日前，在阿爾茨海默病領域展開激烈競爭的制藥公司罕見地展現(xiàn)出了大團結(jié)的一面。渤?。˙iogen）的競爭者羅氏（Roche）和禮來（Eli Lilly）表示將積極支持該公司陷入困境的阿爾茨海默病治療藥物Aduhelm，敦促美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務中心（CMS）改變對這種單克隆抗體的限制性醫(yī)保覆蓋草案。
就在不久前，美國CMS剛剛結(jié)束了Aduhelm限制性覆蓋草案的評論意見征集期，該提案將Aduhelm的醫(yī)療保險覆蓋范圍限制為那些經(jīng)檢查后合格的臨床試驗患者。此外，美國CMS還明確表示，這些隨機對照試驗需要證明接受治療的患者在認知和功能方面具有臨床意義的益處。渤健美國市場準入和報銷副總裁Brendan Manquin曾悲觀地預測，如果該草案順利通過，未來幾年內(nèi)可能只有大約1,000至2,000名患者使用Aduhelm進行治療。
其他研發(fā)阿爾茨海默病療法的制藥公司顯然也感受到了相同的政策威脅，如果該草案按照目前的規(guī)定通過，該裁決很可能也將適用于其他正在開發(fā)的等淀粉樣蛋白的單克隆抗體或mAb療法，受影響的公司包括禮來公司和羅氏旗下的基因泰克等，這似乎也是這些昔日競爭激烈的市場對手破天荒地表現(xiàn)出團結(jié)景象的根本原因。
禮來阿爾茨海默病候選藥物donanemab醫(yī)療上市負責人Brandy Matthews敦促美國CMS根據(jù)每款候選藥物的臨床證據(jù)單獨評估m(xù)Ab的醫(yī)保覆蓋，而不是限制市面上所有的淀粉樣蛋白清除療法。Matthews表示美國CMS應確保未來的決定不會有意或無意地限制了阿爾茨海默病患者對未來療法的選擇權(quán)。Matthews指責美國CMS應該根據(jù)加速批準申請中提供的證據(jù)來審查禮來donanemab，而不是將其與Aduhelm混為一談而拒絕該療法全面覆蓋。
另一家研發(fā)阿爾茨海默病療法的基因泰克也表示了對其阿爾茨海默病候選藥物gantenerumab和crenezumab的擔憂。與禮來類似的是，基因泰克希望能夠提供可信的療效數(shù)據(jù)證明這些藥物的有效性。兩種候選藥物目前都處于臨床測試的不同階段，其中gantenerumab處于領 先地位，該療法的關鍵數(shù)據(jù)預計將在今年下半年發(fā)布?；蛱┛寺?lián)邦政府事務執(zhí)行董事David Burt批評美國CMS的做法正在危及患者獲得那些有望在未來獲得批準且可能適合特定治療需求的產(chǎn)品。
基因泰克還指出，將Aduhelm治療的覆蓋范圍限制在剛剛批準的臨床試驗中，將阻礙該療法真實臨床數(shù)據(jù)的發(fā)展，而這些證據(jù)對于未來的創(chuàng)新將提供重要的線索。Burt認為美國CMS此舉將阻礙阿爾茨海默病研究和臨床實踐的進步，渤健和衛(wèi)材在此前的評論中也同樣提到了這一點。Burt還指出，對Aduhelm療法的諸多限制將使得生活在偏遠地區(qū)或醫(yī)療服務欠缺的患者處于不利的地位。這是因為美國CMS提議限制Aduhelm治療的覆蓋范圍僅包含合格的臨床試驗患者，而這些試驗通常都是在大城市的學術醫(yī)療中心進行的。
此外，衛(wèi)材和渤健此前也公開反對，稱美國CMS對于FDA批準的阿爾茨海默病療法采用了與其他疾病不同的審查標準。而制藥公司PhRMA也表示了對Aduhelm的支持，稱美國CMS必須要保證限制覆蓋Aduhelm，不會惡化阿爾茨海默病治療中已有的治療差異。與此同時，生物技術公司BIO也對美國CMS對Aduhelm施加醫(yī)保覆蓋障礙表示擔憂。
然而，與生物制藥更關心旗下阿爾茨海默病候選藥物未來業(yè)績表現(xiàn)不同的是，美國CMS限制覆蓋Aduhelm醫(yī)保范圍的提議得到了外界多方面的支持。比如有一部分人就認為，考慮到美國FDA當初是在沒有確切療效證據(jù)的情況下批準了該療法，因此全面醫(yī)保覆蓋Aduhelm治療會過于昂貴。其他人士也表示，患者現(xiàn)在確實需要保持現(xiàn)有的治療手段，但仍應限制Aduhelm治療的覆蓋范圍，以確保患者及其醫(yī)療人員對Aduhelm治療的益處和風險有充分的了解。
Aβ甚至有更多的聲音，批評美國CMS稱醫(yī)保根本不應該涵蓋Aduhelm和其他Aβ療法，并且美國FDA最初根本不應該批準Aduhelm療法上市。FDA有條件批準Aduhelm的爭議焦點在于，此前由于Aduhelm曾因臨床試驗的不完整性及兩項III期試驗結(jié)果相互矛盾，藥物療效遭到了FDA咨詢委員會專家們幾乎一致的否定。Aduhelm在治療阿爾茨海默病的證據(jù)還不充分的情況下被FDA放行，科學界對FDA史無 前例的危險操作感到震驚和失望，甚至有3位FDA咨詢委員會專家辭職以示抗議。除了支持Aduhelm的臨床試驗數(shù)據(jù)好壞參半之外，在分析研究結(jié)果并提交審查時，渤健還被認為與FDA官員存在異常密切的關系。
渤健從最初Aduhelm獲批上市時的雄心勃勃，到現(xiàn)在的深陷泥潭，也為其他研發(fā)阿爾茨海默癥療法的制藥公司敲響了警鐘。美國CMS預計將在今年4月發(fā)布關于渤健Aduhelm療法醫(yī)保覆蓋草案的最終裁決。
參考文章：Roche, Lilly push back against CMS painting their Alzheimer’s meds with the same brush as Biogen’s Aduhelm
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