7月21日，武田制藥在國際血栓與止血學(xué)會（ISTH）2021年大會上公布了一項3期臨床試驗結(jié)果。該試驗在血管性血友病（VWD）成人患者中開展，旨在檢驗重組血管性血友病因子（rVWF，商品名：Veyvondi/Vonvendi）用于預(yù)防性治療的有效性和安全性。結(jié)果顯示，該試驗達(dá)到了降低自發(fā)性、治療性出血事件年化出血率（ABR）的主要終點。
VWD是最常見的遺傳性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）缺乏或功能障礙引起，VWF是血液中促進(jìn)正常凝血所需的幾種蛋白質(zhì)之一。由于VWF缺陷或不足，VWD患者的血液不能有效凝結(jié)導(dǎo)致出血時間延長。該病的患病程度范圍廣泛，但是任何VWD患者都可能發(fā)生嚴(yán)重出血。
這項具有前瞻性、開放性、國際多中心的3期研究共入組了23例嚴(yán)重VWD患者，研究周期為12個月，包括2個組：（1）既往按需治療組（prior OD group），該組納入的是先前接受VWF按需治療的患者，研究中開始rVWF預(yù)防性治療，每周2次，每次輸注50±10 IU/kg；（2）切換組（switch group），該組納入的是先前接受血漿來源血管性血友病因子（pdVWF）預(yù)防性治療的患者，研究中開始rVWF預(yù)防性治療，劑量根據(jù)既往pdVWF預(yù)防性治療方案的每周劑量匹配（±10%）。該研究中，共23例患者接受了rVWF預(yù)防治療（既往按需治療組：n=13；切換組：n=10），18/23（78.3%）患者為3型VWD。
結(jié)果顯示，12個月研究期間：在既往按需治療組患者中使用rVWF預(yù)防性治療能夠有效降低自發(fā)性、治療性出血事件的年化出血率（sABR），而從pdVWF預(yù)防性治療切換至rVWF預(yù)防性治療的切換組患者維持了相同的止血控制水平。研究中（接受rVWF預(yù)防性治療），在既往按需治療組，與患者歷史sABR數(shù)據(jù)相比，rVWF預(yù)防性治療將sABR降低了91.5%（sABR研究:歷史比值=0.09[95%CI:0.02，0.35]）。在切換組中，與患者歷史sABR數(shù)據(jù)相比，rVWF預(yù)防性治療維持了sABR（sABR研究:歷史比值=0.55[95%CI:0.0.09，3.52]）。
12個月研究期間，既往按需治療組有84.6%（11/13）的患者、切換組有70.0%（7/10）的患者治療后sABR為0。而在進(jìn)入研究之前，既往按需治療組100%（13/13）的患者、切換組10%（1/10）的患者sABR＞2。
該研究中，rVWF維持有利的益處風(fēng)險概況。沒有發(fā)現(xiàn)新的風(fēng)險，也沒有報告與rVWF相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。研究期間發(fā)生的一例不良事件——中度頭痛被研究者認(rèn)為可能與rVWF有關(guān)，并導(dǎo)致rVWF治療中止和退出研究。
采用按需治療可以有效阻止VWD患者的出血，但并不能防止后期的出血。對于許多按需治療的患者來說，這些出血的并發(fā)癥和不可預(yù)測性會對其日常生活產(chǎn)生影響。上述3期試驗結(jié)果對于提高對rVWF預(yù)防性治療潛在益處的認(rèn)識、以及幫助VWD患者減少未來自發(fā)性出血都非常重要。
參考來源：Takeda Data at ISTH 2021 Highlight the Benefits of Prophylaxis for Patients with Rare Bleeding Disorders
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