11月18日，Anelixis Therapeutics宣布完成新一輪融資。本輪融資由BVF Partners（BVF）牽頭，尚未公布其他財務條款。此外，作為本次融資的一部分，BVF的負責人Arman Gupta被任命為Anelixis董事會成員。
Anelixis成立于2013年，是一家位于美國馬薩諸塞州劍橋市的處于臨床階段的生物制藥公司。該公司是ALS Therapy Development Institute的一個子公司，專注于神經退行性疾病免疫調節(jié)藥物的開發(fā)，用于治療肌萎縮性側索硬化癥（ALS）和阿爾茨海默氏?。ˋD）。
ALS是一種漸進性神經退行性疾病，這種疾病通常是致命的，診斷后患者通常只能存活3-5年。該疾病常見于四五十歲中老年群體，對患者及其家人產生了重大影響。ALS是一種孤兒疾病，美國每年約有5000例新診斷病例。不到10％的ALS病例是遺傳的，通常稱為家族性ALS（FALS）。其余90％的ALS病例為散發(fā)型（SALS），其病因尚不清楚。
Anelixis擁有一系列阻斷CD40L活性的抗體，目前正在開發(fā)其主要化合物AT-1501。該抗體缺乏FC效應器功能，可阻斷淋巴細胞和抗原呈遞細胞之間的共刺激信號傳導，減緩ALS進程。AT-1501可用于肌萎縮性側索硬化癥的治療、器官和細胞移植以及自身免疫方面。AT-1501被預測可以對所有類型的ALS產生作用。
Anelixis還宣布完成了AT-1501第一階段安全性和藥代動力學研究。AT-1501在所有劑量測試中均表現出良好的耐受性，其藥代動力學特性與IgG1抗體的預測一致。Anelixis期望這些結果有助于ALS和其他多種適應癥的進一步臨床研究。
目前，AT-1501已獲得美國食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格，可作為減緩ALS進展的潛在療法。
Anelixis的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Steven Perrin博士說：“在BVF的大力支持下，Anelixis準備啟動一項積極的臨床開發(fā)計劃，以評估AT-1501對ALS、胰島細胞移植和其他自身免疫性疾病的安全性和有效性。BVF及創(chuàng)始投資者的支持和承諾，充分證明了我們做法的價值。ALS、同種異體移植排斥反應和自身免疫性疾病，是嚴重未滿足的醫(yī)療需求的代表，我們希望盡快探索AT-1501的潛在價值，將AT-1501升級為強大的臨床研究計劃。”
Arman Gupta表示：“我們對Anelixis的投資感到非常興奮，AT-1501有潛力為各種患有自身免疫和神經退行性疾病的患者提供有意義的收益。我們很榮幸能夠推進這一具有吸引力和獨特價值的計劃。”
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