今日，致力于開發(fā)精準(zhǔn)抗癌療法的Blueprint Medicines公司宣布，美國FDA已接受該公司為avapritinib遞交的新藥申請（NDA），用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者，或者作為四線療法治療GIST。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強(qiáng)力KIT和PDGFRA抑制劑。FDA同時授予這一申請優(yōu)先審評資格，預(yù)計在明年2月14日之前作出回復(fù)。
GIST是一種在骨骼或者胃腸道的結(jié)締組織中出現(xiàn)的肉瘤。腫瘤起源于胃腸道壁的細(xì)胞，在胃部和小腸最為常見。大多數(shù)患者的診斷年齡在50至80歲之間。大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變，導(dǎo)致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強(qiáng)。由于目前已有的療法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會導(dǎo)致對現(xiàn)有療法的抗性和疾病進(jìn)展。
對于無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者來說，對基因突變的檢測是為他們定制個體化療法的關(guān)鍵。目前，KIT驅(qū)動的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后，如果疾病繼續(xù)進(jìn)展，他們沒有獲批療法。而PDGFRα D842V驅(qū)動的GIST患者通常在接受已有療法3-4個月之后疾病會繼續(xù)進(jìn)展。
▲Avapritinib分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：PubChem）
Avapritinib是一種靶向激酶激活構(gòu)象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。美國FDA已授予avapritinib突破性療法認(rèn)定用于兩種適應(yīng)癥：一種用于治療具有PDGFRα D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST的患者；另一種用于治療系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM），包括具有侵襲性的幾種SM亞型，SM的亞型與肥大細(xì)胞白血?。∕CL）有關(guān)。
日前在美國臨床腫瘤學(xué)會年會上，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請的臨床試驗數(shù)據(jù)。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時，客觀緩解率（ORR）達(dá)到86%。在作為四線療法治療GIST患者時，ORR達(dá)到22%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為10.2個月。去年基石藥業(yè)（CStone Pharmaceuticals）獲得在中國研發(fā)和推廣這款藥物的權(quán)利。
“攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者和四線GIST成人患者需要新的治療方案來解決疾病的潛在驅(qū)動因素，”Blueprint Medicines首席醫(yī)療官Andy Boral博士說。“FDA接受我們的優(yōu)先審評申請，使我們離向GIST患者提供avapritinib的目標(biāo)更近了一步，我們期待在審評過程當(dāng)中與FDA進(jìn)行密切合作。”
參考資料：[1] Blueprint Medicines Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Avapritinib for the Treatment of PDGFRA Exon 18 Mutant GIST and Fourth-Line GIST. Retrieved August 7, 2019, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-fda-acceptance-new-drug
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