據(jù)FIERCE Pharma網(wǎng)站消息，諾華與藍(lán)鳥生物（bluebird bio）達(dá)成了一項(xiàng)轉(zhuǎn)讓協(xié)議，將以 1.03 億美元的價格從藍(lán)鳥生物購買一張美國FDA優(yōu)先審評券（PRV）。
但這項(xiàng)價值 1.03 億美元的轉(zhuǎn)讓協(xié)議是否能達(dá)成取決于FDA是否批準(zhǔn)藍(lán)鳥生物用于治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)的基因療法Lovo-cel。藍(lán)鳥生物預(yù)計FDA將在12月20 日前對其 lovo-cel 申請做出決定。
優(yōu)先審評券制度是美國FDA為了鼓勵制藥企業(yè)開發(fā)針對某些熱帶疾病、罕見病、物質(zhì)威脅醫(yī)療對策的藥物所推行的一種福利制度。凡是按照疾病清單成功開發(fā)出相關(guān)藥物的制藥商均可獲得一張PRV，這張優(yōu)先審評券可由藥企自己使用，也可轉(zhuǎn)手賣給其他制藥公司，這使得它的接受者可以加快對新藥上市申請的審查，從標(biāo)準(zhǔn)的10個月審評時間縮短至6個月。
繼argenx 和 BMS之后
諾華成為第三個買家
據(jù)藍(lán)鳥生物的一份文件顯示，諾華是 PRV 轉(zhuǎn)讓協(xié)議中的另一家公司。如果交易最終達(dá)成，這將是藍(lán)鳥生物近一年來第三次出售 PRV。
藍(lán)鳥生物在美國FDA批準(zhǔn)ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞的成人和兒童β地中海貧血，以及SKYSONA（elivaldogene autotemcle）用于治療早期活動性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良后，在2022年獲得了2張優(yōu)先審評券。
隨后，2022年11月和2023年1月，藍(lán)鳥生物分別以1.02億美元和9500萬美元的價格完成兌現(xiàn)——將PRV出售給荷蘭免疫學(xué)公司argenx和跨國巨頭BMS。argenx買入的這張優(yōu)先審評券預(yù)計將用于其同類始創(chuàng) 新生兒Fc受體（FcRn）阻斷劑efgartigimod的未來上市申請。
資金告急維持不足一年
轉(zhuǎn)讓PRV有望換來現(xiàn)金流收入
藍(lán)鳥生物在第二季度收益報告中曾透露，目前公司面臨財務(wù)挑戰(zhàn)，截至2023年6月30日，包括受限資金在內(nèi)，藍(lán)鳥的現(xiàn)金頭寸為2.91億美元，該公司預(yù)計全年的現(xiàn)金消耗將在2.7億美元至3億美元之間。如果沒有價值約4500萬美元的限制性現(xiàn)金，該公司的現(xiàn)金跑道只能維持到2024年第二季度。
藍(lán)鳥生物首席財務(wù)官Chris Krawtschuk在一份聲明中表示，這次出售lovo-cel PRV將 "在預(yù)期上市前為藍(lán)鳥生物提供重要的非擴(kuò)張性資金來源"。
同時，隨著 Zynteglo 和 Skysona 的上市，藍(lán)鳥生物表示預(yù)計其現(xiàn)金流將持續(xù)到 2024 年中期。然而這兩款產(chǎn)品上市之路，無不艱難險阻。
Zynteglo是藍(lán)鳥生物在基因療法耕耘27年后才迎來的第一個屬于自己的產(chǎn)品，在2022年8月成為第一個FDA批準(zhǔn)的體外慢病毒基因療法，有望改變“目前需要終生護(hù)理”的β-地中海貧血的治療模式，該疾病的成人和兒童患者需要常規(guī)紅細(xì)胞輸血治療。
由于歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)對藥品規(guī)格和制造流程的管控，讓2019年誕生的Zynteglo商業(yè)化進(jìn)程被多次延遲，直至推遲到了2020年，還正巧碰上了新冠疫情在全球爆發(fā)，第一個商業(yè)治療被迫推到下半年。
好在2022年9月，藍(lán)鳥生物傳來好消息?；虔煼⊿kysona繼歐盟后被美國FDA加速批準(zhǔn)上市，用于延緩4-17歲患有早期活動性腦型腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）男孩的神經(jīng)功能障礙進(jìn)展。Skysona利用慢病毒載體，在體外將ABCD1基因的功能性拷貝導(dǎo)入到患者自身的造血干細(xì)胞中，再輸回到患者體內(nèi)，通過表達(dá)ALD蛋白，阻止CALD的進(jìn)展，并盡可能保留神經(jīng)功能。該款療法的定價是300萬美元。
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