近日，安斯泰來宣布與Dyno Therapeutics達(dá)成一項許可協(xié)議，使用Dyno公司CaspidMap人工智能平臺開發(fā)下一代腺相關(guān)病毒（AAV）載體，用于骨骼肌和心肌靶向基因治療。
根據(jù)協(xié)議條款，Dyno將設(shè)計具有改進(jìn)功能特性的新型AAV衣殼用于基因治療，安斯泰來將負(fù)責(zé)開展使用新型AAV衣殼開發(fā)的基因療法的臨床前、臨床、商業(yè)化活動，包括生產(chǎn)。Dyno公司將獲得1800萬美元的預(yù)付款，并有資格在合作的研究階段獲得額外付款，以及臨床和銷售里程碑付款和任何由此產(chǎn)生的產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。Dyno公司將從每種使用新型AAV衣殼開發(fā)的產(chǎn)品中獲得潛在超過2.35億美元的里程碑和特許權(quán)付款，協(xié)議總價值超過16億美元。
在去年以30億美元收購Audentes Therapeutics之后，安斯泰來成立了基因治療卓越中心，加強(qiáng)其基因治療部門。此次與Dyno公司的合作，將會把Dyno人工智能驅(qū)動的AAV載體工程化能力與安斯泰來基于AAV基因治療管線資產(chǎn)方面的全球領(lǐng) 先地位相結(jié)合。
當(dāng)前，出于安全考慮，AAV載體面臨著一些限制，并在今年秋季時接受了美國FDA咨詢委員會的檢查。在這項為期2天的檢查中，F(xiàn)DA咨詢委員會對諾華SMA基因療法Zolgensma以及Spark Therapeutics遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因療法Luxturna進(jìn)行了安全審查。
除了安全問題外，AAV還面臨著制造困難、有效荷載有限、可靶向組織范圍較窄等問題。使用AAV進(jìn)行的基因治療，也面臨著在對AAV病毒有預(yù)存免疫的個體中不起作用的風(fēng)險。
Dyno認(rèn)為，該公司有能力解決上述問題，其CapsidMap人工智能平臺代表了一種變革性方法，應(yīng)用體內(nèi)實驗數(shù)據(jù)和機(jī)器學(xué)習(xí)來創(chuàng)建新型AAV衣殼（病毒載體的細(xì)胞靶向性蛋白外殼），優(yōu)化組織靶向性和免疫逃逸性，同時提高包裝能力和可制造性。與傳統(tǒng)方法不同，CapsidMap是一種獨(dú)特的平臺，特別適合同時優(yōu)化衣殼實現(xiàn)跨多個器官的遞送，目標(biāo)是實現(xiàn)對多種疾病更有效的全身治療。
此前，憑借其獨(dú)特的CapsidMap人工智能平臺，Dyno已與諾華、Sarepta Therapeutics達(dá)成了20億美元協(xié)議，與羅氏及旗下Spark Therapeutics達(dá)成了18億美元協(xié)議。在這些伙伴關(guān)系，合作雙方將開發(fā)新一代AAV基因治療載體，目標(biāo)是擴(kuò)大基因治療在眼科疾病、肌肉疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和肝 臟疾病中的效用。
參考來源：Astellas becomes latest Dyno gene therapy partner with $1.6B biobucks pact to join Roche, Novartis, Sarepta
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