百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物技術(shù)公司。公司1月19日宣布，英國(guó)藥品與健康產(chǎn)品管理局（MHRA）已授予百悅澤®（澤布替尼）用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）成人患者和用于治療既往接受過(guò)至少一種抗CD20療法的邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成人患者在大不列顛的上市許可。

       英國(guó)伯恩茅斯多塞特大學(xué)醫(yī)院血液科Renata Walewska博士表示："百悅澤®是一種高選擇性BTK抑制劑。與第一代BTK抑制劑相比，百悅澤®在用于復(fù)發(fā)性CLL治療時(shí)呈現(xiàn)出具有臨床意義的改善。本次百悅澤®在大不列顛獲得治療MZL 和CLL的上市許可，對(duì)于符合治療標(biāo)準(zhǔn)的患者和他們的醫(yī)生而言意義重大。MZL患者此前除免疫化療外并無(wú)已獲批的靶向治療藥物；而對(duì)于CLL患者而言，百悅澤® 是可替代現(xiàn)有BTK抑制劑的新治療選擇。"

       本次百悅澤®用于CLL治療的MHRA批準(zhǔn)，是基于兩項(xiàng)全球3期臨床試驗(yàn)：SEQUOIA（NCT03336333）研究[1]，即在既往未經(jīng)治療的CLL患者中對(duì)比百悅澤®和苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗（BR）的治療；ALPINE（NCT03734016）研究[2]，即在復(fù)發(fā)/難治性（R/R）CLL患者中對(duì)比百悅澤®和億珂®（伊布替尼）的治療。

       本次百悅澤®用于 MZL治療的MHRA批準(zhǔn)，是基于一項(xiàng)全球多中心、單臂、開(kāi)放性的2期試驗(yàn) MAGNOLIA研究[3]，該試驗(yàn)在既往接受過(guò)至少一種抗CD20療法的R/R MZL患者中開(kāi)展。

       百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ehrdad Mobasher醫(yī)學(xué)博士及公共衛(wèi)生碩士表示："百悅澤®經(jīng)特殊設(shè)計(jì)，是一款旨在最大化BTK占有率、最小化脫靶效應(yīng)的BTK抑制劑。我們相信百悅澤®將為符合治療標(biāo)準(zhǔn)的MZL和CLL患者帶來(lái)一項(xiàng)極具潛力的治療選擇。"

       百濟(jì)神州英國(guó)及愛(ài)爾蘭總經(jīng)理Robert Mulrooney博士表示："百濟(jì)神州致力于以更快的速度為全球更多患者帶來(lái)抗腫瘤藥物。對(duì)于本次重要的批準(zhǔn)以及我們已取得的進(jìn)展，我們感到非常欣喜，并且有信心讓百悅澤®惠及更多大不列顛符合治療標(biāo)準(zhǔn)的血液腫瘤患者。"

       今年早些時(shí)候，英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所 (NICE) 推薦百悅澤®用于治療既往接受過(guò)至少一種治療，且適用于苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者。蘇格蘭藥品聯(lián)盟也已推薦百悅澤®用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的WM成人患者，或用于不適合免疫化療患者的一線治療。

       百悅澤®目前已在歐盟及北愛(ài)爾蘭（依據(jù)《北愛(ài)爾蘭協(xié)定書(shū)》相關(guān)條款）獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的WM成人患者，或作為不適合接受免疫化療的WM患者的一線治療；用于治療CLL成人患者，以及既往接受過(guò)至少一種抗CD20療法的MZL成人患者。

       References

       [1] Tam CS, Robak T, Ghia P, et al. Zanubrutinib monotherapy for patients with treatment naive chronic lymphocytic leukemia and 17p deletion. Haematologica. 2020;106(9):2354-2363. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33054121.

       [2] A study of zanubrutinib (BGB-3111) versus ibrutinib in participants with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia. ClinicalTrials.gov. Accessed September 25, 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734016

       [3] Opat S, Tedeschi A, Linton K, et al. The MAGNOLIA Trial: Zanubrutinib, a next-generation bruton tyrosine kinase inhibitor, demonstrates safety and efficacy in relapsed/refractory marginal zone lymphoma. Clin Cancer Res. Published online September 15, 2021. doi: 10.1158/1078-0432. CCR-21-1704

       [4] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed December, 2022. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html

       [5] American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed December 8, 2022. https://www.cancer.org/cancer/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html

       [6] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi:10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.

       [7] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. The Lancet Haematology, 2018. 5(1): p. e14-e24.

       [8] Sant, M., et al., Incidence of hematologic malignancies in Europe by morphologic subtype: results of the HAEMACARE project. Blood, 2010. 116(19): p. 3724-34.

       [9] Annals of Oncology, Marginal Zone Lymphomas: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up, January 6, 2020.

       [10] Cerhan, J.R. and T.M. Habermann, Epidemiology of Marginal Zone Lymphoma. Ann Lymphoma, 2021.

       [11] Smith, A., et al., Lymphoma incidence, survival and prevalence 2004-2014: sub-type analyses from the UK's Haematological Malignancy Research Network. Br J Cancer, 2015. 112(9): p. 1575-84.

       [12] Maynadie, M., et al., Splenic Marginal Zone Lymphoma: French Registries Population-Based Treatment and Survival Analyses (2002-2014). Blood, 2020. 136.

       [13] Leukemia & Lymphoma Society, Marginal Zone Lymphoma. Available at: https://www.lls.org/research/marginal-zone-lymphoma-mzl.