2024年1月9日，和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其在研的新一代CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）。成功獲得EMA孤兒藥認(rèn)定后，Pimicotinib將會(huì)獲得開發(fā)方案協(xié)助、費(fèi)用減免、上市程序獲益、市場獨(dú)占等激勵(lì)措施。除了歐盟內(nèi)的激勵(lì)措施之外，成員國還可能會(huì)有關(guān)于孤兒藥的具體激勵(lì)措施。
此前，Pimicotinib已于今年6月被EMA授予優(yōu)先藥物資格（Priority Medicine 以下簡稱 PRIME），PRIME旨在加速醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點(diǎn)藥品的審評(píng)進(jìn)程。
去年12月初，和譽(yù)醫(yī)藥與總部位于德國達(dá)姆施塔特的默克公司（以下簡稱"默克"）達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，授予其在中國內(nèi)地、中國臺(tái)灣、中國香港和中國澳門針對(duì)Pimicotinib就所有適應(yīng)癥進(jìn)行商業(yè)化的許可。默克還可以在達(dá)到行權(quán)條件，并支付額外行權(quán)費(fèi)后，行使選擇權(quán)以獲得Pimicotinib在全球范圍內(nèi)的商業(yè)化權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款，和譽(yù)醫(yī)藥將獲得7,000萬美元的一次性、不可退還的首付款；如默克行使全球商業(yè)化選擇權(quán)，和譽(yù)還將獲得額外的行權(quán)費(fèi)；加上研發(fā)里程碑付款及銷售里程碑付款，以上潛在的付款總額可高達(dá)6.055億美元。除此之外，默克還將向和譽(yù)醫(yī)藥支付兩位數(shù)百分比的銷售提成。
Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物認(rèn)定和優(yōu)先藥物認(rèn)定用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤，并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展全球多中心三期臨床試驗(yàn)。此項(xiàng)研究也是腱鞘巨細(xì)胞瘤疾病領(lǐng)域第一個(gè)在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究。
此外，和譽(yù)醫(yī)藥在2023年CTOS年會(huì)上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗(yàn)TGCT患者一年長期隨訪數(shù)據(jù)的進(jìn)一步更新。Pimicotinib在50 mg QD隊(duì)列中 ORR達(dá)到了87.5%（28/32，包括3例CR），療效數(shù)據(jù)優(yōu)異。
Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)，并于今年12月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予快速通道認(rèn)定（Fast Track Designation）用于治療不可手術(shù)的TGCT。
除腱鞘巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準(zhǔn)開展針對(duì)慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期臨床試驗(yàn)和針對(duì)晚期胰腺癌的II期臨床試驗(yàn)。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
消息來源：和譽(yù)醫(yī)藥
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