輝瑞（Pfizer）公司宣布，美國FDA批準(zhǔn)該公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，用于治療因?yàn)橐吧突蜻z傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性引起的心肌?。ˋTTR-CM）。Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）穩(wěn)定劑tafamidis的兩種口服配方。值得一提的是，這是FDA批準(zhǔn)的第一款治療AATR-CM的療法。
AATR-CM是一種危及生命的罕見疾病。它是由于TTR的不穩(wěn)定性造成的。TTR通常以四聚體的形式存在，當(dāng)不穩(wěn)定的四聚體解離后，會(huì)導(dǎo)致折疊錯(cuò)誤的TTR聚集并形成淀粉樣蛋白原纖維和淀粉樣蛋白沉積。這些淀粉樣蛋白在心臟中的沉積會(huì)導(dǎo)致心肌變硬，最終引起心力衰竭。
AATR-CM可以分為兩類，一種為遺傳型，是由于TTR基因產(chǎn)生突變而產(chǎn)生的；另一種為野生型，這些患者TTR基因上沒有產(chǎn)生突變，但是由于年齡增長會(huì)產(chǎn)生心臟中的淀粉樣蛋白沉積。野生型AATR-CM通常在60歲以上的男性中更容易出現(xiàn)。ATTR-CM患者通常只有在癥狀變得嚴(yán)重后才能夠獲得確診，一旦確診后，患者的中位生存期只有2-3.5年。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在美國大約有10萬名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被確診。
Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR穩(wěn)定劑，它通過與TTR的特異性結(jié)合，穩(wěn)定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩導(dǎo)致ATTR-CM的淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。Vyndaqel曾獲得FDA授予的快速通道資格和突破性療法認(rèn)定。它被輝瑞認(rèn)為是潛在的重磅藥物。
這一批準(zhǔn)是基于名為AATR-ACT的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。這是一項(xiàng)隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的全球性臨床試驗(yàn)，第一次檢測治療AATR-CM的療法。AATR-ACT試驗(yàn)結(jié)果表明，Vyndaqel在30個(gè)月的試驗(yàn)過程中，與安慰劑相比顯著降低由全因死亡率和心血管相關(guān)住院率組成的綜合指標(biāo)（p=0.0006）。
Vyndaqel不但能夠?qū)⑷蛩劳鲲L(fēng)險(xiǎn)降低30%（p=0.026），將心血管相關(guān)住院風(fēng)險(xiǎn)降低32%（p<0.0001），還可以提高患者的其它功能性指標(biāo)。例如，在接受治療后6個(gè)月，Vyndaqel可以減少患者6分鐘步行測試（6-minute walk test）表現(xiàn)的衰退。
“輝瑞致力于將突破性療法帶給患者，改變他們的生活。Vyndaqel和Vyndamax的批準(zhǔn)實(shí)現(xiàn)了我們對(duì)AATR-CM患者的這一承諾，”輝瑞罕見疾病全球總裁Paul Levesque先生說：“這一里程碑對(duì)這些患者來說是顛覆性的進(jìn)步，他們?cè)诮裉熘皼]有獲批療法來治療這一失能性的致命疾病。我們將繼續(xù)與醫(yī)生團(tuán)體合作，增進(jìn)對(duì)這一疾病的關(guān)注，最終提高AATR-CM的發(fā)現(xiàn)和診斷率。”
參考資料：
[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL? and VYNDAMAX? for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190506005185/en/U.S.-FDA-Approves-VYNDAQEL%C2%AE-VYNDAMAX%E2%84%A2-Patients-Transthyretin
[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019, from https://www.fiercepharma.com/marketing/watch-out-alnylam-and-ionis-pfizer-s-blockbuster-hopeful-vyndaqel-back-fda-attr-nod
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