近日，Sarepta Therapeutics宣布其與羅氏（Roche）聯(lián)合開發(fā)的基因療法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）的生物制品許可申請（BLA）的療效補(bǔ)充文件已獲美國FDA接受并授予優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2024年6月21日。
去年6月，Elevidys獲得美國FDA加速批準(zhǔn)上市，成為首 個用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）4-5歲患者的一次性基因療法。這些患者攜帶經(jīng)驗證的DMD基因突變，且并沒有預(yù)先存在阻止該療法作用的醫(yī)學(xué)原因。
根據(jù)新聞稿，這次Elevidys療效補(bǔ)充申請的目標(biāo)有兩個：
將Elevidys的標(biāo)簽適應(yīng)癥擴(kuò)展為“Elevidys用于治療帶有經(jīng)證實DMD基因突變的杜氏肌營養(yǎng)不良患者”。
將Elevidys加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)換為完全批準(zhǔn)。
Elevidys是一款重組基因療法，將表達(dá)微抗肌萎縮蛋白（micro-dystrophin）的轉(zhuǎn)基因包裝在AAV病毒載體中，通過單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對攜帶任何類型DMD致病基因變異的患者生效。羅氏在2019年與Sarepta達(dá)成28.5億美元的研發(fā)合作，共同開發(fā)這一基因療法。
DMD病理過程中的關(guān)鍵蛋白——抗肌萎縮蛋白的編碼基因尺寸巨大，這對基因療法的遞送提出了技術(shù)挑戰(zhàn)。Elevidys所表達(dá)的微抗肌萎縮蛋白是一種縮短的功能性抗肌萎縮蛋白，克服了因載體載荷有限所造成的限制，并且能夠在肌肉中引起轉(zhuǎn)基因的強(qiáng)力表達(dá)。這種療法使用了從非人靈長類動物中分離出的AAVrh74病毒載體進(jìn)行遞送，不會穿過血腦屏障進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)。而且，較少患者體內(nèi)存在針對這一病毒載體的免疫力。
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