近日（7月15日），Lexeo Therapeutics發(fā)布了弗里德里克共濟失調(diào)(FA)心肌病AAV療法LX2006的早期臨床數(shù)據(jù)，雖然披露數(shù)據(jù)非常積極，但是市場并不買賬。
該公司股價在盤前下跌17%，截止收盤共跌去26%。導(dǎo)致市場并不好看LX2006的原因來自于數(shù)據(jù)鏈條上的漏洞。
LX2006的臨床紕漏
LX2006本身是一種促進FXN基因表達的AAV，能促進FXN蛋白水平的增加，那么心肌細胞中的線粒體功能就能得到恢復(fù)，進而促進心臟組織的修復(fù)和再生。
LX2006的I期臨床，最開始是一項I期IIT（研究者發(fā)起的臨床），4月份時Lexeo和威爾康奈爾醫(yī)學院達成了知識產(chǎn)權(quán)協(xié)議。（Lexeo本身是康奈爾醫(yī)學院的轉(zhuǎn)化產(chǎn)物）
這項臨床的主要有前景臨床數(shù)據(jù)來自于其中四名患者。這四名患者在基線時左心室質(zhì)量指數(shù)(LVMI)異常高，而LVMI是心臟發(fā)病率和死亡率的預(yù)測指標。其中三名受試者在12個月時LVMI下降了10%以上。Lexeo還發(fā)現(xiàn)側(cè)壁增厚下降，這是心臟效率低下的早期指標，心肌損傷的生物標志物下降?？稍u估患者的FXN表達增加。
到這里似乎并沒有什么問題……
問題出在另外一項臨床指標V02 max上。
VO2 max是指在最大運動強度下，身體每分鐘的最大氧氣吸收量。它是評估心肺健康和運動能力的重要指標。而這一指標早先由研究指出實際上和患者能活多久有關(guān)，未來也可能成為II期臨床的終點（LX2006的I期臨床的主要終點是安全性）。
但問題就在——這一數(shù)據(jù)實際上并未見到太大改善。
實際上，患者的基線峰值VO2水平非常低，也就是說可提升空間相當大，但遺憾的是，提升微乎其微。
參加試驗的三人的數(shù)據(jù)似乎因為患者自身水平的限制產(chǎn)生了不可解釋的數(shù)據(jù)，而剩下可評估的5人在6個月后平均只提高了1%，12個月后只平均提高了4%。
Lexeo表示，他們還是會繼續(xù)追蹤VO2 max的數(shù)據(jù)，同時去研究其他可能對患者更有用的心肺運動測試方法。
雖然如此，Lexeo的首席醫(yī)療官還是表示：
支持LX2006的證據(jù)來自心臟的數(shù)據(jù)評估，但就目前而言，是有藥物憑借LVMI或轉(zhuǎn)基因表達獲得批準的先例的。
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