Alexion是一家致力于罕見病新藥研發(fā)的美國制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Soliris（eculizumab）的一份補充生物制品許可（sBLA）并授予了優(yōu)先審查。該sBLA申請批準Soliris用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）患者，F(xiàn)DA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2019年6月28日。
目前，歐洲藥品管理局（EMA）也正在審查Soliris治療NMOSD的新適應癥申請。Alexion公司準備在2019年第一季度向日本監(jiān)管機構提交Soliris治療NMOSD的補充新藥申請。在美國、歐盟和日本，Soliris均被授予了治療NMOSD患者的孤兒藥資格（ODD）。
此次sBLA提交，是基于III期臨床研究PREVENT的積極數據。該研究在抗AQP4自身抗體陽性NMOSD患者中開展，評估了Soliris相對于安慰劑的療效和安全性。結果顯示，該研究達到了主要終點，與安慰劑相比，Soliris將NMOSD復發(fā)風險顯著降低了94.2%（p＜0.0001）。在治療第48周時，接受Soliris治療組有97.9%的患者沒有復發(fā)，安慰劑組比例為63.2%。此外，與安慰劑相比，Soliris也將研究期間的年復發(fā)率顯著降低了95.5%（p＜0.0001），達到了研究的關鍵次要終點。該研究中，Soliris的耐受性良好，安全性與先前研究以及現(xiàn)實世界中已批準的3個適應癥方面的實際臨床實踐相一致。
Alexion執(zhí)行副總裁兼研發(fā)主管John Orloff表示，“考慮到NMOSD復發(fā)對患者的影響，以及目前沒有批準的治療方法，我們致力于盡可能快地將Soliris帶給這些患者。根據我們強大的臨床數據，我們相信Soliris可以提供顯著的治療受益，我們期待與FDA密切合作，以促進快速審查。”
NMOSD是一種罕見的、破壞性的、補體介導的中樞神經系統(tǒng)疾病，患者會經歷不可預測的、復發(fā)和惡化的病程。該病特征是復發(fā)，每次復發(fā)都會導致殘疾的逐步累積，并可能導致過早死亡。視神經炎可導致眼痛和失明，橫貫性脊髓炎可導致嚴重的虛弱、運動障礙、感覺和運動障礙、腸和膀胱功能喪失、癱瘓和呼吸衰竭。相當大比例的患者持續(xù)存在永久性嚴重殘疾，包括失明和癱瘓，或在疾病發(fā)作后6年（75個月）內死亡。具體而言，有34%的患者持續(xù)存在永久性運動障礙，23%的患者依賴輪椅，18%的患者存在永久性視覺障礙，9%的患者死亡。
抗AQP4自身抗體陽性的患者約占所有NMOSD病例的四分之三，檢測抗AQP4自身抗體可用于NMOSD的診斷。該病主要影響女性，通常在她們生命的黃金時期，目前還沒有批準的治療方法來治療這種疾病。
Soliris是一種首創(chuàng)的補體抑制劑，通過抑制補體級聯(lián)反應終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。補體級聯(lián)反應是免疫系統(tǒng)的一部分，其不受控激活在嚴重的罕見病和超級罕見病中發(fā)揮了重要作用，包括：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性的重癥肌無力（MG）、NMOSD。
Soliris于2007年首次獲準上市，截至目前已獲批3種超級罕見病：PNH、aHUS、抗AchR抗體陽性gMG。該藥是全球最暢銷的孤兒藥之一，2018年銷售額高達35.63億美元，較2017年（31.44億美元）增長13%，占Alexion公司銷售額的86.3%。業(yè)界預測，如果NMOSD適應癥獲批，將為Soliris新增約7億美元的銷售額。
除了不斷擴大Soliris適應癥之外，Alexion公司也正在開發(fā)升級版產品Ultomiris，后者已于2018年12月獲得FDA批準PNH適應癥。Ultomiris是第一種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，在臨床研究中，Ultomiris每2個月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點方面均達到了非劣效性。
業(yè)界預測，Ultomiris將成為PNH臨床治療的新標準。基于強勁的臨床數據和差異化特征，Ultomiris上市后將占據PNH市場絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉向Ultomiris治療的經治PNH患者，這兩個藥物在2022年的合計銷售額預計將達到50億美元。醫(yī)藥市場調研機構EvaluatePharma預測，Ultomiris在2024年的銷售額將達到34.3億美元，成為美國FDA在2018年批準的59個新藥中商業(yè)潛力的產品。
文章參考來源：
1、FDA Grants Priority Review and Accepts sBLA of SOLIRIS? (Eculizumab) as a Treatment for Patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
2、盤點 | 2019年即將上市的重磅藥物TOP10
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