BioMarin Pharmaceutical公司宣布，歐盟批準(zhǔn)該公司開(kāi)發(fā)的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16歲以上苯丙酮尿癥（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。這些患者血液中的Phe水平即使使用其它治療手段，仍然沒(méi)有得到足夠的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），這是歐洲第一款獲批的靶向PKU病理機(jī)制的酶替代療法。
PKU是一種罕見(jiàn)遺傳病，患者由于無(wú)法降解Phe，導(dǎo)致這種氨基酸在體內(nèi)聚集，并且對(duì)大腦產(chǎn)生**。如果不加以治療，Phe對(duì)大腦產(chǎn)生的**可能導(dǎo)致嚴(yán)重神經(jīng)和神經(jīng)心理問(wèn)題。由于這一疾病癥狀的嚴(yán)重性，很多國(guó)家的嬰兒在出生時(shí)會(huì)接受篩查，以確保盡早診斷并治療PKU。PKU患者需要通過(guò)特別飲食和其它方法終生控制體內(nèi)的Phe水平。
Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，它通過(guò)降解Phe來(lái)將患者血液中的Phe水平降低到目標(biāo)范圍。歐盟對(duì)Palynziq的批準(zhǔn)是基于其臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的結(jié)果，其中包含名為PRISM-2的3期臨床試驗(yàn)。這一試驗(yàn)結(jié)果表明，接受20 mg或40 mg劑量的Palynziq治療的患者在8周后能夠?qū)⒀篜he水平維持在553.0 μmol/L和566.3 μmol/L。20 mg或40 mg安慰劑對(duì)照組水平為1509.0 μmol/L和1164.0 μmol/L。
在為期36個(gè)月的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究中，使用Palynziq的患者的血液Phe水平獲得了持續(xù)的降低。平均Phe水平從基線的1233 μmol/L降低到565 μmol/L（第12個(gè)月，n=164），345 μmol/L（第24個(gè)月，n=90），和341 μmol/L（第36個(gè)月，n=48）。在36個(gè)月之后，72%的患者達(dá)到歐盟推薦的治療目標(biāo)（Phe水平低于600 μmol/L）。
“Palynziq的獲批是我們對(duì)PKU患者15年來(lái)承諾的最新里程碑。BioMarin為世界各地的PKU患者帶來(lái)了目前僅有的兩款獲批療法。我們將繼續(xù)利用在PKU方面的專(zhuān)長(zhǎng)，進(jìn)一步推動(dòng)治療這一嚴(yán)重罕見(jiàn)病的標(biāo)準(zhǔn)療法。”BioMarin主席兼首席執(zhí)行官Jean-Jacques Bienaimé先生說(shuō)。
參考資料：
[1] European Commission Approves Palynziq? (pegvaliase injection) for Treatment of Phenylketonuria (PKU) in Patients Aged 16 Years or Older Retrieved May 6, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-palynziq-pegvaliase-injection-for-treatment-of-phenylketonuria-pku-in-patients-aged-16-years-or-older-300844276.html
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