8月5日，CDE官方網(wǎng)站近期公示，南京傳奇生物旗下生物制品1類新藥LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑（簡(jiǎn)稱：LCAR-B38M細(xì)胞制劑）進(jìn)入擬納入突破性治療藥物名單。LCAR-B38M是第一個(gè)擬納入名單品種，啟動(dòng)了國(guó)內(nèi)突破性治療藥物的審批程序。
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國(guó)內(nèi)突破性治療藥物的首次公示
為配合《藥品注冊(cè)管理辦法》的實(shí)施，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局組織制定了《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》等指導(dǎo)原則，于2020年7月7日發(fā)布，同時(shí)廢止了《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》。
根據(jù)《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》的內(nèi)容，突破性治療藥物適用于：藥物臨床試驗(yàn)期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無(wú)有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。
針對(duì)這一類藥物的申請(qǐng)，申請(qǐng)人可以在Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段，通常不晚于Ⅲ期臨床試驗(yàn)開展前申請(qǐng)適用突破性治療藥物程序。申請(qǐng)人需要按照工作程序提交申請(qǐng)，經(jīng)CDE審核通過(guò)后進(jìn)入公示期。
南京傳奇生物于7月10日向CDE提交了旗下LCAR-B38MCAR-T細(xì)胞自體回輸制劑的突破性治療藥物申請(qǐng)，于8月5日被CDE納入到擬公示品種名單進(jìn)行為期7天的公示。
特別值得一提的是，此次公示是繼《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》發(fā)布以來(lái)的首次公示，LCAR-B38MCAR-T細(xì)胞自體回輸制劑作為第一個(gè)擬納入品種開啟了國(guó)內(nèi)突破性治療藥物的審評(píng)程序。
南京傳奇的CAR-T療法LCAR-B38M
LCAR-B38M 是一種靶向成熟B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的雙特異性CAR-T療法。研究發(fā)現(xiàn)，BCMA表達(dá)于多發(fā)性骨髓瘤（MM）細(xì)胞和多發(fā)性骨髓瘤患者惡性漿細(xì)胞，適合作為MM 的治療靶點(diǎn)，同時(shí)并不會(huì)使得正常 B 細(xì)胞的功能受到明顯影響。
2017年12月，強(qiáng)生公司與南京傳奇簽署了共同開發(fā)針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細(xì)胞療法全球戰(zhàn)略合作協(xié)議，強(qiáng)生支付了3.5億美元首付款以及后續(xù)里程碑付款，共同開發(fā)、生產(chǎn)和銷售LCAR-B38M。
2019年12月，LCAR-B38M獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。
在2020年的ASCO年會(huì)上，LCAR-B38M在治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者的CARTITUDE-1臨床試驗(yàn)公布，在中位隨訪時(shí)間為11.5個(gè)月時(shí)，所有患者對(duì)治療均有反應(yīng)，并且為持久的深度反應(yīng)。其中，客觀緩解率（ORR）保持100%，86%的患者達(dá)到了嚴(yán)格的完全緩解，9個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率為86％，結(jié)果令人鼓舞。
據(jù)悉，LCAR-B38M將于今年底前在美國(guó)提交上市申請(qǐng)，于2021年在中國(guó)提交上市申請(qǐng)。
全球已獲批上市的CAR-T療法
7月24日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)吉利德旗下凱特生物開發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法Tecartus，這是繼諾華Kymriah、凱特Yescarta之后，全球獲批上市的第三款CAR-T治療產(chǎn)品；同時(shí)，Tecartus也是FDA加速批準(zhǔn)的全球首款治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤CAR-T產(chǎn)品。
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值得關(guān)注的是，8月4日，諾華公布的信息顯示，Kymriah CAR-T細(xì)胞療法在治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）患者的Ⅱ期臨床試驗(yàn)ELARA中獲得積極結(jié)果，這一全球性研究達(dá)到了獨(dú)立審查委員會(huì)評(píng)估的完全緩解率（CRR）的主要終點(diǎn)?；谀壳暗慕Y(jié)果，Kymriah有望拿下繼急性淋巴細(xì)胞白血病、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤之后的第三項(xiàng)適應(yīng)癥。
兩款國(guó)產(chǎn)CAR-T療法已國(guó)內(nèi)申報(bào)生產(chǎn)
截至目前，中國(guó)尚未有CAR-T細(xì)胞療法獲批上市。
2020年以來(lái)，國(guó)內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法的開發(fā)迎來(lái)了好消息：復(fù)興凱特旗下的CAR-T療法益基利侖賽注射液于今年2月申報(bào)生產(chǎn)，擬用于治療復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤，蘇州藥明巨諾旗下的瑞基侖賽注射液于今年6月申報(bào)生產(chǎn)，擬用于治療復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤。
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