2019年10月10日，全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物--諾西那生鈉注射液在國內(nèi)完成對(duì)首批脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy，以下簡稱SMA)患兒的鞘內(nèi)注射，開啟了SMA治療的新里程。
脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。諾西那生鈉注射液上市之前，此病屬于無藥可治的情況，國內(nèi)及全世界范圍內(nèi)對(duì)SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。
諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊商品名SPINRAZA），渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，目前，該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019 年 2 月 22 日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療5q 脊髓性肌萎縮癥(SMA)，并成為中國首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。
諾西那生鈉（Spinraza）是一種反義寡核苷酸，可改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)，屬于一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液通過鞘內(nèi)注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程，該藥物在2018年11月頒布的2018年國際蓋倫獎(jiǎng)（2018 International Prix Galien）中榮獲"最佳生物技術(shù)產(chǎn)品"的榮譽(yù)。
諾西那生鈉注射液（Spinraza）在美國的治療費(fèi)用相當(dāng)昂貴，定價(jià)為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬美元，第二年的費(fèi)用降低一半至37.5萬美元。在國內(nèi)該藥目前售價(jià)為每支69.7萬元，屬于完全自費(fèi)藥物，已創(chuàng)下了中國藥品售價(jià)的新紀(jì)錄，我們期待SMA藥物能早日納入國家或地方醫(yī)保藥品目錄，幫助SMA患者家庭解決治療負(fù)擔(dān)，讓保障罕見病患者用藥真正成為現(xiàn)實(shí)。
圖 Spinraza銷售數(shù)據(jù)（來源：醫(yī)藥魔方NextPharma）
諾西那生鈉注射液（Spinraza）在美國及歐盟均獲得孤兒藥資格，2018年5月，SMA被列入中國國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》中。Spinraza在國內(nèi)的整個(gè)審批周期不到6個(gè)月（173天），距離Spinraza在美國首次獲批也只有2年零2個(gè)月（794天）。這種審批速度得益于國家實(shí)施的針對(duì)罕見病及臨床急需的境外新藥的系列政策：
2017年12月國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《總局關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，其中明確提出將罕見病加入優(yōu)先審評(píng)范圍。
2018年5月國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》，其中明確對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊申請。
2018年6月20日的國務(wù)院常務(wù)會(huì)議提出，有序加快境外已上市新藥在境內(nèi)上市審批，對(duì)治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求。
2018年7月國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》，支持符合條件的部分進(jìn)口罕見病藥品豁免臨床進(jìn)入中國。
2018年8月8日，CDE發(fā)布了第一批48個(gè)臨床急需境外新藥名單。
2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。
2018年10月31日，國家藥監(jiān)局會(huì)同國家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》及申報(bào)資料要求，建立專門通道對(duì)臨床急需境外上市新藥審評(píng)審批，對(duì)罕見病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個(gè)月、6個(gè)月內(nèi)審結(jié)。
2019年3月28日，CDE發(fā)布通知，遴選出第二批30個(gè)境外已上市的臨床急需新藥名單。
……
