10月13日，Voyager Therapeutics股票在上市前交易中下跌超過11%，因此前該公司宣布其針對亨廷頓氏病的實驗性基因治療在進入臨床之前被叫停。
12日晚些時候，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋的Voyager公司宣布，美國FDA對該公司用于治療亨廷頓氏?。℉untington’s disease）的基因療法VY-HTT01的研究性新藥（IND）申請發(fā)布了臨床暫緩決定。Voyager在今年9月向FDA提交了該藥物計劃臨床研究的IND申請。美國FDA表示，擱置該項目主要是由于正在等待某些化學、制造和控制（CMC）問題的解決。
在日前的一份公告中，Voyager表示，預計在未來30天內，將收到FDA對CMC問題的一些反饋，并計劃解決這些問題，以便啟動臨床研究。
除了Voyager，其他生物技術公司也正在積極開發(fā)針對這種疾病的治療方法。上個月，Vaccinex公布了一項有前景的2期臨床研究數(shù)據，但該研究沒有達到共同的主要終點。6月，uniQure啟動了針對亨廷頓氏病基因治療AMT-130的臨床研究，AMT-130使用非病理性病毒載體在術中向靶細胞輸送DNA。本月13日，uniQure宣布已經又有兩例病人接受了AAV基因療法的輸注。Voyager在這一領域的進度將被大大延遲。
VY-HTTO1是Voyager公司目前最先進的基因治療候選物。在此之前，Voyager與賽諾菲Genzyme部門一直在對VY-HTT01的早期開發(fā)進行合作。實際上從2015年開始，Voyager就與賽諾菲合作開展了多種中樞神經系統(tǒng)疾病的基因治療項目，包括帕金森氏癥、Friedreich氏共濟失調以及亨廷頓氏病。前者負責研發(fā)活動，通過概念驗證來實現(xiàn)項目。當時，賽諾菲有權獲得這些項目的商業(yè)權，Voyager則持有幾項研發(fā)資產在美國的商業(yè)化權利，并與賽諾菲分享亨廷頓氏病候選項目VY-HTTO1的美國利潤。為此，Voyager還獲得了1億美元的預付款，并被承諾預計可獲得7.45億美元的開發(fā)和銷售里程碑付款。
然而2017年10月，賽諾菲放棄了準備進入2/3期臨床研究的帕金森氏癥在研項目的權利。2019年6月，賽諾菲又放棄了對Friedreich氏共濟失調和亨廷頓氏病項目的選擇權，修改了合作關系，最終獲得了兩種利用腺相關病毒衣殼技術開發(fā)用于非中樞神經系統(tǒng)適應癥的基因療法，而VY-HTT01的所有權利最終都歸Voyager公司所有。
但與賽諾菲重組合作關系前，Voyager已經為其產品線中的一些項目找到了新的合作伙伴。2019年1月，Neurocrine預付了1.65億美元，獲得了Voyager公司包括針對帕金森癥和共濟失調癥在內的4個基因治療項目的使用權。一旦帕金森癥在研療法的2期研究數(shù)據出來，Voyager就可以選擇與Neurocrine分得利潤和成本，或者是放棄全球版權，以換取里程碑和版稅。
除VY-HTTO1之外，該公司還有一項與神經內分泌生物科學相關的帕金森病在研基因療法VY-AADC（NBIb-1817）。上個月，Voyager和Neurocrine宣布帕金森病患者接受VY-AADC治療三年的有效性和安全性數(shù)據。研究顯示，使用一次性劑量的研究性基因療法VY-AADC治療的患者的運動功能持續(xù)改善，包括更長的運動“持續(xù)”時間，不會出現(xiàn)令人煩惱的運動障礙，以及針對帕金森病患者統(tǒng)一的帕金森病評定量表（UPDRS）第三部分評分的降低和用藥量的減少。
參考來源：
1.Voyager官網
2.Voyager Takes a Hit After FDA Places Hold on Gene Therapy for Huntington's Disease
3.Voyager's Huntington gene therapy faces FDA hold thanks to manufacturing issues
4.Voyager Therapeutics Provides Regulatory Update on VY-HTT01 Program
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