融合，產(chǎn)生可導(dǎo)致癌癥在全身多處部位生長的信號，出現(xiàn)NTRK基因融合的腫瘤類型包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等等。癌癥患者需要接受特定基于下一代測序或者免疫組化的檢測來確認(rèn)是否攜帶TRK融合癌。
Larotrectinib是新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑，同時也是一款從早期開發(fā)時期開始就針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類的廣譜腫瘤藥，可用于所有表達(dá)有原肌球蛋白受體激酶的腫瘤患者，而不是針對某個解剖位置的腫瘤，此前，Larotrectinib曾于2016年7月被美國FDA授予突破性藥物資格，用于TRK融合基因突變陽性的成人及兒童的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性實體瘤。
在今年10月份舉行的2018年歐洲腫瘤醫(yī)學(xué)協(xié)會會議（ESMO2018）上，一項關(guān)于larotrectinib治療涵蓋24種獨特腫瘤類型的TRK融合癌癥成人及兒童患者的臨床數(shù)據(jù)顯示，總緩解率（ORR）為80%，部分緩解率（PR）為62%、完全緩解率（CR）為18%，在補(bǔ)充數(shù)據(jù)集中，ORR為81%、PR為65%、CR為17%。
另外，今年2月新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（NEJM）發(fā)表的一項關(guān)于larotrectinib的三項安全性和有效性臨床研究結(jié)果顯示，對于年齡為4個月至76歲的患者，larotrectinib針對17種不同癌癥治療總體有效率為75％。
丹麥哥本哈根國家級醫(yī)院Rigshospitalet腫瘤學(xué)系醫(yī)學(xué)博士Ulrik Lassen曾評論稱：“larotrectinib在這些研究中治療涵蓋不同年齡、腫瘤起源部位或中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）受累的TRK融合癌癥患者獲得的緩解數(shù)據(jù)令人興奮。在補(bǔ)充數(shù)據(jù)集中，緩解率幾乎與主數(shù)據(jù)集相同，并且隨著患者隨訪時間延長，緩解持續(xù)時間實際上增加了。larotrectinib的治療經(jīng)驗提供了強(qiáng)有力的臨床證據(jù)，支持開發(fā)針對致癌驅(qū)動靶點的單用途藥物，并強(qiáng)調(diào)了腫瘤基因組譜能夠識別NTRK基因融合及其他激活該病的重要性。”
另值得一提的是，為了應(yīng)對耐藥問題，Loxo已經(jīng)開發(fā)出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于治療那些對larotrectinib產(chǎn)生耐藥性的患者，目前，LOXO-195也已獲得了頗為滿意的初步臨床數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)此前已發(fā)表于美國癌癥研究學(xué)會（AACR）旗下的《Cancer Discovery》雜志上，通過對Larotrectinib耐藥的前2名患者治療顯示，經(jīng)LOXO-195治療獲得了緩解。
FDA局長Scott Gottlieb表示：“對于larotrectinib的加速批準(zhǔn)上市，標(biāo)志著治療癌癥的療法從基于人體起源組織向基于腫瘤遺傳特征轉(zhuǎn)變的重要一步，我們現(xiàn)在有能力讓合適的患者在正確的時間獲得匹配藥物的治療。”
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