國家對(duì)進(jìn)口臨床急需用藥及罕見病用藥持續(xù)關(guān)注，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2018年共有102個(gè)（涉及59個(gè)產(chǎn)品）進(jìn)口藥品獲批，通過優(yōu)先審評(píng)獲批上市的有25個(gè)產(chǎn)品（詳見表1 2018年通過優(yōu)先審評(píng)獲批的進(jìn)口藥），多為具有明顯治療優(yōu)勢的創(chuàng)新藥、兒童用藥及罕見病用藥。其中默沙東九價(jià)宮頸癌**（HPV**）在中國獲批上市，被稱為"有史以來獲批最快的一款藥品"，從提出申請到獲批上市只用了9天，得到輿論的一片好評(píng)。另外2018年8月，羅氏阿來替尼膠囊進(jìn)口注冊申請獲批，用于一線治療ALK陽性晚期非小細(xì)胞肺癌，被稱為"上市時(shí)滯最短的一款新藥"，幾乎實(shí)現(xiàn)了海外新藥在中國與歐盟同步上市，該藥于2017年11月、12月在美國和歐盟獲批。
另外，根據(jù)CDE公示的優(yōu)先審評(píng)公示數(shù)據(jù)，2016年至今公示的納入優(yōu)先審評(píng)品種名單共有950個(gè)品種，其中進(jìn)品藥品為306個(gè)，2019年公示的納入優(yōu)先審評(píng)品種名單共有49個(gè)（詳見表2 CDE 2019年公示的納入優(yōu)先審評(píng)的進(jìn)口藥品名單）。
表1 2018年通過優(yōu)先審評(píng)獲批的進(jìn)口藥
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NO |
品名 |
批準(zhǔn)日期 |
公司名稱 |
理由 |
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1 |
帕妥珠單抗注射液 |
2018.12.17 |
羅氏 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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2 |
艾美賽珠單抗注射液 |
2018.11.30 |
豪夫邁•羅氏 |
臨床急需的罕見病 |
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3 |
拉考沙胺片 |
2018.11.21 |
UCB Pharma SA |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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4 |
塞瑞替尼膠囊 |
2018.10.31 |
諾華 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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5 |
注射用拉布立海 |
2018.10.15 |
賽諾菲 |
兒童用藥 |
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6 |
奧達(dá)特羅吸入噴霧劑 |
2018.10.15 |
勃林格殷格翰 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
|
7 |
鹽酸托莫西汀口服溶液 |
2018.9.11 |
禮來 |
兒童用藥 |
|
8 |
丁 丙 諾 啡 納 洛酮舌下片 |
2018.9.11 |
Indivior UK Limited |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
|
9 |
依庫珠單抗注射液 |
2019.9.4 |
Alexion Europe SAS |
臨床急需的兒童藥和罕見病用藥 |
|
10 |
甲磺酸侖伐替尼膠囊 |
2018.9.4 |
衛(wèi)材 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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11 |
奧拉帕利片 |
2018.8.22 |
阿斯利康 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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12 |
鹽酸阿來替尼膠囊 |
2018.8.12 |
羅氏 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
|
13 |
哌柏西利膠囊 |
2018.7.31 |
輝瑞 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
|
14 |
依洛尤單抗注射液 |
2018.7.31 |
安進(jìn) |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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15 |
帕博利珠單抗注射液 |
2018.7.20 |
默沙東 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
|
16 |
噻托溴銨奧達(dá)特羅吸入噴霧劑 |
2018.7.18 |
勃林格殷格翰 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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17 |
特立氟胺片 |
2018.7.18 |
賽諾菲 |
罕見病 |
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18 |
小兒法羅培南鈉顆粒 |
2018.7.5 |
Maruho Co., Ltd. |
兒童用藥 |
