3月25日，Jazz Pharmaceuticals宣布美國FDA已接受JZP-258用于治療7歲及以上發(fā)作性睡病患者出現(xiàn)猝倒發(fā)作或白天過度嗜睡（EDS）的新藥申請（NDA），并將進(jìn)行優(yōu)先審評。PDUFA目標(biāo)日期為2020年7月21日。
JZP-258是一種新型的含氧酸鹽候選藥物，具有獨(dú)特的陽離子組成。其每晚劑量的鈉含量與該公司已上市的發(fā)作性睡病治療藥Xyrem（羥丁酸鈉）相比，降低了92％，即少約1,000-1,500mg的鈉。JZP-258的羥草酸鹽濃度與Xyrem相同，并包含其他陽離子，包括鈣、鎂和鉀。目前尚未完全了解JZP-258的確切作用機(jī)理，據(jù)推測，JZP-258通過在睡眠期間調(diào)節(jié)抑制性神經(jīng)遞質(zhì)受體GABAB，介導(dǎo)對睡眠/蘇醒癥狀的治療。目前，該藥物另一項(xiàng)研究——用于治療特發(fā)性失眠，也已經(jīng)進(jìn)入3期臨床階段。
Xyrem于2002年獲得FDA批準(zhǔn)治療猝倒癥，并于2019年12月在美國的專利到期。JAZZ于2018年申請Xyrem口服液體制劑用于治療7歲及以上發(fā)作性睡病患者猝倒發(fā)作以及EDS的新適應(yīng)癥獲批。Xyrem是目前美國唯一一種被批準(zhǔn)用于治療7歲及以上發(fā)作性睡病患者減少肌肉無力發(fā)作（猝倒）和EDS病癥的藥品，并且是治療猝倒癥的醫(yī)療護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。
但這種中樞神經(jīng)系統(tǒng)抑制劑的安全性一直被詬病，其活性成分γ-羥丁酸（GHB）與中樞神經(jīng)系統(tǒng)不良事件（包括死亡）密切相關(guān)，可能被濫用。在和酒精或中樞神經(jīng)系統(tǒng)抑制藥聯(lián)合使用后，可以顯著損害意識，或?qū)е聡?yán)重呼吸障礙。因此，Xyrem在美國一直是限制性使用藥品，只能通過特使項(xiàng)目申請獲得。而JZP-258一定程度上彌補(bǔ)了Xyrem的缺點(diǎn)以及專利到期。
Jazz研發(fā)執(zhí)行副總裁Robert Iannone博士表示：“JZP-258是一種更安全、可作為患者長期治療選擇的方案。劑量方面，JZP-258與目前接受Xyrem治療相比，可以每天減少1,000-1,500毫克的鈉使用量，減少每日鈉的攝入量與降低血壓和心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)具有臨床意義。眾所周知，發(fā)作性睡病的合并癥風(fēng)險(xiǎn)也會增加，包括肥胖、高血壓、糖尿病和血脂異常。因此我們相信，JZP-258有可能成為發(fā)作性睡病患者的重要治療選擇。”
發(fā)作性睡病是一種慢性的、使人衰弱的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，其特征在于過度嗜睡且無法正常調(diào)節(jié)睡眠。據(jù)估計(jì)，在美國，每2,000人中就有1人受到發(fā)作性睡病影響，癥狀通常出現(xiàn)在兒童或青少年時期。據(jù)估計(jì)，超過50％的發(fā)作性睡病患者尚未得到診斷。研究表明，發(fā)作性睡病患者可能需要10年或更長時間才能得到診斷。發(fā)作性睡病的五種主要癥狀包括：EDS、猝倒、夜間睡眠中斷、與睡眠有關(guān)的幻覺和睡眠麻痹。
EDS是發(fā)作性睡病的主要癥狀，并且存在于所有患者中，其特征是白天無法保持清醒和警覺，導(dǎo)致困倦和計(jì)劃外的入睡。此外，猝倒是發(fā)作性睡病最具體的癥狀，是突然的發(fā)作，表現(xiàn)為短暫的（小于2分鐘）肌肉張力喪失，并伴有意識喪失。其通常是由強(qiáng)烈的情緒觸發(fā)的，例如笑、驚奇或憤怒。盡管許多情緒都可能導(dǎo)致昏厥，但與喜、樂相關(guān)的情緒通常最有效。約70％的發(fā)作性睡病患者發(fā)生過猝倒，但表現(xiàn)差異很大，從笑聲引起的偶然發(fā)作，到因各種情感引起的頻繁、完全崩潰（全身肌肉張力喪失）發(fā)生。
Jazz是一家愛爾蘭生物制藥公司，研發(fā)重點(diǎn)為神經(jīng)科學(xué)以及腫瘤學(xué)。在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，已上市藥品除Xyrem外，還有一款睡眠治療藥物Sunosi（solriamfetol），于2019年3月獲得FDA批準(zhǔn)用于治療成人患者與發(fā)作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停相關(guān)的EDS；其用于抑郁癥患者EDS的治療研究也將進(jìn)入3期臨床。在研藥物除JZP-258外，還有一款候選產(chǎn)品稱為JZP-385正處于2期臨床階段，用于治療特發(fā)性震顫。
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