致力為癌癥和罕見遺傳病開發(fā)新療法的Agios Pharmaceuticals公司日前宣布，美國FDA接受了Tibsovo（ivosidenib）的補充新藥申請（sNDA），治療攜帶IDH1基因突變，且不適用化療的急性骨髓性白血?。ˋML）初治患者。該申請獲得優(yōu)先審評資格，有望在2019年6月21日之前得到批復。
AML是成人中最常見的急性白血病，疾病進展快速，五年生存率約為27%。化療是目前的標準治療，但大部分患者對化療沒有反應，進展為復發(fā)/難治性AML。在大約6%~10%的AML病例中，存在異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變，造成正常的血液干細胞分化受阻，引起發(fā)病。
▲Tibsovo的作用機理（圖片來源：Agios官網(wǎng)）
作為“first-in-class”口服IDH1抑制劑，Tibsovo已于2018年獲得FDA批準，治療經(jīng)檢測攜帶易感IDH1突變的復發(fā)/難治性AML成人患者。
此次sNDA申請將Tibsovo上升為AML一線治療。FDA對申請的批準基于ivosidenib劑量遞增和擴展的1期臨床試驗。這項研究中不適用標準治療的初治AML患者組數(shù)據(jù)已在2018年美國血液學學會（ASH）年會上發(fā)布。
值得一提的是，這一申請被FDA納入實時腫瘤學審評（Real-Time Oncology Review）試點項目，允許FDA在申請正式提交之前獲取臨床試驗數(shù)據(jù)，進而加快藥物審評的速度。
“在Tibsovo被批準用于治療復發(fā)/難治性AML后，短短不到7個月，我們正在與FDA的合作將它擴展為一線療法。”Agios首席醫(yī)學官Chris Bowden博士表示，“新確診的AML患者如果不能接受標準治療，目前只能采用姑息治療。因此，他們急切需要新治療方案。我們相信，攜帶IDH1突變的AML患者將會受益于這種靶向療法。”
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