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19 |
納武利尤單抗注射液 |
2018.6.15 |
百時(shí)美施貴寶 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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20 |
德拉馬尼片 |
2018.5.18 |
大冢制藥 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
|
21 |
九價(jià)人乳頭瘤病毒**(釀酒酵母) |
2018.4.28 |
默沙東 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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22 |
格隆溴銨吸入粉霧劑用膠囊 |
2018.4.16 |
諾華 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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23 |
枸櫞酸伊沙佐米膠囊 |
2018.4.12 |
武田 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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24 |
烏美溴銨維蘭特羅吸入粉霧劑 |
2018.3.12 |
Glaxo Group Limited |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
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25 |
阿柏西普眼內(nèi)注射溶液 |
2018.2.2 |
拜耳 |
具有明顯治療優(yōu)勢創(chuàng)新藥 |
表2 CDE 2019年公示的納入優(yōu)先審評(píng)的進(jìn)口藥品名單
|
序號(hào) |
受理號(hào) |
藥品名稱 |
注冊申請人 |
公示日期 |
|
1 |
JXSS1900051 |
注射用重組人凝血因子VIII |
杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司 |
2019-09-16 |
|
2 |
JXSS1900052 |
注射用重組人凝血因子VIII |
杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司 |
2019-09-16 |
|
3 |
JXHS1900109 |
氯化鐳[223Ra]注射液 |
拜耳醫(yī)藥保健有限公司 |
2019-09-02 |
|
4 |
JXSS1900046 |
艾度硫酸酯酶β注射液 |
諾愛藥業(yè) （上海）有限公司 |
2019-09-02 |
|
5 |
JXHS1900090 |
曲美替尼片 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-08-22 |
|
6 |
JXHS1900091 |
曲美替尼片 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-08-22 |
|
7 |
JXHS1900092 |
達(dá)拉非尼膠囊 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-08-22 |
|
8 |
JXHS1900093 |
達(dá)拉非尼膠囊 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-08-22 |
|
9 |
JXSS1900014 |
西妥昔單抗注射液 |
默克雪蘭諾有限公司 |
2019-08-19 |
|
10 |
JXSS1900044 |
帕博利珠單抗注射液 |
默沙東研發(fā)（中國）有限公司 |
2019-08-19 |
|
11 |
JXSS1900037 |
納武利尤單抗注射液 |
百時(shí)美施貴寶（中國）投資有限公司 |
2019-08-06 |
|
12 |
JXSS1900038 |
納武利尤單抗注射液 |
百時(shí)美施貴寶（中國）投資有限公司 |
2019-08-06 |
|
13 |
JXHS1900086 |
乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊 |
勃林格殷格翰（中國）投資有限公司 |
2019-08-05 |
|
14 |
JXHS1900088 |
乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊 |
勃林格殷格翰（中國）投資有限公司 |
2019-08-05 |
|
15 |
JXSS1900025 |
司庫奇尤單抗注射液 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-08-05 |
|
16 |
JXSS1900039 |
注射用重組人凝血因子Ⅷ |
諾和諾德（中國）制藥有限公司 |
2019-08-05 |
|
17 |
JXSS1900040 |
注射用重組人凝血因子Ⅷ |
諾和諾德（中國）制藥有限公司 |
2019-08-05 |
|
18 |
JXSS1900041 |
注射用重組人凝血因子Ⅷ |
諾和諾德（中國）制藥有限公司 |
2019-08-05 |
|
19 |
JXSS1900042 |
注射用重組人凝血因子Ⅷ |
諾和諾德（中國）制藥有限公司 |
2019-08-05 |
|
20 |
