藍(lán)鳥生物（Bluebird）一直在努力研發(fā)β-地中海貧血基因療法Zynteglo，日前該公司表示將恢復(fù)啟動(dòng)Zynteglo臨床試驗(yàn)。
本周一，該公司表示FDA已經(jīng)取消了對藍(lán)鳥生物基因療法Zynteglo在輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）中的兩項(xiàng)3期研究的臨床擱置。這兩項(xiàng)試驗(yàn)在今年早些時(shí)候，遭到FDA暫停試驗(yàn)。這些試驗(yàn)包括了藍(lán)鳥生物研究型基因療法LentiGlobin，目前正在進(jìn)行鐮狀細(xì)胞病(SCD)的第1/2期和第3期研究。
FDA表示，此次決定還將允許該生物技術(shù)公司重啟LentiGlobin的研究。藍(lán)鳥生物表示正在與FDA調(diào)查人員和試驗(yàn)地點(diǎn)“密切合作”，以“盡快”恢復(fù)試驗(yàn)的進(jìn)行。今年2月，LentiGloblin的1/2期SCD試驗(yàn)產(chǎn)生了兩個(gè)疑似血液腫瘤病例，其中一名受試者被診斷為急性髓性白血病(AML)，另一名患者發(fā)生了骨髓增生異常綜合征(MDS)。
Zynteglo是一種一次性基因療法，將β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）修飾形式的功能拷貝添加到患者自身的造血（血液）干細(xì)胞（HSCs）中。藍(lán)鳥生物此后報(bào)告稱，患者出現(xiàn)AML的診斷“極不可能”與用于提供基因治療的BB305慢病毒載體有關(guān)，而MDS診斷也修改為了輸血依賴性貧血。
盡管Zynteglo與這兩項(xiàng)血液腫瘤案例無關(guān)，但該藥物的兩項(xiàng)后期試驗(yàn)也被FDA叫停，因?yàn)閆ynteglo使用的是與LentiGlobin相同的慢病毒載體制成。與此同時(shí)，藍(lán)鳥生物選擇停止在歐洲銷售Zynteglo，在歐洲市場該藥物的上市遭遇了嚴(yán)重的挫折。
Zynteglo在2019年初贏得了歐盟的批準(zhǔn)，2020年4月，歐洲藥品管理局（EMA）更新了該藥物的CMA，CMA意味著該藥物在歐盟27個(gè)成員國以及英國、冰島、列支敦士登和挪威有效。此前，藍(lán)鳥生物將Zynteglo進(jìn)行商業(yè)推廣的目標(biāo)鎖定在德國，然而德國衛(wèi)生當(dāng)局提出的補(bǔ)償價(jià)格并沒有反映出Zynteglo做為一種一次性治療一種嚴(yán)重遺傳病的潛在終身益處。
最終，由于藍(lán)鳥生物未能與德國衛(wèi)生當(dāng)局達(dá)成報(bào)銷協(xié)議，促使藍(lán)鳥生物不得不從德國市場撤出該藥物，并制定計(jì)劃“減少和重塑”公司在德國市場的人力資源，但此次裁員的具體數(shù)量并沒有對外公布。在其臨床試驗(yàn)更新中，藍(lán)鳥生物沒有具體說明是否計(jì)劃在歐洲恢復(fù)Zynteglo的銷售。受困于COVID-19大流行來襲，也導(dǎo)致藍(lán)鳥生物進(jìn)一步推遲了該藥物在歐洲市場的銷售。藍(lán)鳥生物在其2020年財(cái)務(wù)業(yè)績的更新中表示，2月初，德國的一名患者首次接受了Zynteglo輸注。
目前，Zynteglo尚未在美國獲得批準(zhǔn)，但該公司表示，其目標(biāo)是在今年年中之前提交Zynteglo在β-地中海貧血中的滾動(dòng)生物制劑許可申請。此前，F(xiàn)DA已在TDT中授予Zynteglo罕見病藥物標(biāo)簽和突破性療法稱號。
參考來源：Bluebird's Zynteglo trials set to resume, putting gene therapy back on flight path to FDA filing
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