當?shù)谝粋€治療神經(jīng)肌肉的基因療法獲批，世界為之歡欣鼓舞。
這個治療脊髓肌萎縮（SMA）的一次性治療方法，由AveXis公司開發(fā)，代碼為AVXS-101。隨后，AveXis公司被瑞士藥企諾華以87億美元的價格收購。
今年5月底，這個基因療法獲得美國食品藥品監(jiān)管局FDA的批準，以Zolgensma的商品名上市。
定價212萬美元，妥妥成為史上第一高價藥。
根據(jù)最新FDA的披露，這個基因療法可能存在數(shù)據(jù)操縱問題。
FDA的聲明顯示，在AVXS-101獲批后，6月28日, FDA從產(chǎn)品制造商AveXis Inc.獲悉了數(shù)據(jù)操縱問題。該問題會影響在生物制劑許可證申請(BLA)和FDA審評中提交的動物產(chǎn)品測試中的某些數(shù)據(jù)的準確性。
換句話說，數(shù)據(jù)可能存在虛假的問題。
生產(chǎn)工藝數(shù)據(jù)
FDA負責(zé)生物制品審評審批的負責(zé)人，彼得馬克斯（Peter Marks）指出，這個數(shù)據(jù)問題可能相對不大。
“在機構(gòu)審評的提交的大量信息中,涉及的問題數(shù)據(jù)僅限于營銷應(yīng)用程序中包含的產(chǎn)品測試數(shù)據(jù)的一小部分。制造商使用此產(chǎn)品測試數(shù)據(jù)來支持其產(chǎn)品生產(chǎn)工藝的開發(fā)。”
目前，諾華的基因療法Zolgensma仍然在上市銷售。FDA說，“正在仔細評估這個問題, 并仍然相信，Zolgensma應(yīng)該繼續(xù)在市場上銷售。”
但是，數(shù)據(jù)操控影響數(shù)據(jù)完整性，畢竟是一個嚴重問題。
“證明產(chǎn)品有效性及其安全性的全部證據(jù)繼續(xù)為整體有利的獲益和風(fēng)險評估提供令人信服的證據(jù)。然而,在產(chǎn)品開發(fā)過程中使用的產(chǎn)品測試數(shù)據(jù)的完整性仍然是我們繼續(xù)調(diào)查和認真對待的問題。”他強調(diào)表示道。
廠家事先知道？
根據(jù)細胞和先進治療辦公室主任威爾遜·布賴恩(Wilson Bryan)的備忘錄，AveXis公司早在 2019 年3 月14 日就知道了數(shù)據(jù)操縱，比獲得批準要早兩個多月。
雖然這個產(chǎn)品可能最終會獲得批準，但是，如果FDA能更早地意識到數(shù)據(jù)操縱問題, 這個批準將被推遲，而不是在預(yù)定的5月31日的《處方藥使用者費法案》(PDUFA)目標日期之前就獲得批準。
在這個備忘錄中 , 這位官員還描述縱道，數(shù)據(jù)源于體內(nèi)的murine 效力測定。這些數(shù)據(jù)“對于描述在第一階段和第三階段臨床試驗中使用的基因療法版本之間的可比性至關(guān)重要”, 他表示道。
“操縱的數(shù)據(jù)涉及一個測定結(jié)果 ( SOP-285 ) , 這對于描述產(chǎn)品的兩個版本之間的可比性至關(guān)重要。數(shù)據(jù)操縱似乎可能會影響對I期臨床試驗結(jié)果的解釋，以及對原始生物制品新藥申請BLA中一些(但不是全部)非臨床研究的解釋,"他寫道。
對此，F(xiàn)DA表示，將對于這種沒有通知FDA的數(shù)據(jù)操縱做法進行調(diào)查，并且考慮采取后繼的措施。
“我們還意識到，AveXis 在 FDA 批準該產(chǎn)品之前已經(jīng)意識到了數(shù)據(jù)操縱問題，導(dǎo)致其 BLA 中不準確。但直到產(chǎn)品獲得批準后才通知 FDA。”
“FDA將利用其全部權(quán)力，采取適當行動，其中可能包括民事或刑事處罰。”
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