2022年9月，諾和諾德和Forma Therapeutics宣布雙方已達(dá)成一項(xiàng)最終協(xié)議。據(jù)協(xié)議，諾和諾德將以每股20美元的現(xiàn)金收購(gòu)Forma Therapeutics，總股本價(jià)值為11億美元。
Forma Therapeutics是一家專注于鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和罕見血液疾病業(yè)務(wù)的臨床階段生物制藥公司，其進(jìn)展較快的兩款產(chǎn)品為Etavopivat和Olutasidenib。其中Etavopivat是一種選擇性丙酮酸激酶-R（PKR）激活劑，被開發(fā)用于治療SCD，目前正在開展一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲、多中心的2/3期臨床試驗(yàn)。Olutasidenib是一款口服IDH1 酶抑制劑，可透過(guò)血腦屏障，開發(fā)用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、復(fù)發(fā)/難治型急性髓系白血病、骨髓增生異常綜合征和其它IDH1突變實(shí)體瘤。
諾和諾德是糖尿病領(lǐng)域的佼佼者，同時(shí)在血友病、生長(zhǎng)激素治療以及激素替代療法等領(lǐng)域處于先進(jìn)地位。目前諾和諾德罕見病部門的主要關(guān)注點(diǎn)是生長(zhǎng)激素缺乏癥和血友病，且在這兩個(gè)領(lǐng)域有多種產(chǎn)品上市銷售，如每日一次生長(zhǎng)激素注射劑Norditropin和重組FVII NovoSeven。此外，罕見病研發(fā)管線中concizumab、nedosiran、Mim8和EPI01也已進(jìn)入臨床。
• Concizumab 是一種抗組織因子途徑抑制劑(TFPI)單抗，經(jīng)皮下注射用于預(yù)防所有血友病亞型，其作用獨(dú)立于 FVIII 和 FIX，通過(guò)增加 FXa 的產(chǎn)生增強(qiáng)凝血起始階段，從而產(chǎn)生足夠的凝血酶 (TG) 以防止出血。已公布的3期臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示：使用concizumab預(yù)防性治療患者的自發(fā)性與外傷性出血情形降低 86%，平均年出血率（ARB）為1.7，相比未經(jīng)concizumab 治療的對(duì)照組平均ABR 為11.8，達(dá)到主要研究終點(diǎn)。公司預(yù)計(jì)將在2022年下半年在美國(guó)、日本提交監(jiān)管申請(qǐng)。
• Mim8是一款針對(duì)FIXa和FX的下一代雙特異性抗體，是用于有/無(wú)抑制物血友病A患者的皮下注射預(yù)防治療藥物，目前處于1/2期臨床研究階段。
• Nedosiran是利用Dicerna專有的RNAi技術(shù)平臺(tái)GalXC開發(fā)的一款RNAi藥物，通過(guò)與mRNA結(jié)合抑制肝乳酸脫氫酶（LDH）的表達(dá)，被開發(fā)用于治療原發(fā)性高草酸尿癥（PH）。去年11月，該藥一項(xiàng)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)：與安慰劑相比，nedosiran使PH1亞型患者的尿液中的草酸鹽排泄（Uox）表現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的持續(xù)降低。據(jù)悉，今年Nedosiran將遞交監(jiān)管申請(qǐng)。2021年12月，諾和諾德斥資約33億美元收購(gòu)了Dicerna。
• EPI01是一種口服復(fù)方藥，由固定劑量的DNA甲基轉(zhuǎn)移酶1抑制劑地西他濱（DAC）和胞嘧啶核苷脫氨酶抑制劑四氫尿苷（THU）組成，具有潛在的增加胎兒血紅蛋白（HbF）的量來(lái)取代SCD患者中存在的有缺陷的血紅蛋白，從而防止紅細(xì)胞變形并提高血液中的血氧水平，目前該項(xiàng)目即將進(jìn)入2期臨床。2018年4月，諾和諾德與EpiDestiny達(dá)成一項(xiàng)全球獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得EPI01項(xiàng)目。
據(jù)公司財(cái)報(bào)，諾和諾德2022上半年糖尿病和肥胖癥業(yè)務(wù)收入727.15億丹麥克朗，同比增長(zhǎng)13%，罕見病業(yè)務(wù)營(yíng)收105.81億丹麥克朗，同比增長(zhǎng)6%。整體來(lái)看，諾和諾德罕見病業(yè)務(wù)占比較小，有待繼續(xù)挖掘。在今年3月舉辦的資本市場(chǎng)日(CMD)上，諾和諾德正式宣布加大對(duì)罕見病領(lǐng)域的投資力度，此次收購(gòu)Forma Therapeutics也進(jìn)一步證明了諾和諾德布局罕見病領(lǐng)域的決心。
而且，此前諾和諾德已在罕見病領(lǐng)域與多家企業(yè)達(dá)成合作，如2019年10月，諾和諾德與bluebird bio達(dá)成一項(xiàng)為期3年的研究協(xié)議，聯(lián)合開發(fā)下一代體內(nèi)基因組編輯療法，治療嚴(yán)重遺傳性疾病，而合作的重點(diǎn)在于為A型血友病患者開發(fā)出替代注射凝血因子的新型療法。2021年7月，諾和諾德和Prothena宣布兩家企業(yè)達(dá)成收購(gòu)協(xié)議，以最高達(dá)12億美元的開發(fā)和銷售里程碑付款獲得后者在研抗體PRX004和轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）研發(fā)項(xiàng)目。2021年11月，諾和諾德斥資33億美元收購(gòu)Dicerna，引進(jìn)Dicerna 先進(jìn)的 RNAi 藥物引擎和細(xì)胞內(nèi)遞送系統(tǒng)。
據(jù)Frost&Sullivan資料，全球罕見病藥物市場(chǎng)規(guī)模將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率高達(dá)11%。目前罕見病已成為繼腫瘤、自身免疫疾病之后跨國(guó)藥企斥巨資布局的又一賽道。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，圍繞罕見病賽道，近年來(lái)跨國(guó)藥企先后達(dá)成多項(xiàng)大型收購(gòu)交易，其中多項(xiàng)收購(gòu)交易總額高達(dá)百億美元。
? 2022年8月，安進(jìn)以約 37 億美元現(xiàn)金收購(gòu) ChemoCentryx。
? 2022年8月，輝瑞以54億美元的價(jià)格收購(gòu)Global Blood Therapeutics（GBT）。
? 2021年12月，默克宣布收購(gòu)Chord Therapeutics。
? 2021年9月，默沙東以110億美元收購(gòu)制藥公司Acceleron。
? 2021年9月，阿斯利康以3億美元價(jià)格收購(gòu)Caelum Biosciences。
? 2020年12月，阿斯利康以390億美元的價(jià)格收購(gòu)Alexion。
? 2018年3月，武田以630億美元收購(gòu)夏爾。
? 2018年1月，賽諾菲以116億美元的價(jià)格收購(gòu)Bioverativ。
? 2017年2月，強(qiáng)生以300億美元收購(gòu)Actelion Pharmaceuticals。
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