2月28日，傳奇生物重磅CAR-T細胞療法產(chǎn)品西達基奧侖賽（CARVYKTI）終于獲美國FDA批準上市，這是中國首 個獲FDA批準的細胞療法產(chǎn)品，也是全球第二款獲批靶向BCMA的CAR-T產(chǎn)品。
這一里程碑事件，不僅代表傳奇生物正式進入商業(yè)化階段，同時也意味著中國創(chuàng)新藥出海取得了新突破。
在創(chuàng)新藥行業(yè)情緒低迷的當下，西達基奧侖賽為何能獲批？
令FDA無法拒絕的優(yōu)秀
西達基奧侖賽（CARVYKTI）之所以引起如此多的關(guān)注，除了承載著諸多意義之外，主要是其臨床數(shù)據(jù)實在太優(yōu)秀了。
2017年6月，在美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上，傳奇生物公布了其CAR-T產(chǎn)品LCAR-B38M（西達基奧侖賽）治療晚期復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的研究數(shù)據(jù)，在35名復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，客觀緩解率（ORR）達到了100%。
在最早接受治療的19名患者中，14名達到嚴格意義完全緩解（sCR），剩下5名出現(xiàn)部分緩解（PR），其中4名的狀況非常良好，且5名經(jīng)治超過1年的患者依舊處于sCR。
西達基奧侖賽的初次亮相就驚艷全場。
多年以來，經(jīng)過了數(shù)輪臨床試驗之后，西達基奧侖賽的臨床數(shù)據(jù)依舊那么亮眼。
在2021年12月第63屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，傳奇生物發(fā)布了西達基奧侖賽的最新臨床數(shù)據(jù)。
數(shù)據(jù)顯示，在對97名復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者進行的1b/2期CARTITUDE-1研究的長期結(jié)果中，繼續(xù)顯示高達98%客觀緩解率（ORR)。
在21.7個月的隨訪后，83%的接受西達基奧侖賽治療的患者達到了嚴格意義的完全緩解（sCR)，高于中位數(shù)約1年隨訪時報告的67%sCR。
而且，95%的患者獲得了非常好的部分緩解（VGPR）及以上。
相比之下，全球首 款獲批的BCMA靶點CAR-T產(chǎn)品Abecma，臨床數(shù)據(jù)就稍遜一籌。
Abecma關(guān)鍵性的2期臨床試驗數(shù)據(jù)中，共計納入了127名至少接受過3種療法的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。
在接受治療后可評估療效的100名患者中，總緩解率（ORR）為72%，有28%的患者完全緩解。
基于如此優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)，2021年5月，西達基奧侖賽的生物制品許可申請（BLA）獲得了美國FDA優(yōu)先審評資格，根據(jù)處方藥使用者付費法案（PDUFA)，F(xiàn)DA必須在2021年11月29日前完成對該BLA的審查。
然而出人意料的是，2021年10月，F(xiàn)DA延長了西達基奧侖賽的PDUFA目標日期至2022年2月28日，但好在FDA并未要求提供額外臨床數(shù)據(jù)，審批延期可能是因為新冠疫情造成審查程序受阻。
2月28日延期時間一到，F(xiàn)DA再沒有理由拒絕如此優(yōu)秀的西達基奧侖賽。
傳奇生物也因為西達基奧侖賽開啟了其傳奇的資本故事。
資本化一路順暢
高瓴資本的眼光十分老辣，其身影總是活躍在那些最有前景的公司上面，傳奇生物就是其中一員。
2021年5月，傳奇生物同意向高瓴資本旗下公司LGN Holdings Limited出售約2081萬股股份，約占總股本6.58%，涉資3億美元。
不僅如此，高瓴資本還在二級市場不斷買入并增持傳奇生物，根據(jù)高瓴最新披露的持倉，傳奇生物位列高瓴美股第二大倉位（5.5億美元）。
其實，在獲得高瓴資本青睞之前，傳奇生物就因為頂著“中國CAR-T第一股”的光環(huán)而一路順風(fēng)順水。
早在2019年傳奇生物母公司金斯瑞的年報中，就提及了其已向聯(lián)交所提交有關(guān)其細胞治療業(yè)務(wù)擬進行分拆赴美獨立上市的建議，并獲得聯(lián)交所的有條件同意。
