11月20日，禮來和Precision BioSciences向外宣布了一項(xiàng)研究合作和獨(dú)家許可協(xié)議，協(xié)議內(nèi)容主要是禮來將利用Precision專有的ARCUS®基因組編輯平臺(tái)，研究和開發(fā)潛在的遺傳疾病體內(nèi)療法，關(guān)注的適應(yīng)癥是杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)和其他兩個(gè)未公開的基因靶標(biāo)。
根據(jù)該協(xié)議的條款，Precision將獲得1億美元的前期現(xiàn)金付款，以及禮來對(duì)Precision的3500萬美元股權(quán)投資。此外，如果禮來成功地將合作的一種療法商業(yè)化，Precision還將獲得4.2億美元的潛在開發(fā)和商業(yè)化收入，以及從中等個(gè)位數(shù)到較小兩位數(shù)之間的產(chǎn)品銷售分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)提成。
在合作期間，Precision將負(fù)責(zé)領(lǐng)導(dǎo)臨床前研究和有關(guān)新藥研究申請(qǐng)（IND）的支持活動(dòng)，而禮來負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和商業(yè)化過程，并且，禮來有權(quán)在合作過程中選擇多達(dá)三個(gè)的額外基因靶標(biāo)。Precision可以選擇參與支持其中一種產(chǎn)品的臨床開發(fā)，以換取共同資助產(chǎn)品未來銷售過程中增加的特許權(quán)使用費(fèi)提成。
Precision BioSciences公司是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于創(chuàng)新和自有的ARCUS®基因組編輯平臺(tái)。公司的產(chǎn)品線主要使用ARCUS®平臺(tái)，由多個(gè)“可即時(shí)應(yīng)用的” CAR-T免疫療法臨床候選藥物和幾種體內(nèi)基因校正療法候選藥物組成，用于治療沒有適當(dāng)治療方法的遺傳性疾病和傳染病等。
ARCUS®是一項(xiàng)由Precision公司的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的高度特異性和多功能的基因組編輯技術(shù)平臺(tái)，其設(shè)計(jì)時(shí)充分考慮到了治療的安全性，遞送效率和有效性控制等。它使用特定序列的DNA切割酶或核酸酶，這些酶被設(shè)計(jì)用來插入(敲入)、移除(敲除)或修復(fù)活細(xì)胞及生物體內(nèi)的DNA。ARCUS是基于天然存在的基因組編輯酶I-CreI系統(tǒng)行使功能，該酶是一種歸巢核酸內(nèi)切酶，主要存在于萊茵衣藻（Chlamydomonas reinhardtii）中，可以對(duì)細(xì)胞DNA進(jìn)行高度特異性的切割，
從而在源頭上糾正遺傳缺陷等問題。
除了和禮來的此次合作，Precision BioScience在2018年就曾與吉利德達(dá)成一項(xiàng)總額高達(dá)4.45億美元的戰(zhàn)略合作，是利用ARCUS®基因組編輯平臺(tái)，開發(fā)旨在消除體內(nèi)乙肝病毒的功能性治愈療法。
對(duì)禮來而言，基因編輯技術(shù)正在成為一種有前途的療法，可以解決目前尚無有效治療手段的遺傳性疾病，通過與Precision科學(xué)團(tuán)隊(duì)的緊密合作，并利用他們的平臺(tái)來開發(fā)和提供針對(duì)未經(jīng)治療的遺傳性疾病，從而創(chuàng)造具有轉(zhuǎn)化潛力的藥物。當(dāng)然，這也只是禮來今年簽訂的研究合作和許可協(xié)議之一。早在今年的三月份，禮來就宣布與生物制藥公司Sitryx達(dá)成過類似的研究開發(fā)協(xié)議，將共同開發(fā)4種由Sitryx發(fā)現(xiàn)的用于自身免疫性疾病的臨床前治療藥物，潛在交易金額高達(dá)8.8億美元。
不過，根據(jù)Hart-Scott-Rodino（HSR）反壟斷修正案和其他慣常交易條件，禮來與Precision BioSciences的交易還有待批準(zhǔn)。
參考來源：
1.Lilly and Precision BioSciences Announce Genome Editing Research Collaboration and License Agreement
2.Could Eli Lilly and Precision BioSciences Make Breakthroughs for DMD?
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