今日，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱(chēng)AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進(jìn)和擴(kuò)展臨床試驗(yàn)，以及提高產(chǎn)品制造能力。這一大額融資進(jìn)一步體現(xiàn)了業(yè)界對(duì)基因療法領(lǐng)域的關(guān)注，近來(lái)這一領(lǐng)域出現(xiàn)多起大額并購(gòu)，大型醫(yī)藥公司紛紛布局基因療法，其中包括諾華、羅氏和渤健。
AskBio在2001年由Jude Samulski博士，肖嘯博士，和Sheila Mikhail法學(xué)博士共同創(chuàng)建。Jude Samulski博士是第一位克隆AAV基因組的科學(xué)家，他在北卡羅來(lái)納大學(xué)教堂山分校的研究對(duì)開(kāi)發(fā)AAV作為基因療法的病毒載體作出了突破性的貢獻(xiàn)。肖嘯博士是最先開(kāi)發(fā)微型抗肌萎縮蛋白基因的科學(xué)家，他的發(fā)現(xiàn)讓使用基因療法治療杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）成為可能。
使用AAV病毒載體遞送基因療法需要克服多重挑戰(zhàn)，例如，天然AAV病毒只能夠?qū)⒒虔煼ㄟf送到有限的人體器官中，而且人體的免疫系統(tǒng)可能已經(jīng)對(duì)AAV病毒產(chǎn)生免疫反應(yīng)，導(dǎo)致患者無(wú)法接受基因療法。人體中已經(jīng)產(chǎn)生對(duì)AAV病毒的免疫反應(yīng)是導(dǎo)致患者無(wú)法加入基因療法臨床試驗(yàn)的首要原因。
AskBio的獨(dú)創(chuàng)技術(shù)平臺(tái)能夠使用基因工程手段，對(duì)AAV病毒的衣殼蛋白進(jìn)行修改，從而構(gòu)建具有新型衣殼蛋白的AAV病毒。這些新型AAV病毒不但可以靶向人體中的不同器官，而且可以逃避人體中已有的抗AAV病毒抗體的攻擊，從而治療原先無(wú)法接受基因療法的患者。該公司開(kāi)發(fā)的AAV病毒載體技術(shù)已經(jīng)被AveXis公司使用，主打治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的基因療法Zolgensma有望本月獲得FDA批準(zhǔn)。
目前，該公司的研發(fā)管線(xiàn)中包括治療龐貝癥（Pompe disease）、肢帶肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（2i）、亨廷頓病、帕金森病和癲癇等疾病的基因療法。其中，治療龐貝癥的基因療法已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)。
本輪融資由TPG Capital和Vida Ventures領(lǐng)投，AskBio公司的創(chuàng)始人和董事會(huì)成員也投入了1000萬(wàn)美元。
很難想象，幾十年前我的博士研究項(xiàng)目將帶來(lái)新一代變革性療法，“AskBio公司總裁兼首席科學(xué)官Jude Samulski博士說(shuō)：“我很高興能夠與TPG和Vida公司合作，催化下一代基因療法的創(chuàng)新，將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為改變?nèi)藗兩畹寞煼ā?rdquo;
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