2020年3月，金斯瑞發(fā)布公告稱將對傳奇生物進行拆分討論。
拆分完成之后，傳奇生物的上市速度更是令人咋舌。
2020年3月，傳奇生物公告已經(jīng)向SEC秘密提交IPO文件F-1；2020年4月，完成A輪優(yōu)先股融資，融資額1.505億美元；2020年6月，傳奇生物宣布其1842.5萬股美國存托股（ADSs）計劃在納斯達克以“LEGN”為代號開始進行交易，首 次公開發(fā)行定價為每ADS（兩股普通股）23美元，預(yù)計總募資金額為4.238億美元。
目前傳奇生物總市值約60億美元。
另外，基于西達基奧侖賽的優(yōu)秀臨床數(shù)據(jù)，這款產(chǎn)品早早就被強生看中。
2017年12月，強生子公司楊森正式與傳奇生物簽訂全球合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。
3.5億美元首付款創(chuàng)下了當時中國藥企License-out首付款最高金額紀錄。
2022年2月11日，傳奇生物再次宣布，與楊森達成的有關(guān)西達基奧侖賽的合作協(xié)議再次觸發(fā)兩個里程碑事件，其可獲得楊森5000萬美元的付款。
加上此前的首付款和六個里程碑付款，傳奇生物目前從楊森處已經(jīng)獲得6億美元左右的資金。
藥智網(wǎng)從傳奇生物公布的2021年度業(yè)績快報中了解到，其尚有6.889億美元的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物、1.682億美元的定期存款及2990萬美元的金融資產(chǎn)。
這些資金足夠支撐其后續(xù)管線的研發(fā)。
在業(yè)績快報中，另一項數(shù)據(jù)也十分顯眼，即銷售和營銷費用。
2021年該項費用支出9530萬美元至1.062億美元，主要是與西達基奧侖賽的商業(yè)準備活動相關(guān)。
2021年6月，傳奇生物宣布在比利時建立生產(chǎn)設(shè)施，而更早之前，中國南京以及美國新澤西州的生產(chǎn)設(shè)施已經(jīng)布局妥當，就等著西達基奧侖賽獲批大干一場。
細胞療法爆發(fā)進行時
2021年是中國細胞療法爆發(fā)的元年，這一年兩款CAR-T產(chǎn)品獲國家藥監(jiān)局批準上市。
2021年6月，復(fù)星凱特CD19靶點自體CAR-T細胞治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液在中國獲批。該產(chǎn)品由復(fù)星凱特從Kite Pharma引進、獲得在中國大陸、中國香港特別行政區(qū)和中國澳門特別行政區(qū)的技術(shù)及商業(yè)化權(quán)利。
9月，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（Relma-cel）在中國獲批。
在細胞療法這項下一代技術(shù)的追趕步伐上，中國速度令人欽佩。
除了獲批事件，融資事件、資本化、臨床試驗開展等也正在大規(guī)模發(fā)生。
2021年1月，亙喜生物在美國納斯達克上市，其擁有FasTCAR（自體療法）和TruUCAR（同種異體療法）兩大技術(shù)平臺，并擁有多條研發(fā)管線。開發(fā)的雙靶點CAR-T療法備受關(guān)注，包括CD19/CD7雙靶向同種異體嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法、靶向CD19和BCMA的自體CAR-T細胞療法等。
2021年6月，科濟生藥業(yè)登陸港交所，其在研管線中有10款是CAR-T細胞療法，涉及全人抗BCMA、人源化CLDN18.2、人源化GPC3、人源化CD19等眾多熱門靶點，實力不容小覷。
進入2022年，來自細胞免疫療法的Biotech融資更加火熱：
主要從事CAR-NK免疫細胞產(chǎn)品開發(fā)的英百瑞完成了A輪融資2.3億元；致力于iPS來源通用型CAR-NK、CAR-T產(chǎn)品的研發(fā)的濟因生物完成了數(shù)千萬元種子輪融資；國內(nèi)批準的首 個治療宮頸癌的TCR-T臨床試驗擁有者天科雅，完成了3億元融資等等。
據(jù)不完全統(tǒng)計，2022年以來，中國細胞療法公司融資事件就達16起，涉及融資金額超2.5億美元。
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