5月11日，鴻運(yùn)華寧宣布其自主研發(fā)的肺動(dòng)脈高壓新藥GMA301注射液（吉他格株單抗注射液）完成在澳大利亞32例健康受試者中開展的Ia期、劑量爬坡、藥代和安全性探索臨床研究。結(jié)果顯示：GMA301 注射液給藥后，半衰期可達(dá)21天，而且安全性良好，大多受試者未出現(xiàn)任何不良反應(yīng)。
GMA301是鴻運(yùn)華寧基于自身GPCR抗體平臺(tái)開發(fā)的靶向內(nèi)皮素受體ETa的單克隆抗體新藥，擬開發(fā)用于WHO Group 1 型肺動(dòng)脈高壓（PAH），2017年1月獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格認(rèn)定，2017年5月入選國(guó)家“十三五”重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)課題，2017年12月15日，正式在澳大利亞啟動(dòng)I期研究受試者招募。
因?yàn)楂@得了FDA的孤兒藥資格認(rèn)定，鴻運(yùn)華寧在后續(xù)開發(fā)GMA301的過程中可以得到FDA更多的指導(dǎo)和支持，有機(jī)會(huì)與FDA進(jìn)行廣泛的溝通。GMA301未來還有望進(jìn)入FDA快速通道，減免部分臨床試驗(yàn)，并被FDA有條件批準(zhǔn)上市。孤兒藥在美國(guó)還可享有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)及最多可達(dá)研發(fā)費(fèi)用50%的稅務(wù)減免。
此外，GM301是開發(fā)用于臨床需求遠(yuǎn)未得到滿足的罕見病，而且得到國(guó)家重大新藥專項(xiàng)課題資助，完全符合CFDA在2017年12月10日印發(fā)的《總局關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》優(yōu)先審評(píng)審批的范圍，后續(xù)在國(guó)內(nèi)的注冊(cè)申報(bào)也可以獲得加速。
GMA301：具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的國(guó)產(chǎn)肺動(dòng)脈高壓新藥
肺動(dòng)脈高壓指肺動(dòng)脈壓力升高超過一定界值的一種血流動(dòng)力學(xué)和病理生理狀態(tài)，可導(dǎo)致右心衰竭。肺動(dòng)脈高壓是一種慢性、進(jìn)展性、威脅生命的罕見性疾病，目前無法治愈，全球患病人數(shù)大約2500萬(wàn)人，中國(guó)患者大約有100-200萬(wàn)人，而且國(guó)內(nèi)每年新增肺動(dòng)脈高壓患者數(shù)十萬(wàn)人。
當(dāng)前市場(chǎng)上主流的肺動(dòng)脈高壓藥物是以波生坦、馬西替坦為主的內(nèi)皮素受體拮抗劑。全球肺動(dòng)脈高壓藥物市場(chǎng)到2017年已經(jīng)突破50億美元。與已上市的小分子肺動(dòng)脈高壓藥物相比，GMA301是全球首個(gè)靶向內(nèi)皮素受體ETaR的單克隆抗體藥物，具有靶向性好、安全性高的優(yōu)點(diǎn)，避免了小分子ETa拮抗劑肝**大的缺點(diǎn)，而且半衰期長(zhǎng)達(dá)21天，有望實(shí)現(xiàn)每月只需注射1次，具有給藥方面的極大便利。
據(jù)了解，鴻運(yùn)華寧計(jì)劃近期即向中、美藥監(jiān)機(jī)構(gòu)同步提交GMA301 注射液的IND申請(qǐng)，并正在積極籌備后續(xù)的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。GMA301在食蟹猴動(dòng)物模型試驗(yàn)中顯著療效，在健康受試者中完成的Ia期研究也顯示了良好的安全性，這款國(guó)產(chǎn)肺動(dòng)脈高壓抗體新藥很有可能在全世界范圍內(nèi)首次將一種致死的心血管疾病變成一種慢性病。
事實(shí)上，以肺動(dòng)脈高壓為代表的孤兒藥領(lǐng)域的新藥開發(fā)越來越受到全球制藥公司和投資人的重視。僅從投資并購(gòu)角度看，專注于肺動(dòng)脈高壓藥物開發(fā)的Actelion在2017年6月被強(qiáng)生以300億美元收購(gòu)。今年5月8日，另一家孤兒藥巨頭Shire被Takeda以460億英鎊（約621億美元）收購(gòu)，成為2000年以來全球制藥行業(yè)的一筆并購(gòu)。5月9日，與鴻運(yùn)華寧同樣聚焦GPCR孤兒藥開發(fā)的初創(chuàng)公司Escient Pharmaceuticals在產(chǎn)品還處于早期發(fā)現(xiàn)階段的情況下就獲得了4000萬(wàn)美元A輪融資。
GMA301這款由鴻運(yùn)華寧開發(fā)的肺動(dòng)脈高壓新藥具備國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力和廣闊的市場(chǎng)前景，其后續(xù)開發(fā)和臨床數(shù)據(jù)值得大家密切關(guān)注。
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