4月28日，Vertex制藥公司宣布，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)了KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）與ivacaftor聯(lián)合治療年齡在12歲及以上囊性纖維化（CF）且CF跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）基因至少有一個(gè)F508del突變患者的標(biāo)簽擴(kuò)展。
囊性纖維化是由CFTR基因某些突變導(dǎo)致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。兒童必須繼承兩個(gè)有缺陷的CFTR基因——父母各一個(gè)，才能患上CF。雖然有許多不同類型的CFTR突變可導(dǎo)致疾病，但絕大多數(shù)CF患者至少有一個(gè)F508del突變。這些突變可通過基因檢測或基因分型檢測確定，通過在細(xì)胞表面產(chǎn)生不起作用和/或太少的CFTR蛋白而導(dǎo)致CF。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失導(dǎo)致鹽和水在許多器官的細(xì)胞內(nèi)外流動(dòng)不良。在肺部，這會(huì)導(dǎo)致異常粘稠的黏液積聚，從而導(dǎo)致慢性肺部感染和許多患者進(jìn)行性肺損傷，最終導(dǎo)致死亡。死亡的中位年齡在30歲出頭。
KAFTRIO旨在增加細(xì)胞表面F508del CFTR蛋白的數(shù)量和功能。最新批準(zhǔn)的歐盟許可的適應(yīng)癥得到了三項(xiàng)針對12歲及以上CF患者的全球3期研究陽性結(jié)果的支持：一項(xiàng)針對403名攜帶一個(gè)F508del突變和一個(gè)最小功能突變（F/MF）患者的24周3期臨床研究（Study 445-102）；一項(xiàng)針對107名攜帶F508del突變（F/F）患者、為期四周的3期臨床研究（Study 445-103）；以及一項(xiàng)針對258名攜帶F508del CFTR突變和一個(gè)CFTR門控突變（F/G）或殘余功能突變（F/RF）雜合患者進(jìn)行的3期臨床研究（Study 445-104）。
“在臨床試驗(yàn)中，KAFTRIO+ivacaftor在12歲及以上囊性纖維化患者治療中顯示出顯著的陽性結(jié)果，這些患者至少有一個(gè)最常見的基因突變（F508del）的拷貝，最新結(jié)果顯示在具有額外‘門控’（F/G）或殘余功能（F/RF）基因突變患者中，這種藥物也表現(xiàn)出積極療效。”曼徹斯特大學(xué)名譽(yù)高級講師彼得·巴里（Peter Barry）博士指出。
在美國和澳大利亞，三聯(lián)療法KAFTRIO已經(jīng)被許可用于治療CFTR基因中至少有一個(gè)F508del突變拷貝的12歲及以上CF患者，而不管其他突變類型。
參考來源：Vertex Announces European Commission Approval for KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor to Treat Cystic Fibrosis Patients 12 Years and Older With At Least One F508del Mutation in the CFTR gene
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