今日,美國(guó)FDA發(fā)布了一份簡(jiǎn)短的指南草案,其主題頗具話題性——在乳腺癌臨床試驗(yàn)中鼓勵(lì)納入男性患者。
男性乳腺癌的病例并不常見。據(jù)統(tǒng)計(jì),在所有乳腺癌病例中,只有不到1%發(fā)生于男性。由于男性乳腺癌患者很罕見,因此乳腺癌治療的臨床試驗(yàn)通常不會(huì)納入男性受試者。這個(gè)普遍的做法會(huì)導(dǎo)致男性的治療數(shù)據(jù)缺乏,也使得男性乳腺癌患者需要基于女性受試者參與的臨床研究和數(shù)據(jù)來進(jìn)行治療。
但與女性乳腺癌相比,男性乳腺癌卻有一些不同的特征——譬如患者在確診時(shí),往往年齡更大,確診時(shí)疾病更容易處于晚期,且更容易發(fā)生淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。盡管FDA批準(zhǔn)的一些乳腺癌療法并不區(qū)分性別,但依舊有許多藥品僅獲批用于女性乳腺癌患者。它們是否能用來治療男性,可能還需要進(jìn)一步的數(shù)據(jù)來進(jìn)行支持。
今日由FDA藥品審評(píng)與研究中心(CDER)和生物制品審評(píng)與研究中心(CBER)聯(lián)合發(fā)布的這份名為《男性乳腺癌:開發(fā)治療藥物》的行業(yè)指南草案做出了兩個(gè)建議。首先,在乳腺癌療法的臨床試驗(yàn)入組標(biāo)準(zhǔn)中,應(yīng)當(dāng)也允許男性入組。如果需要排除掉男性,則需要提供明確的科學(xué)依據(jù)。FDA強(qiáng)調(diào),男性乳腺癌患者的治愈率可能比較低,但這不足以成為將它們排除在臨床試驗(yàn)外的理由。
其次,對(duì)于某個(gè)特定的乳腺癌藥物,如果臨床試驗(yàn)中沒有納入男性患者,或男性患者的數(shù)量極少,F(xiàn)DA則建議先對(duì)該藥物進(jìn)行療效和安全性的評(píng)估。如果根據(jù)其作用機(jī)制,預(yù)計(jì)療效和安全性不會(huì)有性別上的差異,則可以在FDA批準(zhǔn)的適應(yīng)癥中納入男性患者,進(jìn)行進(jìn)一步的研究。如果由于性別差異(比如激素水平等)導(dǎo)致某款療法在療效與安全性上存在潛在風(fēng)險(xiǎn),那么我們可以使用小型單臂臨床試驗(yàn)以及真實(shí)世界數(shù)據(jù)的研究,來獲取額外的支持性數(shù)據(jù)。
該指南最終定稿后,將為行業(yè)提供男性乳腺癌治療藥物臨床開發(fā)的清晰信息。FDA藥品審評(píng)與研究中心的腫瘤學(xué)卓越中心主任與血液病和腫瘤藥品辦公室代理主任Richard Pazdur博士評(píng)論說:“一旦最終定稿,今天發(fā)布的指南草案中的建議將鼓勵(lì)開發(fā)用于男性乳腺癌患者治療的藥品,并最終為患者提供更多獲得FDA批準(zhǔn)的治療方案。”
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