2024年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作如期而至，前不久，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布的《2024年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》征求意見(jiàn)稿中，依然將罕見(jiàn)病治療藥物作為目錄外藥品調(diào)整范圍的單列選項(xiàng)，且在準(zhǔn)入條件上連續(xù)第4年取消罕見(jiàn)病用藥獲批年限限制，大有將“一個(gè)都不能少”進(jìn)行到底的決心。

       對(duì)于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，在經(jīng)歷由無(wú)藥可用到有藥可醫(yī)的漫長(zhǎng)等待后，往往又陷入高昂治療費(fèi)用的黑暗之中，國(guó)家醫(yī)保成為照亮黑暗的最強(qiáng)之光，讓罕見(jiàn)病患者迎來(lái)新的生存希望，如曾以70萬(wàn)元一針的天價(jià)進(jìn)入公眾視野的諾西那生鈉注射液，在2021年以3.3萬(wàn)元的“地板價(jià)”進(jìn)入醫(yī)保目錄。

       2024年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，這18款高值罕見(jiàn)病藥物將成為重點(diǎn)關(guān)注對(duì)象。

       18款高值罕見(jiàn)病藥物盤(pán)點(diǎn)

       據(jù)弗若斯特沙利文（下文簡(jiǎn)稱沙利文）《2024中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》顯示，按截至2024年2月國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物獲批情況統(tǒng)計(jì)，共有50種罕見(jiàn)病的53種藥物未納入國(guó)家醫(yī)保目錄，2024年的目錄外罕見(jiàn)病藥調(diào)整入局，注定又是一場(chǎng)充滿希望的盛事。

       不懼高值，向填補(bǔ)保障空白進(jìn)發(fā)。諾西那生鈉注射液的國(guó)談成功，開(kāi)啟了高值罕見(jiàn)病藥進(jìn)醫(yī)保目錄的元年，此后更是一路高進(jìn)，更多高值罕見(jiàn)病藥被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，如2023年被納入目錄的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依庫(kù)珠單抗注射液（30ml:300mg/瓶）和硫酸氫司美替尼膠囊（10mg和25mg/盒）。

       在納入醫(yī)保前，上述3款藥物的價(jià)格分別為1.03萬(wàn)元/瓶、1.9萬(wàn)元/瓶和2.05萬(wàn)元/盒（10mg）、4.13萬(wàn)元/盒（25mg），其中，僅以艾加莫德α注射液為例，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人重癥肌無(wú)力(gMG)患者，年治療費(fèi)用在30萬(wàn)元左右。

       藥智數(shù)據(jù)顯示，3款藥物目前價(jià)格為0.56萬(wàn)元/瓶、0.25萬(wàn)元/瓶和1.12/盒（10mg）、2.26萬(wàn)元/盒（25mg），價(jià)格降幅均超40%，最高達(dá)87%，加上醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)部分，患者負(fù)擔(dān)大幅降低。

       值得一提的是，2023年堪稱罕見(jiàn)病藥國(guó)談“大年”，一次性納入15款罕見(jiàn)病藥，數(shù)量達(dá)到過(guò)去幾年的一半，且一次性填補(bǔ)10個(gè)病種的用藥保障空白，未來(lái)的罕見(jiàn)病藥談判/競(jìng)價(jià)成功對(duì)象將在保障空白的高值藥中產(chǎn)生。

       18款高值保障空白藥，第二批罕見(jiàn)病是重點(diǎn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2023年及之前在國(guó)內(nèi)獲批已商業(yè)化的罕見(jiàn)病藥中，共有27種罕見(jiàn)病的25種治療藥物未納入醫(yī)保，其中，18種藥物在國(guó)內(nèi)的年治療費(fèi)用為數(shù)十萬(wàn)元至百萬(wàn)元，這類罕見(jiàn)病藥將成為2024年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整的重點(diǎn)關(guān)注對(duì)象。

表12023年及之前，國(guó)內(nèi)已商業(yè)化未納入醫(yī)保且治療費(fèi)用高昂的罕見(jiàn)病藥

注：標(biāo)藍(lán)部分為第二批罕見(jiàn)病目錄的病種

數(shù)據(jù)來(lái)源：弗若斯特沙利文

       值得注意的是，《第二批罕見(jiàn)病目錄》是在2023年9月發(fā)布，晚于2023年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整工作正式啟動(dòng)時(shí)間，2024年的國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整是首次覆蓋《第二批罕見(jiàn)病目錄》相關(guān)病種，18款高值罕見(jiàn)病藥中用于治療《第二批罕見(jiàn)病目錄》相關(guān)病種的有阿那白滯素注射液、布羅索尤單抗注射液、氯馬昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依馬利尤單抗注射液、注射用丹曲林鈉、達(dá)妥昔單抗β注射液、那西妥單抗注射液和吸入用一氧化氮等9款藥物，這部分藥物將成為調(diào)整的重中之重。

       靠醫(yī)保雙贏，藥企何樂(lè)不為？

       罕見(jiàn)病藥物因研發(fā)成本高昂，多數(shù)定價(jià)昂貴，且由于市場(chǎng)容量小，商業(yè)化開(kāi)發(fā)難度較大，往往陷入藥企賣(mài)不出，患者買(mǎi)不起的尷尬境地。

       進(jìn)入醫(yī)保目錄是雙贏。雖然被納入醫(yī)保后會(huì)大幅降價(jià)，但薄利多銷(xiāo)，藥企既能實(shí)現(xiàn)最大利潤(rùn)，患者群體又能最大范圍得到治療，雙方在國(guó)家醫(yī)保目錄的牽線搭橋下實(shí)現(xiàn)雙贏。

