4月4日，Amylyx Pharmaceuticals宣布與美國食品和藥物管理局（FDA）和加拿大衛(wèi)生部達成協(xié)議，主動撤市治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）成人患者的藥物Relyvrio（AMX0035）。
作出這一決定的主要原因是其三期臨床PHOENIX的頂線數(shù)據(jù)，研究沒有達到主要終點和次要終點。PHOENIX研究共招募了664例ALS患者，結(jié)果并未達到主要終點，第48周時，與安慰劑組比，AMX0035治療組肌萎縮側(cè)索硬化功能評定量表（ALSFRS-R）評分較基線變化不具有顯著統(tǒng)計學(xué)差異（p=0.667）。此外，該研究也未達到患者報告的生活質(zhì)量結(jié)果評估、總生存期以及慢肺活量（SVC）衡量的呼吸功能等次要終點。
Relyvrio將不再適用于新患者。目前正在美國和加拿大接受治療的患者，在咨詢他們的醫(yī)生后，希望繼續(xù)治療，可以過渡到免費的藥物計劃。
在研管線
作為公司發(fā)現(xiàn)和開發(fā)神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng)新治療方案的一部分，Amylyx將繼續(xù)推進兩個關(guān)鍵項目，研究其用于Wolfram綜合征和進行性核上性麻痹(PSP)的候選藥物AMX0035，以及用于ALS的靶向calpain-2的反義寡核苷酸AMX0114。
Amylyx 首席醫(yī)療官 Camille L. Bedrosian 醫(yī)學(xué)博士說，我們將繼續(xù)關(guān)注ALS，相信AMX0114在治療ALS和其他疾病方面具有強大的潛力。鈣離子依賴的中性蛋白酶-I2被認為是軸突變性過程中的關(guān)鍵蛋白，在已發(fā)表的研究中多次與神經(jīng)絲生物學(xué)聯(lián)系在一起。在我們對AMX0114的臨床前研究和多個獨立發(fā)表的研究中，抑制鈣離子依賴的中性蛋白酶-I 2減少了細胞死亡和變性，降低了神經(jīng)絲水平。我們期待在今年下半年啟動AMX0114在ALS中的臨床試驗。
此外，Amylyx還宣布將進行重組，將公司的財務(wù)資源集中在即將到來的臨床里程碑上，該公司將裁員約70%。隨著此次計劃的開展，Amylyx預(yù)計現(xiàn)金跑道將延長至2026年，將專注于關(guān)鍵里程碑包括HELIOS (AMX0035治療Wolfram綜合征)、ORION (AMX0035治療PSP)的臨床數(shù)據(jù)，以及AMX0114治療ALS的計劃試驗。
Amylyx Pharmaceuticals成立于2013年，是一家總部位于馬薩諸塞州劍橋市的制藥公司，致力于開發(fā)神經(jīng)退行性疾病的潛在療法。大約十年前，兩位聯(lián)合創(chuàng)始人 Justin Klee 和 Joshua Cohen 在還是布朗大學(xué)的本科生時構(gòu)思了 Relyvrio。他們的想法是，將?；嵌迹ㄒ环N有時用于調(diào)節(jié)肝酶的補充劑）和苯丁酸鈉（一種治療兒童尿素紊亂的藥物）結(jié)合起來，可以通過防止細胞中兩種結(jié)構(gòu)（線粒體和內(nèi)質(zhì)網(wǎng)）的功能障礙，保護大腦中的神經(jīng)元免受 ALS 等疾病的損害。
作為唯一在售產(chǎn)品，Relyvrio 在 2023 年為公司帶來了 3.808 億美元的產(chǎn)品凈收入。截至 2023 年底，該公司擁有現(xiàn)金 3.714 億美元。其 2020 年的運營費用為 3970 萬美元，2023 年為 3.42 億美元。
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