日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因療法KB103在2期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果，治療營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。該療法同時(shí)獲得了FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定，RMAT認(rèn)定旨在加快再生醫(yī)療產(chǎn)品（包括基因治療產(chǎn)品）的開(kāi)發(fā)和批準(zhǔn)。
DEB是一種罕見(jiàn)的慢性遺傳性疾病，患者編碼VII型膠原蛋白（COL7）的基因出現(xiàn)突變，皮膚中缺少膠原蛋白，從而導(dǎo)致表皮與真皮分離?；颊咂つw異常敏感脆弱，輕微的摩擦或打擊便會(huì)導(dǎo)致皮膚起泡或脫落，為其帶來(lái)難以忍受的痛苦。目前尚無(wú)這種疾病的獲批治療方法。
KB103是一種復(fù)制缺陷型、非整合型病毒載體，利用Krystal公司的STAR-D平臺(tái)進(jìn)行工程化生產(chǎn)，可將具備正常功能的人類COL7A1基因直接遞送至患者的分裂和未分裂皮膚細(xì)胞。HSV-1與其他病毒載體相比，可更有效地穿透皮膚細(xì)胞。同時(shí)，HSV-1可以容納體積大且數(shù)量多的基因，加之其低免疫原性，成為直接和重復(fù)遞送轉(zhuǎn)基因至皮膚細(xì)胞的合適載體。
在KB103的2期臨床試驗(yàn)（GEM-2）中，6名皮膚受傷患者通過(guò)KB103治療后5名患者達(dá)到傷口閉合，KB103處理傷口達(dá)到傷口閉合的平均時(shí)間為23天。除了其中一例慢性傷口，其余經(jīng)KB103治療后可保持90天的傷口閉合。
GEM研究的首席研究員、斯坦福大學(xué)的皮膚病學(xué)副教授Peter Marinkovich博士提到，目前迫切需要為大皰性表皮松解癥（EB）患者提供新的治療方法，尤其是為患有這種疾病的患者提供簡(jiǎn)便、無(wú)痛的治療方法緩解其病痛。KB103的1、2期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果讓人們看到了治療大皰性表皮松解癥的新希望。該公司計(jì)劃在今年年底之前啟動(dòng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)。
參考資料
[1] Krystal Biotech Announces Positive Results from Phase 2 Clinical Trial (“GEM-2 study”) of KB103 and Receives Regenerative Medicine Advanced Therapy (“RMAT”) Designation from FDA for KB103. Retrieved June 25, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/06/24/1872942/0/en/Krystal-Biotech-Announces-Positive-Results-from-Phase-2-Clinical-Trial-GEM-2-study-of-KB103-and-Receives-Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-RMAT-Designation-from-FDA-for-KB103.html
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