Repare Therapeutics，一家致力于開發(fā)新型合成致死靶向療法的精準(zhǔn)腫瘤學(xué)公司，日前宣布完成了8250萬美元的B輪融資。截至目前，Repare已經(jīng)獲得了超過1.4億美元的資本。該公司曾入選業(yè)界知名的年度 “生物技術(shù)猛公司”（FierceBiotech's 2017 Fierce 15）榜單。
該公司表示，將利用這筆融資將ATR抑制劑RP-3500在2020年推進(jìn)到臨床階段。在接下來的2到3個(gè)季度里，Repare還將推進(jìn)另一個(gè)項(xiàng)目“ Manchester”，一種未公開的CCNE1合成致死靶向療法，并將繼續(xù)推進(jìn)其合成致死DNA損傷修復(fù)研發(fā)管線，包括其DNA聚合酶theta（Polθ）項(xiàng)目，該項(xiàng)目最近與小野制藥公司開展在日本和一些亞洲地區(qū)的合作。
Repare正在通過靶向特定腫瘤細(xì)胞的脆弱性，為患者開發(fā)新型的精準(zhǔn)腫瘤藥物。其方法整合了來自細(xì)胞生物學(xué)領(lǐng)域多個(gè)方向的研究見解，包括DNA修復(fù)（DNA repair）和合成致死（synthetic lethality）。Repare的平臺(tái)利用了專有的高通量CRISPR基因組編輯方法來發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)，同時(shí)也結(jié)合高分辨率蛋白質(zhì)晶體學(xué)、計(jì)算生物學(xué)和臨床信息學(xué)。
合成致死性的核心概念是：雖然腫瘤可以耐受DNA層面上的單個(gè)缺陷，但多個(gè)缺陷組合會(huì)有效導(dǎo)致惡性腫瘤細(xì)胞的死亡。最近獲得批準(zhǔn)的幾種PARP抑制劑為誘導(dǎo)合成致死這一創(chuàng)新型方法提供了明確的原則性證明。Repare及其創(chuàng)始人已經(jīng)開發(fā)了大規(guī)模且新穎的方法來發(fā)現(xiàn)更多的藥物靶點(diǎn)，當(dāng)它們被抑制時(shí)便可能誘導(dǎo)合成致死性。針對(duì)這些靶標(biāo)的新藥物有希望以單一療法形式，或結(jié)合現(xiàn)有藥物的組合方案改善癌癥治療。
Repare總裁兼首席執(zhí)行官Lloyd m. Segal博士表示: “我們很高興能獲得投資者們支持，繼續(xù)打造公司在合成殺傷性和DNA損傷修復(fù)精準(zhǔn)腫瘤治療方面的領(lǐng)先地位。”
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