JXHS1900035 |
馬昔騰坦片 |
愛可泰隆醫(yī)藥貿(mào)易（上海）有限公司 |
2019-07-10 |
|
21 |
JXSS1900012 |
注射用恩美曲妥珠單抗 |
羅氏（中國）投資有限公司 |
2019-06-26 |
|
22 |
JXSS1900013 |
注射用恩美曲妥珠單抗 |
羅氏（中國）投資有限公司 |
2019-06-26 |
|
23 |
JXHS1900037 |
硫酸氫氯吡格雷片 |
山德士（中國）制藥有限公司 |
2019-06-21 |
|
24 |
JXHS1900047 |
依達(dá)拉奉氯化鈉注射液 |
田邊三菱制藥研發(fā)（北京）有限公司 |
2019-06-21 |
|
25 |
JXSS1900015 |
注射用維布妥昔單抗 |
武田藥品（中國）有限公司 |
2019-05-30 |
|
26 |
JXHS1800068 |
拉考沙胺糖漿 |
優(yōu)時(shí)比貿(mào)易（上海）有限公司 |
2019-05-07 |
|
27 |
JXHS1900028 |
西尼莫德片 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-05-07 |
|
28 |
JXHS1900029 |
西尼莫德片 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-05-07 |
|
29 |
JXHS1900045 |
阿伐曲泊帕片 |
上海復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司 |
2019-04-30 |
|
30 |
JXHS1900036 |
阿帕魯胺片 |
西安楊森制藥有限公司 |
2019-04-29 |
|
31 |
JXSS1900001 |
納武利尤單抗注射液 |
百時(shí)美施貴寶（中國）投資有限公司 |
2019-03-11 |
|
32 |
JXSS1900002 |
納武利尤單抗注射液 |
百時(shí)美施貴寶（中國）投資有限公司 |
2019-03-11 |
|
33 |
JXHS1800081 |
達(dá)拉非尼膠囊 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-02-26 |
|
34 |
JXHS1800082 |
達(dá)拉非尼膠囊 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-02-26 |
|
35 |
JXHS1800083 |
曲美替尼片 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-02-26 |
|
36 |
JXHS1800084 |
曲美替尼片 |
北京諾華制藥有限公司 |
2019-02-26 |
|
37 |
JXHS1800080 |
普拉曲沙注射液 |
萌蒂(中國)制藥有限公司 |
2019-02-25 |
|
38 |
JXSS1800042 |
帕妥珠單抗注射液 |
羅氏（中國）投資有限公司 |
2019-02-25 |
|
39 |
JXSS1800032 |
阿利珠單抗注射液 |
賽諾菲（中國）投資有限公司 |
2019-02-19 |
|
40 |
JXSS1800033 |
阿利珠單抗注射液 |
賽諾菲（中國）投資有限公司 |
2019-02-19 |
|
41 |
JXSS1800034 |
阿利珠單抗注射液 |
賽諾菲（中國）投資有限公司 |
2019-02-19 |
|
42 |
JXSS1800035 |
阿利珠單抗注射液 |
賽諾菲（中國）投資有限公司 |
2019-02-19 |
|
43 |
JXSS1800044 |
阿達(dá)木單抗注射液 |
艾伯維醫(yī)藥貿(mào)易（上海）有限公司 |
2019-02-15 |
|
44 |
JXHS1800071 |
拉考沙胺注射液 |
優(yōu)時(shí)比貿(mào)易（上海）有限公司 |
2019-02-11 |
|
45 |
JXSS1800043 |
阿達(dá)木單抗注射液 |
艾伯維醫(yī)藥貿(mào)易（上海）有限公司 |
2019-01-25 |
|
46 |
JXHS1800033 |
布地奈德格隆溴銨福莫特羅吸入氣霧劑 |
阿斯利康投資（中國）有限公司 |
2019-01-18 |
|
47 |
JXHS1800034 |
布地奈德格隆溴銨福莫特羅吸入氣霧劑 |
阿斯利康投資（中國）有限公司 |
2019-01-18 |
|
48 |
JXHS1800035 |
布地奈德格隆溴銨福莫特羅吸入氣霧劑 |
阿斯利康投資（中國）有限公司 |
2019-01-18 |
|
49 |
JXSS1800028 |
依洛尤單抗注射液 |
安進(jìn)生物技術(shù)咨詢（上海）有限公司 |
2019-01-14 |
雖然諾西那生鈉注射液價(jià)格昂貴，但是對(duì)比疾病的傷痛和死亡的威脅，畢竟給患者自身和患者家庭帶來的生的希望。希望國家藥監(jiān)局和CDE繼續(xù)秉持科學(xué)發(fā)展觀，持續(xù)優(yōu)化藥品審評(píng)審批流程，促進(jìn)國內(nèi)外更多優(yōu)秀藥物及時(shí)上市，可以更早更好的服務(wù)于病患。
作者簡介：zhulikou431，高級(jí)工程師、PDA會(huì)員、ISPE會(huì)員、ECA會(huì)員、PQRI會(huì)員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計(jì)、國際認(rèn)證、國際注冊、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)管理工作。
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