日前，總部位于美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市的Sarepta Therapeutics公司宣布以1.65億美元的價(jià)格收購(gòu)罕見(jiàn)病基因治療公司Myonexus Therapeutics。
作為交易協(xié)議的一部分，Sarepta獲得了5種基因治療候選藥物，可以治療不同類(lèi)型的肢帶型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（LGMD）。LGMD是一組遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，具有一系列共同的癥狀，包括進(jìn)行性衰弱的肌肉功能喪失以及臀部和肩部周?chē)∪獾南?，然后蔓延至手臂和腿部的肌肉。許多LGMD亞型的病情十分嚴(yán)重甚至威脅生命，并且通常會(huì)伴隨終生，此次收購(gòu)的5種基因治療候選藥物或許可以給這些患者帶來(lái)治療機(jī)會(huì)。
最初的合作協(xié)議是在2018年5月簽署的，當(dāng)時(shí)兩家公司同意合作開(kāi)發(fā)Myonexus旗下5種候選化合物。其中3個(gè)項(xiàng)目目前正處于臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)階段，另外兩款處于臨床前階段并準(zhǔn)備進(jìn)入臨床試驗(yàn)。而在此次的收購(gòu)協(xié)議中，Sarepta將出資1.65億美元購(gòu)買(mǎi)Myonexus的獨(dú)家經(jīng)營(yíng)權(quán)。
Myonexus公司所有資產(chǎn)管線（來(lái)自Myonexus Therapeutics官網(wǎng)）
據(jù)悉，這5種LGMD基因療法都使用了AAVrh74載體，這與Sarepta的杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）基因療法使用的是相同載體系統(tǒng)。該載體旨在為心臟和骨骼?。ò跫。┨峁┲委煟粫?huì)穿過(guò)血腦屏障，這在治療肌肉疾病方面特別有用。此外，MYO-101中使用的MHCK7啟動(dòng)子也與Sarepta的DMD基因療法中的相同。它被發(fā)現(xiàn)在肌肉中比其他MCK啟動(dòng)子更有效，并且它可以心臟中進(jìn)行強(qiáng)效表達(dá)，對(duì)多種亞型LGMD（包括LGMD2E、LGMD2B和LGMD2C）具有重要意義。
Sarepta公司總裁兼首席執(zhí)行官Doug Ingram表示，“Myonexus正在開(kāi)發(fā)的5種LGMD基因療法與我們的工作重點(diǎn)非常相配，可以進(jìn)一步推動(dòng)開(kāi)發(fā)新的治療方法，拯救嚴(yán)重限制生命的罕見(jiàn)遺傳病患者生命。公司對(duì)這些計(jì)劃的信心來(lái)自杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法和Myonexus的研發(fā)計(jì)劃有很多共同之處，包括發(fā)明者都是來(lái)自美國(guó)國(guó)家兒童醫(yī)院、擁有AAVrh74的共享載體，以及迄今為止類(lèi)似的臨床前安全性數(shù)據(jù)。我們很高興此次能夠成功收購(gòu)Myonexus，這將使我們能夠迅速尋找到LGMD患者的治療解決方案，并繼續(xù)構(gòu)建和驗(yàn)證我們基因治療引擎的有效性。”
Myonexus的總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)ichael Triplett也對(duì)收購(gòu)表達(dá)了意見(jiàn)，“我們與Sarepta合作不到一年，兩家公司具有為衰弱和致命疾病患者開(kāi)發(fā)LGMD療法的共同目標(biāo)。此次收購(gòu)鞏固了我們?yōu)槟切┠壳皼](méi)有治療方案的患者快速推進(jìn)治療的承諾。”
Sarepta股價(jià)過(guò)去12個(gè)月上漲117%，受此次收購(gòu)消息影響，截至周三（2月27日）收盤(pán)，漲幅超8%，報(bào)151.68美元。
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