       例如與諾西那生鈉注射液同一年被納入國(guó)家醫(yī)保目錄的阿加糖酶α注射用濃溶液，早在2020年8月就在國(guó)內(nèi)獲批，藥智數(shù)據(jù)顯示，2021年國(guó)內(nèi)公立醫(yī)院銷(xiāo)售額為319.28萬(wàn)元，當(dāng)2022年1月起執(zhí)行2021版醫(yī)保目錄后，阿加糖酶α注射用濃溶液快速放量，2022年和2023年分銷(xiāo)售額分別同比增長(zhǎng)918.02%和129.63%，2023年銷(xiāo)售額已達(dá)7463.63萬(wàn)元。

圖1阿加糖酶α注射用濃溶液市場(chǎng)銷(xiāo)售情況

圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)

       諾西那生鈉注射液也是一樣，早在2019年2月就在國(guó)內(nèi)獲批，70萬(wàn)元一針的售價(jià)，讓患者望而卻步，盡管在2021年1月降價(jià)至55萬(wàn)元一針，還有部分城市如上海滬惠保的加持，但當(dāng)年國(guó)內(nèi)公立醫(yī)院的銷(xiāo)售額為1.16億元，被納入國(guó)家醫(yī)保目錄后，年度銷(xiāo)售額立馬超過(guò)4億元。

       跑步進(jìn)醫(yī)保搶占市場(chǎng)。2023年納入國(guó)家醫(yī)保目錄的15款罕見(jiàn)病藥中，有8款是在當(dāng)年獲批上市，讓藥企“跑”進(jìn)醫(yī)保目錄的動(dòng)力是未來(lái)同類產(chǎn)品的擠壓，如拜馬林制藥的鹽酸沙丙蝶呤片，早在2010年9月就進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，但一直未進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，雖然市場(chǎng)銷(xiāo)售額逐年上漲，但銷(xiāo)售峰值未過(guò)千萬(wàn)，最終因仿制藥的上市，退出中國(guó)市場(chǎng)。

圖2鹽酸沙丙蝶呤片市場(chǎng)銷(xiāo)售情況

圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)

       此外，東沛制藥的塞奈吉明滴眼液2020年8月在國(guó)內(nèi)獲批上市，價(jià)格當(dāng)時(shí)約為3.6萬(wàn)元/盒，總療法費(fèi)用約14萬(wàn)，盡管東沛制藥在2021年啟動(dòng)“維你點(diǎn)亮”患者福利項(xiàng)目，分擔(dān)支付壓力，但整個(gè)療程花費(fèi)也要6-7萬(wàn)元，且在獲批后的三年間無(wú)緣國(guó)家醫(yī)保目錄，銷(xiāo)售額并不理想，2021年至2023年的國(guó)內(nèi)公立醫(yī)院銷(xiāo)售額分別為582.45萬(wàn)元、160.26萬(wàn)元和355.31萬(wàn)元，2022年，東沛制藥停止在中國(guó)推廣塞奈吉明滴眼液，基本解散銷(xiāo)售團(tuán)隊(duì)，僅保留少量醫(yī)學(xué)部人員，如醫(yī)院需要使用，將由東沛制藥提供一次性配送。

       據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局查詢顯示，塞奈吉明滴眼液在國(guó)內(nèi)的注冊(cè)有效期截止日為2025年8月，其適應(yīng)癥神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎已被納入《第二批罕見(jiàn)病目錄》，這為塞奈吉明滴眼液迎來(lái)了新的市場(chǎng)機(jī)遇，筆者分析預(yù)測(cè)，東沛制藥將一改之前在國(guó)內(nèi)的商業(yè)化推廣策略，積極向醫(yī)保目錄靠攏。

       據(jù)罕見(jiàn)病信息網(wǎng)統(tǒng)計(jì)，2024年前5個(gè)月，國(guó)內(nèi)新獲批19款罕見(jiàn)病藥物，獲批藥企也將借助2024年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整工作的契機(jī)，通過(guò)納入醫(yī)保保障體系助推商業(yè)化推廣。

圖32024年前5個(gè)月新獲批罕見(jiàn)病藥物

圖片來(lái)源：罕見(jiàn)病信息網(wǎng)

       國(guó)家醫(yī)保對(duì)罕見(jiàn)病的持續(xù)重點(diǎn)關(guān)注，正改變著藥企對(duì)市場(chǎng)商業(yè)化推廣策略的改變，越來(lái)越多的藥企愿意加入到雙贏的陣營(yíng)中。

       結(jié)語(yǔ)

       罕見(jiàn)病致病機(jī)制與常見(jiàn)病有異曲同工之妙，在藥物開(kāi)發(fā)史上，從研究罕見(jiàn)病擴(kuò)展至常見(jiàn)病的例子并不少見(jiàn)，作為全球醫(yī)藥風(fēng)向標(biāo)的美國(guó)，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規(guī)模中，非罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的銷(xiāo)售市場(chǎng)份額遠(yuǎn)超罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，國(guó)家醫(yī)保目錄對(duì)罕見(jiàn)病的傾斜，也在積極改變國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)格局，越來(lái)越多的藥企樂(lè)意投入其中，期待一個(gè)都不少的那天早日來(lái)到。

       參考來(lái)源：

       1.罕見(jiàn)病信息網(wǎng)

       2.弗若斯特沙利文《2024中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》

       3.界面新聞《罕見(jiàn)病不好做，東沛制藥停止推廣在華唯一產(chǎn)品》